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Um Estudo sobre a Eficácia e Segurança do Telitacicept no Tratamento de Miastenia Gravis Ocular em Crianças

5 de março de 2026 atualizado por: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

O Hospital Infantil, Escola de Medicina da Universidade de Zhejiang, Centro Nacional de Investigação Clínica para a Saúde Infantil

Com os regimes de tratamento convencionais, a miastenia gravis ocular pediátrica (MGOP) é propensa a recidivas e está associada a efeitos adversos relacionados com corticosteroides, indicando uma necessidade clínica não satisfeita. Em maio de 2025, o agente biológico dirigido às células B, Telitacicept, foi aprovado para uso em doentes adultos com miastenia gravis generalizada (MGG) positiva para anticorpos do recetor de acetilcolina (RACh), tendo posteriormente iniciado ensaios clínicos multicêntricos nacionais para MGO em adultos. O nosso centro publicou um estudo retrospetivo na Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics em agosto de 2025, que foi o primeiro relato, tanto a nível nacional como internacional, sobre a eficácia e segurança do Telitacicept em quatro doentes pediátricos com MGOP. Este estudo planeia realizar um ensaio clínico prospetivo, multicêntrico, de braço único e aberto, com o objetivo de avaliar a eficácia e segurança do Telitacicept na MGOP pediátrica.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Contato:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Contato:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O paciente e o seu responsável legal assinam voluntariamente o formulário de consentimento informado.
  2. Idade < 18 anos, masculino ou feminino.
  3. Diagnóstico de OMG de acordo com as Diretrizes Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento da Miastenia Gravis (Edição de 2025).
  4. Receber terapia com corticosteroides antes da inscrição.

Critérios de Exclusão:

  1. Infeção ativa em tratamento: Os pacientes que são HBsAg positivos devem ser excluídos. Os pacientes que são HBsAg negativos mas HBcAb positivos devem realizar o teste quantitativo de HBV-DNA. Os pacientes com resultado quantitativo de HBV-DNA positivo devem ser excluídos; aqueles com resultado negativo podem ser inscritos.
  2. Insuficiência hepática ou renal grave.
  3. Pacientes com tumores malignos além do timoma.
  4. Pacientes dentro de 3 meses após timectomia.
  5. Hipogamaglobulinemia (IgG < 400 mg/dL) ou deficiência de IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Histórico de alergia a produtos biológicos de origem humana.
  7. Participação em qualquer outro ensaio clínico dentro de 28 dias antes da inscrição ou dentro de 5 vezes a meia-vida do fármaco em investigação do ensaio anterior (o que for mais longo).
  8. Pacientes considerados inadequados para participação pelo investigador (ex: pacientes com perturbações psiquiátricas graves).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: um grupo de tratamento único com Telitacicept
Medicamento: Telitacicept
Todos os doentes pediátricos com OMG inscritos que cumpram os critérios de inclusão receberão injeções subcutâneas de Telitacicept em adição ao seu regime medicamentoso existente. A dose será ajustada de acordo com o peso corporal do doente: 160 mg por dose para os que pesam ≥40 kg; 80 mg por dose para os que pesam entre 20 kg e <40 kg; para doentes que pesem <20 kg ou com idade <5 anos, pode ser considerada uma redução gradual da dose com base nas circunstâncias individuais. O esquema de administração do Telitacicept (80 mg ou 160 mg por dose) é o seguinte: uma vez por semana por injeção subcutânea durante as primeiras 12 semanas; posteriormente, uma vez a cada duas semanas por injeção subcutânea durante as próximas 12 semanas; seguido de uma vez a cada quatro semanas por injeção subcutânea a partir daí. Os corticosteroides serão gradualmente reduzidos e descontinuados com base nas alterações na condição clínica do doente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Classificação da Miastenia Gravis Ocular-q Score
Prazo: linha de base, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta Escala de Avaliação da Miastenia Gravis Ocular (OMGRate) é utilizada para avaliar o impacto dos sintomas na qualidade de vida diária de doentes com OMG. A secção OMGRate-q da escala é o componente de resultados reportados pelo doente para avaliar a melhoria dos sintomas auto-percebidos. O questionário é preenchido com base no estado do doente nas últimas 2 semanas.

A pontuação total varia de 0 a 52 pontos, com pontuações mais elevadas a indicar sintomas mais graves e maior comprometimento da qualidade de vida diária.
linha de base, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
escala quantitativa de Miastenia Gravis
Prazo: baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta escala é uma ferramenta padronizada para a medição objetiva da força e resistência muscular nos grupos musculares afetados pela MG. É composta por 13 itens que abrangem os seguintes aspetos: olhos (tempo de início da diplopia e ptose), músculos faciais (força de fecho dos lábios), faringe e laringe (testes de deglutição e pronúncia), respiração (percentagem da capacidade vital forçada em relação ao valor previsto), pescoço (duração da elevação da cabeça em decúbito dorsal), força da mão (redução da força medida por um dinamómetro) e membros (duração da manutenção da postura).

Cada item é pontuado numa escala de 4 pontos: 0 (normal), 1 (leve), 2 (moderado) e 3 (grave), com uma pontuação total que varia de 0 a 39. Pontuações mais altas indicam sintomas mais graves.
baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas
Miastenia Gravis⁃escala de atividades da vida diária
Prazo: linha de base, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta escala é principalmente utilizada para avaliar o impacto dos sintomas na qualidade de vida diária de pacientes com MG e refletir a gravidade da doença.

Inclui 8 itens que abrangem 4 aspetos: olhos (frequência de ptose e diplopia), região bulbar (grau de envolvimento na fala, mastigação e deglutição), respiração (relação entre a respiração e a atividade física) e membros (capacidade de completar movimentos diários).

Cada item é pontuado numa escala de 0 (normal) a 3 (mais grave), com uma pontuação total que varia de 0 a 24. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
linha de base, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas
Número e proporção de pacientes pediátricos que tiveram a sua terapêutica hormonal descontinuada
Prazo: 8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
A incidência e gravidade de eventos adversos
Prazo: baseline, 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 24 semanas
baseline, 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 24 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Número e proporção de doentes que descontinuaram inibidores da colinesterase
Prazo: 8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
8 semanas, 16 semanas, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

10 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KYYS-2025-0347

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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