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Tratamiento con Donidalorsen en Niños con Angioedema Hereditario

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto de Donidalorsen en pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años de edad con angioedema hereditario

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de donidalorsen en participantes pediátricos con angioedema hereditario (HAE) tipo I (HAE-1) o tipo II (HAE-2).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de donidalorsen en participantes pediátricos de 2 a menos de 12 años con HAE tipo I (HAE-1) o tipo II (HAE-2). El estudio consta de 3 partes: 1) un período de cribado de 3 meses, 2) un período de tratamiento de un año, y 3) un período posterior al tratamiento de 3 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Estados Unidos, 53214
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-501
        • Reclutamiento
        • Ionis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Debe tener entre 2 y menos de 12 años de edad, inclusive, en el momento del consentimiento informado y, si procede, del asentimiento.
  2. Debe pesar al menos 9 kg en el momento del consentimiento informado y, si procede, del asentimiento.

  3. Diagnóstico documentado de HAE-1/HAE-2 basado en ambos criterios siguientes:

    1. Historial clínico documentado compatible con HAE (edema subcutáneo o mucoso, episodios de hinchazón no pruriginosos sin urticaria asociada).
    2. Resultados de pruebas diagnósticas que confirmen HAE-1/HAE-2: nivel funcional de inhibidor C1 (C1-INH) <50% del nivel normal Y nivel de complemento C4 por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN); O una mutación patogénica conocida en el gen SERPING1.

Criterios clave de exclusión:

  1. No debe presentar ninguna anomalía en las pruebas de laboratorio del cribado ni ninguna otra anomalía clínicamente significativa durante el cribado que haga al participante no apto para la inclusión.
  2. No debe haber sido tratado con otro fármaco en investigación, agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes antes del Cribado, o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo.
  3. Diagnóstico concurrente de cualquier otro tipo de angioedema recurrente, incluido angioedema idiopático o HAE con C1-INH normal (HAE-nC1-INH o Tipo III).

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión especificados en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Donidalorsen: Grupo 1
Participante con un peso de 9 kilogramos (kg) a menos de (<) 26 kg, recibirá donidalorsen durante el período de un año.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Grupo 2
Participante que pesa mayor o igual a (≥)26 kg hasta <41 kg, recibirá donidalorsen durante un período de un año.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: Donidalorsen: Grupo 3
Participante con un peso ≥41kg recibirá donidalorsen durante un año.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: durante un período de aproximadamente 17 meses
durante un período de aproximadamente 17 meses
Concentración plasmática máxima (Cmax) de donidalorsen
Periodo de tiempo: durante un período de aproximadamente 17 meses
durante un período de aproximadamente 17 meses
Tiempo máximo para alcanzar la Cmáx (Tmáx) de Donidalorsen
Periodo de tiempo: durante un período de aproximadamente 17 meses
durante un período de aproximadamente 17 meses
Concentración plasmática mínima (Ctrough) de Donidalorsen
Periodo de tiempo: durante un período de aproximadamente 17 meses
durante un período de aproximadamente 17 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de Ataques de HAE Confirmados por el Investigador Normalizados en el Tiempo (por Mes)
Periodo de tiempo: durante el periodo de 12 meses
durante el periodo de 12 meses
Porcentaje de participantes sin ataques de HAE confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: durante un período de 12 meses
durante un período de 12 meses
Número de Ataques de HAE Confirmados por el Investigador, de Moderados a Graves, Normalizado en el Tiempo (por Mes)
Periodo de tiempo: durante un período de 12 meses
durante un período de 12 meses
Número de participantes con una respuesta clínica definida como una reducción ≥ 50%, ≥ 70% y ≥ 90% desde el valor basal en la tasa de ataques de HAE confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: durante el período de 12 meses
durante el período de 12 meses
Número Normalizado en el Tiempo de Ataques de HAE Confirmados por el Investigador que Requieren Tratamiento de Rescate
Periodo de tiempo: durante el período de 12 meses
durante el período de 12 meses
Cambio desde el valor basal en los niveles de precalicreína (PKK) en plasma
Periodo de tiempo: durante el período de 12 meses
durante el período de 12 meses
Cambio Porcentual Respecto al Valor Basal de los Niveles de PKK en Plasma
Periodo de tiempo: durante el período de 12 meses
durante el período de 12 meses
Cambios en las Puntuaciones de Calidad de Vida en Pediatría (PedsQL) para los Participantes
Periodo de tiempo: durante el período de 12 meses
durante el período de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

23 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Otro identificador: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Otro identificador: EU Trial No.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Ionis puede compartir datos individuales anonimizados de participantes, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio. Las solicitudes de datos de investigadores cualificados serán consideradas una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación comercial del fármaco del estudio tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo del estudio. El acceso sería a través de un entorno seguro y está sujeto a la aprobación de una propuesta de investigación y a la firma de un acuerdo de uso de datos apropiado. Las solicitudes para acceder a los datos pueden enviarse a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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