Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Donidalorsen-behandling hos barn med ärftligt angioödem

1 september 2026 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En öppen studie av donidalorsen hos pediatriska patienter i åldern 2 till under 12 år med ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, toleransen och farmakokinetiken hos donidalorsen hos pediatriska deltagare med ärftligt angioödem (HAE) typ I (HAE-1) eller typ II (HAE-2).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie för att utvärdera säkerheten, effektiviteten och farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) av donidalorsen hos pediatriska deltagare i åldern 2 till mindre än 12 år med HAE typ I (HAE-1) eller typ II (HAE-2). Studien består av 3 delar: 1) en 3-månaders screeningperiod, 2) en ettårig behandlingsperiod och 3) en 3-månaders efterbehandlingsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70809
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45236
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Förenta staterna, 53214
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italien, 20097
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-501
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Ionis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  1. Måste vara mellan 2 och mindre än 12 år vid tidpunkten för informerat samtycke och, i tillämpliga fall, samtycke.
  2. Måste väga minst 9 kg vid tidpunkten för informerat samtycke och, i tillämpliga fall, samtycke.

  3. Dokumenterad diagnos av HAE-1/HAE-2 baserat på båda följande:

    1. Dokumenterad klinisk anamnes som överensstämmer med HAE (SC eller mukosala, icke-klådiga svullnadsepisoder utan åtföljande urtikaria).
    2. Diagnostiska testresultat som bekräftar HAE-1/HAE-2: C1-inhibitor (C1-INH) funktionell nivå <50 % av normal nivå OCH komplementfaktor C4-nivå under nedre normalgränsen (LLN); ELLER en känd patogen mutation i SERPING1-genen.

Viktiga exklusionskriterier:

  1. Får inte ha några avvikande screeninglaboratorieresultat eller andra kliniskt signifikanta avvikelser under screening som skulle göra en deltagare olämplig för inklusion.
  2. Får inte ha behandlats med ett annat undersökningsläkemedel, biologiskt ämne eller anordning inom 1 månad före screening, eller 5 halveringstider för undersökningsläkemedlet, beroende på vilket som är längre.
  3. Samtidig diagnos av någon annan typ av återkommande angioödem, inklusive idiopatiskt angioödem eller HAE med normal C1-INH (HAE-nC1-INH eller typ III).

Obs: Andra protokoll-specifika inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Donidalorsen: Grupp 1
Deltagare som väger 9 kilogram (kg) till mindre än (<)26 kg kommer att administreras donidalorsen under en period av ett år.
Läkemedel: Donidalorsen
Donidalorsen kommer att administreras genom subkutan (SC) injektion.
Andra namn:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentell: Donidalorsen: Grupp 2
Deltagare som väger mer än eller lika med (≥)26 kg till <41 kg kommer att administreras donidalorsen under en period av ett år.
Läkemedel: Donidalorsen
Donidalorsen kommer att administreras genom subkutan (SC) injektion.
Andra namn:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentell: Donidalorsen: Grupp 3
Deltagare som väger ≥41 kg kommer att få donidalorsen under en ettårsperiod.
Läkemedel: Donidalorsen
Donidalorsen kommer att administreras genom subkutan (SC) injektion.
Andra namn:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade ofördelaktiga händelser (TEAEs)
Tidsram: under en period av cirka 17 månader
under en period av cirka 17 månader
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av Donidalorsen
Tidsram: under en period av ungefär 17 månader
under en period av ungefär 17 månader
Maximal tid för att nå Cmax (Tmax) för Donidalorsen
Tidsram: under en period av cirka 17 månader
under en period av cirka 17 månader
Trofkoncentration (Ctrough) av Donidalorsen i plasma
Tidsram: under en period av cirka 17 månader
under en period av cirka 17 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Tidsnormaliserat antal HAE-attacker bekräftade av utredare (per månad)
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Procentandel av deltagare utan HAE-attacker bekräftade av utredaren
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Tidsnormaliserat antal måttliga eller svåra HAE-attacker bekräftade av undersökare (per månad)
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Antal deltagare med ett kliniskt svar definierat som en ≥ 50 procent (%), ≥ 70 % och ≥ 90 % minskning från baseline i HAE-attackfrekvens bekräftad av undersökare
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Tidsnormaliserat antal HAE-attacker bekräftade av utredare som kräver akutbehandling
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Förändring från baslinjenivå i prekallikrein (PKK)-nivåer i plasma
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Procentuell förändring från baslinje i PKK-nivåer i plasma
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader
Förändringar i Pediatrics Quality of Life (PedsQL) poäng för deltagare
Tidsram: under en period av 12 månader
under en period av 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2025

Första postat (Faktisk)

23 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Annan identifierare: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Annan identifierare: EU Trial No.)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Ionis kan dela anonymiserade individuella deltagardata, aggregerade kliniska data och andra typer av data som stöder resultaten i denna studie. Dataförfrågningar från kvalificerade forskare kommer att övervägas när alla tre av följande kriterier är uppfyllda: (1) 12 månader från marknadsgodkännande av studieläkemedlet i både USA och Europeiska unionen; (2) 18 månader från studiens avslut; och (3) 6 månader från publicering av studieartikeln. Åtkomst skulle ske via en säker miljö och är beroende av godkännande av ett forskningsförslag och ingående av ett lämpligt dataanvändningsavtal. Förfrågningar om dataåtkomst kan skickas via webbplatsen https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera