Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Donidalorsen-hoidon käyttö lapsilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avoin tutkimus donidalorsenista perinnöllisestä angioödeemasta kärsivillä 2–12-vuotiailla lapsipotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida donidalorsenin turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa perinnölliseen angioödeemaan (HAE) tyypin I (HAE-1) tai tyypin II (HAE-2) sairastavilla lapsi- ja nuorisoikäisillä osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoimen leiman tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida donidalorsenin turvallisuutta, tehoa sekä farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) lapsi-ikäisillä osallistujilla, jotka ovat 2–alle 12-vuotiaita ja joilla on HAE-tyyppi I (HAE-1) tai tyyppi II (HAE-2). Tutkimus koostuu kolmesta osasta: 1) 3 kuukauden seulontajaksosta, 2) vuoden hoitojaksosta ja 3) 3 kuukauden hoidon jälkeisestä seurantajaksosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
      • San Donato Milanese, Italia, 20097
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-501
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site
    • Wisconsin
      • West Allis, Wisconsin, Yhdysvallat, 53214
        • Rekrytointi
        • Ionis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätökselliset sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan on oltava 2–alle 12-vuotias (mukaan lukien) tiedostetun suostumuksen ja tarvittaessa myötäsuostumuksen antamisen hetkellä.
  2. Potilaan painon on oltava vähintään 9 kg tiedostetun suostumuksen ja tarvittaessa myötäsuostumuksen antamisen hetkellä.

  3. Dokumentoitu HAE-1/HAE-2-diagnoosi perustuen molempiin seuraaviin:

    1. Dokumentoitu kliininen historia, joka on yhdenmukainen HAE:n kanssa (ihonalainen tai limakalvoturvotus, ei kutiava turvotus ilman samanaikaista nokkosihottumaa).
    2. Diagnostiset testitulokset, jotka vahvistavat HAE-1/HAE-2:n: C1-estäjän (C1-INH) toiminnallinen taso <50 % normaalitasosta JA komplementtitekijän C4:n taso normaalin alarajan alapuolella; TAI tunnettu patogeeninen mutaatio SERPING1-geenissä.

Päätökselliset poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla ei saa olla seulontatutkimuksessa havaittavia laboratorioepänormaalisuuksia tai muita kliinisesti merkittäviä poikkeamia seulonnan aikana, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi sisällyttämiseen.
  2. Potilasta ei saa olla hoidettu toisella tutkittavalla lääkeaineella, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden kuluessa seulonnasta, tai 5 tutkittavan aineen puoliintumisajan kuluessa, kumpi on pidempi.
  3. Samanaikainen diagnoosi mistä tahansa muusta toistuvasta angioödeemasta, mukaan lukien idiopaattinen angioödeema tai HAE normaalin C1-INH:n kanssa (HAE-nC1-INH tai tyyppi III).

Huomio: Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Donidalorsen: Ryhmä 1
Osallistuja, jonka paino on 9 kilogrammaa (kg) - alle (<) 26 kg, saa donidalorsen-välitettä yhden vuoden ajan.
Lääke: Donidalorsen
Donidalorsen annostellaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Kokeellinen: Donidalorsen: Ryhmä 2
Osallistuja, jonka paino on suurempi tai yhtä suuri kuin (≥)26 kg ja <41 kg, saa donidalorsenia yhden vuoden ajan.
Lääke: Donidalorsen
Donidalorsen annostellaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Kokeellinen: Donidalorsen: Ryhmä 3
Osallistuja, jonka paino on ≥41 kg, saa donidalorsenia vuoden ajan.
Lääke: Donidalorsen
Donidalorsen annostellaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE:t)
Aikaikkuna: noin 17 kuukauden aikana
noin 17 kuukauden aikana
Donidalorsenin maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: noin 17 kuukauden aikana
noin 17 kuukauden aikana
Maksimiaika Cmax:n (Tmax) saavuttamiseksi Donidalorsenille
Aikaikkuna: noin 17 kuukauden ajan
noin 17 kuukauden ajan
Donidalorsenin tasapainoplasmakonsentraatio (Ctrough)
Aikaikkuna: noin 17 kuukauden ajan
noin 17 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aikatasoitettu tutkijan vahvistettujen HAE-kohtausten määrä (kuukaudessa)
Aikaikkuna: 12 kuukauden aikana
12 kuukauden aikana
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten vapaiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden aikana
12 kuukauden aikana
Aikatasoitettu keskimääräinen määrä kohtalaisia tai vakavia tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia (kuukaudessa)
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan
12 kuukauden ajan
Osallistujien määrä, joilla todettiin kliininen vaste, joka määritellään tutkijan vahvistaman HAE-kohtausten määrän vähintään 50 prosentin (%), vähintään 70 prosentin ja vähintään 90 prosentin vähenemiseksi lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan
12 kuukauden ajan
Tutkijan Vahvistamien HAE-kohtausten Lukumäärä, Jotka Vaativat Pelastushoitoa, Aikatasoitettuna
Aikaikkuna: 12 kuukauden aikana
12 kuukauden aikana
Perusarvosta tapahtunut muutos plasma-prekallikreini (PKK) tasoissa
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan
12 kuukauden ajan
Prosentuaalinen muutos plasman PKK-tasoissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: 12 kuukauden aikana
12 kuukauden aikana
Osallistujien lasten elämänlaatua mittaavan PedsQL-pisteytyksen muutokset
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan
12 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 721744-CS8
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1326-8613 (Muu tunniste: WHO Universal Trial Number (UTN))
  • 2025-523499-22-00 (Muu tunniste: EU Trial No.)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisten osallistujien tietoja, aggregoituja kliinisiä tietoja ja muita tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Tietopyyntöjä päteviltä tutkijoilta harkitaan, kun kaikki kolme seuraavaa kriteeriä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoillepääsyn jälkeen sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi turvallisen ympäristön kautta ja on ehdollinen tutkimusehdotuksen hyväksymiselle ja sopivan tietojen käyttösopimuksen tekemiselle. Pyynnöt tiedon saamiseksi voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa