유전성 혈관부종 어린이의 도니다도르센 치료
2026년 9월 1일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
돈니다도르센의 개방형 연구: 2세 이상 12세 미만의 유전성 혈관부종 소아 환자 대상
본 연구의 목적은 유전성 혈관부종(HAE) 제1형(HAE-1) 또는 제2형(HAE-2)을 가진 소아 참가자에서 도니다도르센의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 HAE 제1형(HAE-1) 또는 제2형(HAE-2)을 가진 2세 이상 12세 미만의 소아 참가자를 대상으로 donidalorsen의 안전성, 효능, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 개방형 연구입니다.
이 연구는 1) 3개월의 선별 기간, 2) 1년의 치료 기간, 3) 3개월의 치료 후 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- 전화번호: (844) 201-3192
- 이메일: IonisDonidalorsenPediatric@clinicaltrialmedia.com
연구 장소
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California
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- 모병
- Ionis Investigative Site
-
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
- 모병
- Ionis Investigative Site
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
- 모병
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Wisconsin
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West Allis, Wisconsin, 미국, 53214
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Ionis Investigative Site
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-
Milan, 이탈리아, 20157
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Padova, 이탈리아, 35128
- 모병
- Ionis Investigative Site
-
Roma, 이탈리아, 00133
- 모병
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, 이탈리아, 20097
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Warsaw, 폴란드, 04-501
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- 모병
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- 모병
- Ionis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 대한 동의서 및 해당되는 경우 동의서 작성 시점에 만 2세 이상 12세 미만이어야 합니다.
- 정보에 대한 동의서 및 해당되는 경우 동의서 작성 시점에 체중이 9kg 이상이어야 합니다.
다음 두 가지 기준을 모두 충족하는 HAE-1/HAE-2의 문서화된 진단:
- HAE와 일치하는 문서화된 임상력(두드러기를 동반하지 않는 피하 또는 점막의 가려움 없는 부종 발작).
- HAE-1/HAE-2를 확인하는 진단 검사 결과: C1-억제제(C1-INH) 기능 수준이 정상 수준의 50% 미만이고 보체 인자 C4 수준이 정상 하한치(LLN) 미만; 또는 SERPING1 유전자의 알려진 병원성 돌연변이.
주요 제외 기준:
- 선별 검사 중 참가자의 포함을 부적합하게 만드는 선별 검사실 이상 또는 기타 임상적으로 유의한 이상이 없어야 합니다.
- 선별 검사 시점으로부터 1개월 이내, 또는 조사용 약제의 반감기 5배 중 더 긴 기간 동안 다른 조사용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료받은 적이 없어야 합니다.
- 특발성 혈관부종 또는 정상 C1-INH를 동반한 HAE(HAE-nC1-INH 또는 제3형)를 포함한 다른 유형의 재발성 혈관부종의 동시 진단.
참고: 다른 프로토콜에서 지정된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Donidalorsen: 그룹 1
체중이 9킬로그램(kg)에서 26 kg 미만(<)인 참가자는 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
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도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 도니다도르센: 그룹 2
참가자의 체중이 26 kg 이상(≥)에서 <41 kg 미만인 경우, 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
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도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 도니다도르센: 그룹 3
참가자는 체중이 41kg 이상인 경우 1년 동안 도니다도르센을 투여받게 됩니다.
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도니다도르센은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 약 17개월 동안
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약 17개월 동안
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도니다도르센의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 약 17개월 동안
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약 17개월 동안
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도니다도르센의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 약 17개월 동안
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약 17개월 동안
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돈니다도르센의 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 약 17개월 동안
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약 17개월 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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조사자 확인 시간당 정규화된 HAE 발작 횟수 (월별)
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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연구자가 확인한 HAE 발작이 없는 참가자 비율
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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중등도 또는 중증 연구자 확인 HAE 발작의 시간 정규화 횟수 (월별)
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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기준선 대비 연구자 확인 HAE 발작률이 50%(%), 70% 및 90% 이상 감소한 것으로 정의된 임상 반응을 보인 참가자 수
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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구조 치료가 필요한 연구자 확인 HAE 발작의 시간 정규화 횟수
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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혈장 내 프리칼리크레인(PKK) 수준의 기준치 대비 변화
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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혈장 내 PKK 수준의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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참여자들의 소아 삶의 질(PedsQL) 점수 변화
기간: 12개월 동안
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12개월 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 21일
기본 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 721744-CS8
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- U1111-1326-8613 (기타 식별자: WHO Universal Trial Number (UTN))
- 2025-523499-22-00 (기타 식별자: EU Trial No.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
아이오니스는 이 연구 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터, 통합 임상 데이터 및 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족된 후 검토됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 시판 승인 후 12개월; (2) 연구 종료 후 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월.
접근은 안전한 환경을 통해 이루어지며, 연구 제안서의 승인과 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 결정됩니다.
데이터 접근 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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