一项关于泰它西普治疗儿童眼肌型重症肌无力疗效和安全性的研究
2026年3月5日 更新者：Shanshan Mao、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
浙江大学医学院附属儿童医院，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心
在常规治疗方案下，儿童眼肌型重症肌无力（OMG）易复发且伴有皮质类固醇相关不良反应，表明存在未满足的临床需求。
2025年5月，靶向B细胞生物制剂泰它西普获准用于乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力（GMG）成人患者，随后在国内启动成人OMG多中心临床试验。
我中心于2025年8月在《中国循证儿科杂志》发表回顾性研究，系国内外首篇关于泰它西普治疗四例儿童OMG患者的疗效与安全性报告。
本研究拟开展前瞻性、多中心、开放性、单臂临床试验，旨在评估泰它西普治疗儿童OMG的有效性与安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Shanshan Mao
- 电话号码：15990042668
- 邮箱：6307003@zju.edu.cn
学习地点
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国
- Shenzhen children's Hospital of China Medical University
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接触：
- Xufeng Luo
- 电话号码：19012770239
- 邮箱：75172133@qq.com
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国
- Children's Hospital Affiliated to Shandong University
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接触：
- Kai Ma
- 电话号码：18358628830
- 邮箱：shdhmmk@126.com
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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接触：
- Shanshan Mao
- 电话号码：15990042668
- 邮箱：6307003@zju.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者及其法定监护人自愿签署知情同意书。
- 年龄＜18岁，性别不限。
- 根据《中国重症肌无力诊断与治疗指南（2025年版）》诊断为眼肌型重症肌无力（OMG）。
- 入组前正在接受皮质类固醇治疗。
排除标准：
- 正在治疗的活跃感染：HBsAg阳性患者必须排除。HBsAg阴性但HBcAb阳性患者必须进行HBV-DNA定量检测。HBV-DNA定量检测结果阳性者必须排除；结果阴性者可入组。
- 严重肝肾功能不全。
- 除胸腺瘤外的恶性肿瘤患者。
- 胸腺切除术后3个月内的患者。
- 低丙种球蛋白血症（IgG＜400 mg/dL）或IgA缺乏症（IgA＜10 mg/dL）。
- 对人源生物制品有过敏史。
- 入组前28天内或距上次试验药物5个半衰期内（以时间较长者为准）参加过任何其他临床试验。
- 研究者认为不适合参与的患者（例如患有严重精神疾病的患者）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单一泰它西普治疗组
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所有符合入选条件的已入组OMG儿科患者将在现有药物治疗方案的基础上接受泰它西普皮下注射。
剂量将根据患者体重进行调整：体重≥40公斤者每剂160毫克；体重在20公斤至<40公斤之间者每剂80毫克；对于体重<20公斤或年龄<5岁的患者，可根据个体情况考虑逐步减少剂量。
泰它西普（每剂80毫克或160毫克）的给药方案如下：前12周每周一次皮下注射；随后12周每两周一次皮下注射；之后每四周一次皮下注射。
根据患者临床状况的变化，将逐渐减少并停用皮质类固醇。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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眼肌型重症肌无力评分量表-q评分
大体时间：基线、1周、2周、3周、4周、6周、8周、10周、12周、16周、20周、24周
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该眼肌型重症肌无力评分量表（OMGRate）用于评估OMG患者症状对日常生活质量的影响。 量表OMGRate-q部分为患者报告结局部分，用于评估自我感知症状的改善情况。 问卷根据患者过去2周的状况填写。 总分范围为0至52分，分数越高表明症状越严重，日常生活质量受损程度越大。 |
基线、1周、2周、3周、4周、6周、8周、10周、12周、16周、20周、24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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定量重症肌无力量表
大体时间：基线，1周，2周，3周，4周，6周，8周，10周，12周，16周，20周，24周
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该量表是一种标准化工具，用于客观测量重症肌无力（MG）受累肌肉群的肌力和耐力。 它包含13个项目，涵盖以下方面：眼部（复视和眼睑下垂的发作时间）、面部肌肉（唇部闭合力量）、咽部和喉部（吞咽和发音测试）、呼吸（用力肺活量占预测值的百分比）、颈部（仰卧时头部抬起的持续时间）、手部力量（通过测力计测量的力量减弱）以及四肢（姿势维持的持续时间）。 每个项目采用4分制评分：0分（正常）、1分（轻度）、2分（中度）和3分（重度），总分范围为0至39分。分数越高表明症状越严重。 |
基线，1周，2周，3周，4周，6周，8周，10周，12周，16周，20周，24周
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重症肌无力·日常生活活动量表
大体时间：基线, 1周, 2周, 3周, 4周, 6周, 8周, 10周, 12周, 16周, 20周, 24周
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该量表主要用于评估重症肌无力（MG）患者症状对日常生活质量的影响，反映疾病的严重程度。 包含8个项目，涵盖4个方面：眼部（眼睑下垂和复视的频率）、延髓区域（言语、咀嚼和吞咽的受累程度）、呼吸（呼吸与体力活动的关系）以及四肢（完成日常动作的能力）。 每个项目按0分（正常）至3分（最严重）评分，总分范围为0至24分。分数越高表明疾病越严重。 |
基线, 1周, 2周, 3周, 4周, 6周, 8周, 10周, 12周, 16周, 20周, 24周
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儿童患者中激素治疗中断的数量及比例
大体时间：8 周、16 周、24 周
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8 周、16 周、24 周
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不良事件的发生率和严重程度
大体时间：基线、4周、8周、12周、24周
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基线、4周、8周、12周、24周
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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停止使用胆碱酯酶抑制剂的患者人数和比例
大体时间：8周、16周、24周
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8周、16周、24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月10日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月9日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月20日
首次发布 (实际的)
2025年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月5日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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