Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie Donidalorsenem u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie donidalorsenu u pacjentów pediatrycznych w wieku od 2 do poniżej 12 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki donidalorsenu u dziecięcych uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) typu I (HAE-1) lub typu II (HAE-2).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) donidalorsenu u uczestników pediatrycznych w wieku od 2 do mniej niż 12 lat z obrzękiem naczynioruchowym typu I (HAE-1) lub typu II (HAE-2). Badanie składa się z 3 części: 1) 3-miesięczny okres badań przesiewowych, 2) roczny okres leczenia oraz 3) 3-miesięczny okres po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-501
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Włochy, 20097
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wiek musi wynosić od 2 do mniej niż 12 lat włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, asenty.
  2. Waga musi wynosić co najmniej 9 kg w momencie wyrażenia świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, asenty.

  3. Udokumentowane rozpoznanie HAE-1/HAE-2 na podstawie obu poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowany wywiad kliniczny zgodny z HAE (obrzęk podskórny lub błon śluzowych, bez towarzyszącej pokrzywki).
    2. Wyniki badań diagnostycznych potwierdzające HAE-1/HAE-2: poziom funkcjonalny inhibitora C1 (C1-INH) <50% wartości prawidłowej ORAZ poziom składnika dopełniacza C4 poniżej dolnej granicy normy (LLN); LUB znana mutacja patogenna w genie SERPING1.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. Brak nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych lub innych klinicznie istotnych nieprawidłowości podczas badań przesiewowych, które uniemożliwiłyby włączenie uczestnika do badania.
  2. Brak leczenia innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca przed badaniami przesiewowymi lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  3. Współistniejące rozpoznanie innego typu nawracającego obrzęku naczynioruchowego, w tym idiopatycznego obrzęku naczynioruchowego lub HAE z prawidłowym C1-INH (HAE-nC1-INH lub typ III).

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 1
Uczestnik ważący od 9 kilogramów (kg) do mniej niż (<)26 kg otrzyma donidalorsen w ciągu jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 2
Uczestnik ważący większy lub równy (≥)26 kg do <41 kg będzie otrzymywał donidalorsen przez okres jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperymentalny: Donidalorsen: Grupa 3
Uczestnik ważący ≥41 kg będzie otrzymywał donidalorsen przez okres jednego roku.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen będzie podawany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: w okresie około 17 miesięcy
w okresie około 17 miesięcy
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) donidalorsenu
Ramy czasowe: w ciągu około 17 miesięcy
w ciągu około 17 miesięcy
Maksymalny czas osiągnięcia Cmax (Tmax) donidalorsenu
Ramy czasowe: w okresie około 17 miesięcy
w okresie około 17 miesięcy
Stężenie minimalne (Ctrough) donidalorsenu w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu około 17 miesięcy
w ciągu około 17 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE znormalizowana czasowo (na miesiąc)
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy
Odsetek uczestników wolnych od ataków HAE potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy
Liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu znormalizowana w czasie (na miesiąc)
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Liczba uczestników z odpowiedzią kliniczną określoną jako ≥ 50 procent (%), ≥ 70% i ≥ 90% redukcja od wartości wyjściowej w potwierdzonej przez badacza częstości ataków HAE
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Liczba ataków HAE potwierdzonych przez badacza wymagających leczenia ratunkowego znormalizowana w czasie
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej poziomów prekalikreiny (PKK) w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomach PKK w osoczu
Ramy czasowe: w ciągu 12 miesięcy
w ciągu 12 miesięcy
Zmiany w wynikach Skali Jakości Życia w Pediatrii (PedsQL) dla uczestników
Ramy czasowe: w okresie 12 miesięcy
w okresie 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 721744-CS8
  • U1111-1326-8613 (Inny identyfikator: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Inny identyfikator: EU Trial No.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane indywidualnych uczestników, zagregowane dane kliniczne oraz inne rodzaje danych wspierających wyniki tego badania. Wnioski o udostępnienie danych od wykwalifikowanych badaczy będą rozpatrywane po spełnieniu wszystkich trzech poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia leku badanego do obrotu zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od opublikowania artykułu badawczego. Dostęp odbywałby się za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony od zatwierdzenia wniosku badawczego oraz zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na Donidalorsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj