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Donidalorsen-Behandlung bei Kindern mit hereditärem Angioödem

27. Mai 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Studie mit Donidalorsen bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis unter 12 Jahren mit hereditärem Angioödem

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Donidalorsen bei pädiatrischen Teilnehmern mit hereditärem Angioödem (HAE) Typ I (HAE-1) oder Typ II (HAE-2) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Donidalorsen bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 2 bis unter 12 Jahren mit HAE Typ I (HAE-1) oder Typ II (HAE-2). Die Studie besteht aus 3 Teilen: 1) einer 3-monatigen Screening-Periode, 2) einer einjährigen Behandlungsperiode und 3) einer 3-monatigen Nachbehandlungsperiode.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-501
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wesentliche Einschlusskriterien:

  1. Muss zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung und gegebenenfalls der Zustimmung zwischen 2 und weniger als 12 Jahren alt sein, einschließlich dieser Altersgrenzen.
  2. Muss zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung und gegebenenfalls der Zustimmung mindestens 9 kg wiegen.

  3. Dokumentierte Diagnose von HAE-1/HAE-2 basierend auf beiden folgenden Kriterien:

    1. Dokumentierte klinische Vorgeschichte, die mit HAE vereinbar ist (subkutane oder mukosale, nicht-juckende Schwellungsepisoden ohne begleitende Urtikaria).
    2. Diagnostische Testergebnisse, die HAE-1/HAE-2 bestätigen: C1-Inhibitor (C1-INH)-Funktionsniveau <50 % des normalen Niveaus UND Komplementfaktor-C4-Niveau unterhalb der unteren Normgrenze (LLN); ODER eine bekannte pathogene Mutation im SERPING1-Gen.

Wesentliche Ausschlusskriterien:

  1. Darf während des Screenings keine Screening-Laboranomalien oder andere klinisch signifikante Anomalien aufweisen, die einen Teilnehmer für die Einschließung ungeeignet machen würden.
  2. Darf nicht innerhalb von 1 Monat vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, was länger ist) mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät behandelt worden sein.
  3. Gleichzeitige Diagnose eines anderen Typs von rezidivierendem Angioödem, einschließlich idiopathischem Angioödem oder HAE mit normalem C1-INH (HAE-nC1-INH oder Typ III).

Hinweis: Weitere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Donidalorsen: Gruppe 1
Teilnehmer mit einem Gewicht von 9 Kilogramm (kg) bis weniger als (<)26 kg erhalten Donidalorsen über einen Zeitraum von einem Jahr.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Gruppe 2
Teilnehmer mit einem Gewicht von mehr als oder gleich (≥) 26 kg bis < 41 kg erhalten Donidalorsen über einen Zeitraum von einem Jahr.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Gruppe 3
Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥41 kg erhalten über einen Zeitraum von einem Jahr Donidalorsen.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: über einen Zeitraum von ungefähr 17 Monaten
über einen Zeitraum von ungefähr 17 Monaten
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Donidalorsen
Zeitfenster: über einen Zeitraum von etwa 17 Monaten
über einen Zeitraum von etwa 17 Monaten
Maximale Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax) von Donidalorsen
Zeitfenster: über einen Zeitraum von etwa 17 Monaten
über einen Zeitraum von etwa 17 Monaten
Talspiegel-Konzentration (Ctrough) von Donidalorsen im Plasma
Zeitfenster: über den Zeitraum von etwa 17 Monaten
über den Zeitraum von etwa 17 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken (pro Monat)
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Prozentsatz der durch den Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken-freien Teilnehmer
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Zeitnormierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, durch den Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken (pro Monat)
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinischen Ansprechen, definiert als eine ≥ 50 %, ≥ 70 % und ≥ 90 % Reduktion der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Zeitnormierte Anzahl von vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die eine Rettungsbehandlung erfordern
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Prekallikrein (PKK)-Spiegel im Plasma
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert der PKK-Spiegel im Plasma
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten
Veränderungen in den Pädiatrie-Lebensqualitäts-Scores (PedsQL) für Teilnehmer
Zeitfenster: über einen Zeitraum von 12 Monaten
über einen Zeitraum von 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 721744-CS8
  • U1111-1326-8613 (Andere Kennung: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Andere Kennung: EU Trial No.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Datentypen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen, teilen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff erfolgt über eine sichere Umgebung und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig. Anfragen zum Datenzugriff können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ eingereicht werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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