Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Donidalorsen-behandeling bij kinderen met erfelijk angio-oedeem

1 september 2026 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label onderzoek naar Donidalorsen bij pediatrische patiënten van 2 tot minder dan 12 jaar oud met erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van donidalorsen bij pediatrische deelnemers met erfelijk angio-oedeem (HAE) type I (HAE-1) of type II (HAE-2).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van donidalorsen te evalueren bij pediatrische deelnemers van 2 tot minder dan 12 jaar oud met HAE type I (HAE-1) of type II (HAE-2). De studie bestaat uit 3 delen: 1) een 3-maanden durende screeningsperiode, 2) een eenjarige behandelingsperiode, en 3) een 3-maanden durende periode na de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italië, 35128
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italië, 00133
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italië, 20097
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-501
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Verenigde Staten, 53214
        • Werving
        • Ionis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijke inclusiecriteria:

  1. Moet tussen de leeftijd van 2 en minder dan 12 jaar zijn, inclusief, ten tijde van geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, instemming.
  2. Moet ten minste 9 kg wegen ten tijde van geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, instemming.

  3. Gedocumenteerde diagnose van HAE-1/HAE-2 gebaseerd op beide volgende criteria:

    1. Gedocumenteerde klinische voorgeschiedenis die overeenkomt met HAE (subcutane of mucosale, niet-jeukende zwellingsepisodes zonder begeleidende netelroos).
    2. Diagnostische testresultaten die HAE-1/HAE-2 bevestigen: C1-remmer (C1-INH) functioneel niveau <50% van het normale niveau EN complementfactor C4-niveau onder de ondergrens van normaal (LLN); OF een bekende pathogene mutatie in het SERPING1-gen.

Belangrijke exclusiecriteria:

  1. Mag geen screeningslaboratoriumafwijkingen of andere klinisch significante afwijkingen hebben tijdens de screening die een deelnemer ongeschikt zouden maken voor inclusie.
  2. Mag niet zijn behandeld met een ander onderzoeksmedicijn, biologisch middel of apparaat binnen 1 maand voor de Screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is.
  3. Gelijktijdige diagnose van elk ander type recidiverend angio-oedeem, waaronder idiopathisch angio-oedeem of HAE met normale C1-INH (HAE-nC1-INH of Type III).

Opmerking: Andere protocol-specifieke inclusie/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Donidalorsen: Groep 1
Deelnemer met een gewicht van 9 kilogram (kg) tot minder dan (<)26 kg, krijgt donidalorsen toegediend gedurende een periode van één jaar.
Geneesmiddel: Donidalorsen
Donidalorsen wordt toegediend door middel van een subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimenteel: Donidalorsen: Groep 2
Deelnemer met een gewicht groter dan of gelijk aan (≥)26 kg tot <41 kg, zal gedurende een periode van één jaar donidalorsen toegediend krijgen.
Geneesmiddel: Donidalorsen
Donidalorsen wordt toegediend door middel van een subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimenteel: Donidalorsen: Groep 3
Deelnemer die ≥41 kg weegt, zal donidalorsen gedurende een periode van een jaar ontvangen.
Geneesmiddel: Donidalorsen
Donidalorsen wordt toegediend door middel van een subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling ontstane bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: gedurende een periode van ongeveer 17 maanden
gedurende een periode van ongeveer 17 maanden
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van Donidalorsen
Tijdsspanne: gedurende een periode van ongeveer 17 maanden
gedurende een periode van ongeveer 17 maanden
Maximale tijd tot het bereiken van Cmax (Tmax) van Donidalorsen
Tijdsspanne: over een periode van ongeveer 17 maanden
over een periode van ongeveer 17 maanden
Trough Plasma Concentratie (Ctrough) van Donidalorsen
Tijdsspanne: over een periode van ongeveer 17 maanden
over een periode van ongeveer 17 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd-genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen (per maand)
Tijdsspanne: over een periode van 12 maanden
over een periode van 12 maanden
Percentage van door onderzoeker bevestigde HAE-aanvalvrije deelnemers
Tijdsspanne: over een periode van 12 maanden
over een periode van 12 maanden
Tijd-genormaliseerd aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen (per maand)
Tijdsspanne: over de periode van 12 maanden
over de periode van 12 maanden
Aantal deelnemers met een klinische respons gedefinieerd als een ≥ 50 procent (%), ≥ 70% en ≥ 90% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: gedurende een periode van 12 maanden
gedurende een periode van 12 maanden
Tijd-genormaliseerd aantal onderzoeker-bevestigde HAE-aanvallen die reddingsbehandeling vereisen
Tijdsspanne: gedurende een periode van 12 maanden
gedurende een periode van 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in prekallikreïne (PKK)-niveaus in plasma
Tijdsspanne: gedurende de periode van 12 maanden
gedurende de periode van 12 maanden
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van PKK-niveaus in plasma
Tijdsspanne: over een periode van 12 maanden
over een periode van 12 maanden
Veranderingen in de Pediatrics Quality of Life (PedsQL)-scores voor deelnemers
Tijdsspanne: over een periode van 12 maanden
over een periode van 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Andere identificatie: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Andere identificatie: EU Trial No.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens die de resultaten in deze studie ondersteunen, delen. Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers worden in overweging genomen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden vanaf de marktgoedkeuring van het onderzoeksgeneesmiddel in zowel de Verenigde Staten als de Europese Unie; (2) 18 maanden vanaf de afronding van de studie; en (3) 6 maanden vanaf de publicatie van het studieartikel. Toegang zou plaatsvinden via een beveiligde omgeving en is afhankelijk van goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en het aangaan van een passende gegevensgebruiksovereenkomst. Verzoeken om toegang tot gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren