Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie om effektiviteten och säkerheten för Telitacicept vid behandling av okulär myastenia gravis hos barn

5 mars 2026 uppdaterad av: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Barnsjukhuset, Zhejiang University School of Medicine, Nationellt kliniskt forskningscenter för barnhälsa

Vid konventionella behandlingsregimer är pediatrisk okulär myasthenia gravis (OMG) benägen att återfalla och är förknippad med biverkningar relaterade till kortikosteroider, vilket indikerar ett otillfredsställt kliniskt behov. I maj 2025 godkändes det riktade B-cellsbiologiska läkemedlet Telitacicept för användning hos vuxna patienter med acetylkolinreceptor (AChR) antikroppspositiv generaliserad myasthenia gravis (GMG) och inleddes därefter i nationella multicentriska kliniska prövningar för vuxen OMG. Vårt centrum publicerade en retrospektiv studie i Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics i augusti 2025, vilket var den första rapporten både nationellt och internationellt om effektiviteten och säkerheten för Telitacicept hos fyra pediatriska OMG-patienter. Denna studie planerar att genomföra en prospektiv, multicentrisk, öppen, enarms klinisk prövning med syfte att utvärdera effektiviteten och säkerheten för Telitacicept i pediatrisk OMG.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten och deras vårdnadshavare frivilligt undertecknar informerat samtyckesformulär.
  2. Ålder < 18 år, man eller kvinna.
  3. Diagnos av OMG enligt kinesiska riktlinjer för diagnostik och behandling av myasthenia gravis (2025 års utgåva).
  4. Får kortikosteroidbehandling före inkludering.

Exklusionskriterier:

  1. Aktiv infektion under behandling: Patienter som är HBsAg-positiva måste exkluderas. Patienter som är HBsAg-negativa men HBcAb-positiva måste genomgå kvantitativ HBV-DNA-testning. Patienter med positivt kvantitativt HBV-DNA-resultat måste exkluderas; de med negativt resultat kan inkluderas.
  2. Svår leversvikt eller njursvikt.
  3. Patienter med maligna tumörer förutom thymom.
  4. Patienter inom 3 månader efter tymektomi.
  5. Hypogammaglobulinemi (IgG < 400 mg/dL) eller IgA-brist (IgA < 10 mg/dL).
  6. Tidigare allergi mot humanbiologiska produkter.
  7. Deltagande i något annat kliniskt försök inom 28 dagar före inkludering eller inom 5 gånger halveringstiden för det undersökta läkemedlet från föregående försök (beroende på vilket som är längre).
  8. Patienter som bedöms olämpliga för deltagande av undersökaren (t.ex. patienter med allvarliga psykiska störningar).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: en enda Telitacicept-behandlingsgrupp
Läkemedel: Telitacicept
Alla inkluderade pediatriska patienter med OMG som uppfyller inklusionskriterierna kommer att få subkutana injektioner av Telitacicept utöver sin befintliga läkemedelsregim. Dosen kommer att justeras enligt patientens kroppsvikt: 160 mg per dos för de som väger ≥40 kg; 80 mg per dos för de som väger mellan 20 kg och <40 kg; för patienter som väger <20 kg eller är <5 år kan en gradvis dosreducering övervägas baserat på individuella omständigheter. Administreringsschemat för Telitacicept (80 mg eller 160 mg per dos) är som följer: en gång i veckan via subkutan injektion under de första 12 veckorna; därefter en gång varannan vecka via subkutan injektion under de följande 12 veckorna; följt av en gång var fjärde vecka via subkutan injektion därefter. Kortikosteroider kommer gradvis att minskas och avslutas baserat på förändringar i patientens kliniska tillstånd.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Poäng
Tidsram: baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor

Denna Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale (OMGRate) används för att bedöma hur symtomen påverkar livskvaliteten hos patienter med OMG. OMGRate-q-delen av skalan är den patientrapporterade utfallsdelen för att utvärdera förbättringen av självupplevda symtom. Frågeformuläret fylls i baserat på patientens tillstånd under de senaste 2 veckorna.

Den totala poängen ligger mellan 0 och 52 poäng, där högre poäng indikerar mer allvarliga symtom och större nedsättning av den dagliga livskvaliteten.
baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
kvantitativ Myasthenia Gravis-skala
Tidsram: baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor

Denna skala är ett standardiserat verktyg för objektiv mätning av muskelstyrka och uthållighet i muskelgrupper som påverkas av MG. Den består av 13 punkter som täcker följande aspekter: ögon (insättningstid för dubbelseende och ptos), ansiktsmuskler (styrka i läppslutning), svalg och struphuvud (svälj- och uttalstester), andning (procent av forcerad vitalkapacitet i förhållande till förutsagt värde), nacke (varaktighet av huvudlyftning i liggande ryggläge), handstyrka (styrkeminskning mätt med en dynamometer) och lemmar (varaktighet av hållningsunderhåll).

Varje punkt poängsätts på en 4-gradig skala: 0 (normal), 1 (lätt), 2 (måttlig) och 3 (svår), med en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 39. Högre poäng indikerar svårare symtom.
baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor
Myasthenia Gravis⁃aktiviteter i dagligt liv-skala
Tidsram: baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor

Denna skala används främst för att bedöma symtomens inverkan på livskvaliteten i vardagen hos patienter med MG och återspegla sjukdomens svårighetsgrad.

Den inkluderar 8 punkter som täcker 4 aspekter: ögon (frekvens av ptos och diplopi), bulbärregion (grad av påverkan på tal, tuggning och sväljning), andning (förhållande mellan andning och fysisk aktivitet) och lemmar (förmåga att utföra dagliga rörelser).

Varje punkt poängsätts på en skala från 0 (normal) till 3 (mest allvarlig), med en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 24. Högre poäng indikerar större sjukdomsallvarlighet.
baseline, 1 vecka, 2 veckor, 3 veckor, 4 veckor, 6 veckor, 8 veckor, 10 veckor, 12 veckor, 16 veckor, 20 veckor, 24 veckor
Antal och andel barnpatienter som har sin hormonbehandling avbruten
Tidsram: 8 veckor, 16 veckor, 24 veckor
8 veckor, 16 veckor, 24 veckor
Förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar
Tidsram: baslinje, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 24 veckor
baslinje, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 24 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal och andel patienter som avbröt behandling med kolinesterashämmare
Tidsram: 8 veckor, 16 veckor, 24 veckor
8 veckor, 16 veckor, 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

10 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2025

Första postat (Faktisk)

23 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KYYS-2025-0347

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera