Donidalorsen-behandling hos barn med arvelig angioødem
1. september 2026 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen studie av donidalorsen hos pasienter i alderen 2 til under 12 år med arvelig angioødem
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til donidalorsen hos pediatriske deltakere med arvelig angioødem (HAE) type I (HAE-1) eller type II (HAE-2).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) av donidalorsen hos pediatriske deltakere i alderen 2 til under 12 år med HAE type I (HAE-1) eller type II (HAE-2).
Studien består av 3 deler: 1) en 3-måneders screeningsperiode, 2) en ett års behandlingsperiode, og 3) en 3-måneders periode etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Telefonnummer: (844) 201-3192
- E-post: IonisDonidalorsenPediatric@clinicaltrialmedia.com
Studiesteder
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
West Allis, Wisconsin, Forente stater, 53214
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20157
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Padova, Italia, 35128
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
Roma, Italia, 00133
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
San Donato Milanese, Italia, 20097
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-501
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inklusjonskriterier:
- Må være mellom 2 og under 12 år, inklusive, på tidspunktet for informert samtykke og, dersom aktuelt, assens.
- Må veie minst 9 kg på tidspunktet for informert samtykke og, dersom aktuelt, assens.
Dokumentert diagnose av HAE-1/HAE-2 basert på begge følgende:
- Dokumentert klinisk historie i samsvar med HAE (subkutan eller slimhinne, ikke-kløende hevelsesepisoder uten medfølgende urtikaria).
- Diagnostiske testresultater som bekrefter HAE-1/HAE-2: C1-hemmer (C1-INH) funksjonelt nivå <50% av normalt nivå OG komplementfaktor C4-nivå under nedre normalgrense (LLN); ELLER en kjent patogen mutasjon i SERPING1-genet.
Viktige eksklusjonskriterier:
- Må ikke ha noen screeninglaboratorieavvik eller andre klinisk signifikante avvik under screening som vil gjøre en deltager uegnet for inkludering.
- Må ikke ha blitt behandlet med et annet undersøkelsespreparat, biologisk middel eller enhet innen 1 måned før screening, eller 5 halveringstider for undersøkelsespreparatet, avhengig av hva som er lengst.
- Samtidig diagnose av enhver annen type tilbakevendende angioødem, inkludert idiopatisk angioødem eller HAE med normal C1-INH (HAE-nC1-INH eller type III).
Merk: Andre protokollspesifiserte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Donidalorsen: Gruppe 1
Deltaker som veier 9 kilogram (kg) til mindre enn (<)26 kg, vil få donidalorsen over en periode på ett år.
|
Donidalorsen vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Donidalorsen: Gruppe 2
Deltaker med vekt større enn eller lik (≥)26 kg til <41 kg, vil få donidalorsen over en periode på ett år.
|
Donidalorsen vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Donidalorsen: Gruppe 3
Deltaker som veier ≥41 kg, vil motta donidalorsen over en periode på ett år.
|
Donidalorsen vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: i løpet av omtrent 17 måneder
|
i løpet av omtrent 17 måneder
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Donidalorsen
Tidsramme: over en periode på omtrent 17 måneder
|
over en periode på omtrent 17 måneder
|
|
Maksimal tid for å nå Cmax (Tmax) for Donidalorsen
Tidsramme: over en periode på omtrent 17 måneder
|
over en periode på omtrent 17 måneder
|
|
Trough Plasmasonsentrasjon (Ctrough) av Donidalorsen
Tidsramme: i løpet av en periode på omtrent 17 måneder
|
i løpet av en periode på omtrent 17 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tidsnormalisert antall legebeviste HAE-angrep (per måned)
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
|
i løpet av 12 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere uten HAE-angrep bekreftet av forsker
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
|
over en periode på 12 måneder
|
|
Tidsnormalisert antall moderat eller alvorlig HEA-angrep bekreftet av forsker (per måned)
Tidsramme: i løpet av en periode på 12 måneder
|
i løpet av en periode på 12 måneder
|
|
Antall deltakere med en klinisk respons definert som en ≥ 50 prosent (%), ≥ 70 % og ≥ 90 % reduksjon fra utgangspunkt i HAE-angrepsfrekvens bekreftet av undersøker
Tidsramme: i løpet av en periode på 12 måneder
|
i løpet av en periode på 12 måneder
|
|
Tidsnormalisert antall av HAE-angrep bekreftet av forsker som krever akuttbehandling
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
|
over en periode på 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i prekallikrein (PKK)-nivåer i plasma
Tidsramme: i løpet av en periode på 12 måneder
|
i løpet av en periode på 12 måneder
|
|
Prosentvis endring fra baseline for PKK-nivåer i plasma
Tidsramme: over en periode på 12 måneder
|
over en periode på 12 måneder
|
|
Endringer i Pediatrics Quality of Life (PedsQL) poengsummer for deltakere
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
|
i løpet av 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. desember 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
23. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- donidalorsen
- IONIS-PKK-LRx
Andre studie-ID-numre
- ISIS 721744-CS8
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- U1111-1326-8613 (Annen identifikator: WHO Universal Trial Number (UTN))
- 2025-523499-22-00 (Annen identifikator: EU Trial No.)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Forespørsler om data fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle de følgende tre kriteriene er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsgodkjenning av studielegemiddelet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra studiens avslutning; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkelen.
Tilgang vil være via et sikkert miljø og er avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og inngåelse av en passende dataavtale.
Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettsiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .