Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение Донидалорсеном у детей с наследственным ангионевротическим отёком

1 сентября 2026 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Открытое исследование донидалорсена у педиатрических пациентов в возрасте от 2 до менее 12 лет с наследственным ангионевротическим отеком

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики донидалорсена у педиатрических участников с наследственным ангионевротическим отёком (НАО) I типа (НАО-1) или II типа (НАО-2).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) донидалорсена у педиатрических участников в возрасте от 2 до менее 12 лет с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) типа I (НАО-1) или типа II (НАО-2). Исследование состоит из 3 частей: 1) 3-месячный скрининговый период, 2) годовой период лечения и 3) 3-месячный постреабилитационный период.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Италия, 35128
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Италия, 00133
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Италия, 20097
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-501
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70809
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45236
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53214
        • Рекрутинг
        • Ionis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст от 2 до 12 лет включительно на момент получения информированного согласия и, если применимо, согласия несовершеннолетнего.
  2. Масса тела не менее 9 кг на момент получения информированного согласия и, если применимо, согласия несовершеннолетнего.

  3. Подтвержденный диагноз HAE-1/HAE-2 на основании обоих следующих критериев:

    1. Документированный клинический анамнез, соответствующий HAE (подкожные или слизистые, не зудящие эпизоды отека без сопутствующей крапивницы).
    2. Результаты диагностических тестов, подтверждающие HAE-1/HAE-2: функциональный уровень C1-ингибитора (C1-INH) <50% от нормального уровня И уровень комплементарного фактора C4 ниже нижней границы нормы (LLN); ИЛИ известная патогенная мутация в гене SERPING1.

Ключевые критерии исключения:

  1. Отсутствие каких-либо отклонений в лабораторных показателях при скрининге или других клинически значимых аномалий во время скрининга, которые делают участника непригодным для включения.
  2. Отсутствие лечения другим исследуемым препаратом, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца до скрининга, или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше.
  3. Сопутствующий диагноз любого другого типа рецидивирующего ангионевротического отека, включая идиопатический ангионевротический отек или HAE с нормальным C1-INH (HAE-nC1-INH или тип III).

Примечание: Могут применяться другие критерии включения/исключения, указанные в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Донидалорсен: Группа 1
Участник с массой тела от 9 килограммов (кг) до менее чем (<) 26 кг будет получать донидалорсен в течение одного года.
Лекарство: Донидалорсен
Донидалорсен будет вводиться подкожной (ПК) инъекцией.
Другие имена:
  • ИСИС 721744
  • ИОНИС-ПКК-LRx
Экспериментальный: Донидалорсен: Группа 2
Участники с массой тела более или равной (≥) 26 кг и <41 кг будут получать донидалорсен в течение одного года.
Лекарство: Донидалорсен
Донидалорсен будет вводиться подкожной (ПК) инъекцией.
Другие имена:
  • ИСИС 721744
  • ИОНИС-ПКК-LRx
Экспериментальный: Донидалорсен: Группа 3
Участник весом ≥41 кг будет получать донидалорсен в течение одного года.
Лекарство: Донидалорсен
Донидалорсен будет вводиться подкожной (ПК) инъекцией.
Другие имена:
  • ИСИС 721744
  • ИОНИС-ПКК-LRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯНФЛ)
Временное ограничение: в течение приблизительно 17 месяцев
в течение приблизительно 17 месяцев
Максимальная концентрация донидалорсена в плазме крови (Cmax)
Временное ограничение: в течение приблизительно 17 месяцев
в течение приблизительно 17 месяцев
Максимальное время достижения Cmax (Tmax) для донидалорсена
Временное ограничение: в течение приблизительно 17 месяцев
в течение приблизительно 17 месяцев
Плазменная концентрация в минимуме (Ctrough) донидалорсена
Временное ограничение: в течение примерно 17 месяцев
в течение примерно 17 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Временная нормализация количества атак НАО, подтвержденных исследователем (в месяц)
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Процент участников без приступов НАО, подтвержденных исследователем
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Временная нормализация количества умеренных или тяжелых приступов HAE, подтвержденных исследователем (в месяц)
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Количество участников с клиническим ответом, определенным как снижение частоты приступов НАО, подтвержденных исследователем, от исходного уровня на ≥50%, ≥70% и ≥90%
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Временная нормализация количества атак НАО, подтверждённых исследователем, требующих спасательной терапии
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Изменение от исходного уровня прекалликреина (ПКК) в плазме
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Процентное изменение от исходного уровня PKK в плазме
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев
Изменения показателей качества жизни детей (PedsQL) у участников
Временное ограничение: в течение 12 месяцев
в течение 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Другой идентификатор: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Другой идентификатор: EU Trial No.)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Ionis может делиться обезличенными индивидуальными данными участников, агрегированными клиническими данными и другими типами данных, которые подтверждают результаты данного исследования. Запросы на доступ к данным от квалифицированных исследователей будут рассматриваться после выполнения всех трех следующих критериев: (1) 12 месяцев с момента получения разрешения на маркетинг исследуемого препарата в США и Европейском союзе; (2) 18 месяцев с момента завершения исследования; и (3) 6 месяцев с момента публикации статьи по исследованию. Доступ будет предоставляться через защищенную среду и зависит от одобрения исследовательского предложения и заключения соответствующего соглашения об использовании данных. Запросы на доступ к данным можно подать через веб-сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться