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Trattamento con Donidalorsen nei Bambini con Angioedema Ereditario

27 maggio 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno Studio in Aperto di Donidalorsen in Pazienti Pediatrici di Età Compresa tra 2 e Meno di 12 Anni con Angioedema Ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di donidalorsen in partecipanti pediatrici con angioedema ereditario (HAE) di tipo I (HAE-1) o di tipo II (HAE-2).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del donidalorsen in partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 12 anni con angioedema ereditario di tipo I (HAE-1) o di tipo II (HAE-2). Lo studio è composto da 3 parti: 1) un Periodo di Screening di 3 mesi, 2) un Periodo di Trattamento di un anno, e 3) un Periodo Post-Trattamento di 3 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-501
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Devono avere un'età compresa tra 2 anni e meno di 12 anni, inclusi, al momento del consenso informato e, se applicabile, dell'assenso.
  2. Devono pesare almeno 9 kg al momento del consenso informato e, se applicabile, dell'assenso.

  3. Diagnosi documentata di HAE-1/HAE-2 basata su entrambi i seguenti elementi:

    1. Storia clinica documentata coerente con HAE (gonfiore sottocutaneo o mucoso, episodi non pruriginosi senza orticaria concomitante).
    2. Risultati di test diagnostici che confermano HAE-1/HAE-2: livello funzionale di C1-inibitore (C1-INH) <50% del livello normale E livello del fattore del complemento C4 inferiore al limite inferiore della norma (LLN); OPPURE una mutazione patogena nota nel gene SERPING1.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Non devono presentare anomalie di laboratorio allo screening o altre anomalie clinicamente significative durante lo screening che renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione.
  2. Non devono essere stati trattati con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo Screening, o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia più lungo.
  3. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente, inclusi angioedema idiopatico o HAE con C1-INH normale (HAE-nC1-INH o Tipo III).

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione specificati dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 1
Il partecipante con un peso compreso tra 9 chilogrammi (kg) e meno di (<) 26 kg riceverà donidalorsen per un periodo di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 2
I partecipanti con un peso superiore o uguale a (≥)26 kg e <41 kg riceveranno donidalorsen per un periodo di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Sperimentale: Donidalorsen: Gruppo 3
Il partecipante di peso ≥41kg riceverà donidalorsen nel corso di un anno.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen sarà somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) del Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Tempo Massimo per Raggiungere Cmax (Tmax) del Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi
Concentrazione plasmatica minima (Ctrough) di Donidalorsen
Lasso di tempo: nel periodo di circa 17 mesi
nel periodo di circa 17 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero Normalizzato nel Tempo di Attacchi di HAE Confermati dall'Investigatore (per Mese)
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore (per mese)
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero di partecipanti con una risposta clinica definita come una riduzione ≥ 50%, ≥ 70% e ≥ 90% rispetto al basale del tasso di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Numero di Attacchi di Angioedema Ereditario Confermati dallo Sperimentatore e Normalizzati nel Tempo che Richiedono Trattamento di Salvataggio
Lasso di tempo: nel corso di 12 mesi
nel corso di 12 mesi
Variazione rispetto al basale dei livelli di prekallikreina (PKK) nel plasma
Lasso di tempo: nel corso di 12 mesi
nel corso di 12 mesi
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline dei Livelli di PKK nel Plasma
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi
Variazioni dei punteggi della qualità della vita in pediatria (PedsQL) per i partecipanti
Lasso di tempo: nel periodo di 12 mesi
nel periodo di 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 721744-CS8
  • U1111-1326-8613 (Altro identificatore: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Altro identificatore: EU Trial No.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati individuali anonimizzati dei partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio. Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati saranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione commerciale del farmaco dello studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo dello studio. L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo di utilizzo dei dati appropriato. Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Donidalorsen

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