Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности телитацицепта в лечении глазной миастении у детей

5 марта 2026 г. обновлено: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Детская больница, Медицинский факультет Чжэцзянского университета, Национальный клинический исследовательский центр детского здоровья

При обычных схемах лечения педиатрическая глазная миастения (OMG) склонна к рецидивам и связана с побочными эффектами, вызванными кортикостероидами, что указывает на неудовлетворённую клиническую потребность. В мае 2025 года таргетный биологический препарат для B-клеток Телитасицепт был одобрен для применения у взрослых пациентов с генерализованной миастенией (GMG) с положительными антителами к ацетилхолиновому рецептору (AChR), а впоследствии начаты национальные многоцентровые клинические исследования для взрослой OMG. Наш центр опубликовал ретроспективное исследование в Китайском журнале доказательной педиатрии в августе 2025 года, которое стало первым сообщением как внутри страны, так и за рубежом об эффективности и безопасности Телитасицепта у четырёх педиатрических пациентов с OMG. Это исследование планирует провести проспективное, многоцентровое, открытое, однорукое клиническое испытание, направленное на оценку эффективности и безопасности Телитасицепта при педиатрической OMG.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shanshan Mao
  • Номер телефона: 15990042668
  • Электронная почта: 6307003@zju.edu.cn

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Китай
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Контакт:
          • Xufeng Luo
          • Номер телефона: 19012770239
          • Электронная почта: 75172133@qq.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Контакт:
          • Kai Ma
          • Номер телефона: 18358628830
          • Электронная почта: shdhmmk@126.com
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Контакт:
          • Shanshan Mao
          • Номер телефона: 15990042668
          • Электронная почта: 6307003@zju.edu.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент и его законный представитель добровольно подписывают форму информированного согласия.
  2. Возраст < 18 лет, мужской или женский пол.
  3. Диагноз OMG согласно Китайским рекомендациям по диагностике и лечению миастении (издание 2025 года).
  4. Получение терапии кортикостероидами до включения в исследование.

Критерии исключения:

  1. Активная инфекция, проходящая лечение: Пациенты с положительным HBsAg должны быть исключены. Пациенты с отрицательным HBsAg, но положительным HBcAb должны пройти количественное тестирование HBV-DNA. Пациенты с положительным результатом количественного HBV-DNA должны быть исключены; пациенты с отрицательным результатом могут быть включены.
  2. Тяжелая печеночная или почечная недостаточность.
  3. Пациенты со злокачественными опухолями, кроме тимомы.
  4. Пациенты в течение 3 месяцев после тимэктомии.
  5. Гипогаммаглобулинемия (IgG < 400 мг/дл) или дефицит IgA (IgA < 10 мг/дл).
  6. Аллергия в анамнезе на биологические продукты человеческого происхождения.
  7. Участие в любом другом клиническом исследовании в течение 28 дней до включения или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата из предыдущего исследования (в зависимости от того, что дольше).
  8. Пациенты, признанные исследователем неподходящими для участия (например, пациенты с тяжелыми психическими расстройствами).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: одна группа лечения телитацисептом
Лекарство: Телитасицепт
Все включенные в исследование педиатрические пациенты с OMG, соответствующие критериям включения, будут получать подкожные инъекции Телитацицепта в дополнение к существующей схеме медикаментозного лечения. Доза будет корректироваться в соответствии с массой тела пациента: 160 мг на дозу для пациентов с массой тела ≥40 кг; 80 мг на дозу для пациентов с массой тела от 20 кг до <40 кг; для пациентов с массой тела <20 кг или возрастом <5 лет может быть рассмотрено постепенное снижение дозы на основе индивидуальных обстоятельств. Схема введения Телитацицепта (80 мг или 160 мг на дозу) следующая: один раз в неделю путем подкожной инъекции в течение первых 12 недель; затем один раз в две недели путем подкожной инъекции в течение следующих 12 недель; далее один раз в четыре недели путем подкожной инъекции в последующем. Кортикостероиды будут постепенно снижаться и отменяться на основе изменений в клиническом состоянии пациента.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки миастении с окулярными симптомами - балл q
Временное ограничение: исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 3 недели, 4 недели, 6 недель, 8 недель, 10 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 24 недели

Эта Шкала оценки окулярной миастении (OMGRate) используется для оценки влияния симптомов на качество повседневной жизни у пациентов с ОМГ. Раздел OMGRate-q шкалы является компонентом оценки, сообщаемой пациентом, для оценки улучшения самостоятельно воспринимаемых симптомов. Анкета заполняется на основе состояния пациента за последние 2 недели.

Общий балл варьируется от 0 до 52 баллов, причём более высокие баллы указывают на более серьёзные симптомы и большее нарушение качества повседневной жизни.
исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 3 недели, 4 недели, 6 недель, 8 недель, 10 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
количественная шкала миастении Гравис
Временное ограничение: исходный уровень, 1 неделя, 2 неделя, 3 неделя, 4 неделя, 6 недель, 8 недель, 10 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 24 недели

Эта шкала является стандартизированным инструментом для объективного измерения мышечной силы и выносливости в группах мышц, пораженных миастенией (MG). Она состоит из 13 пунктов, охватывающих следующие аспекты: глаза (время появления диплопии и птоза), мимические мышцы (сила смыкания губ), глотка и гортань (тесты на глотание и произношение), дыхание (процент форсированной жизненной емкости легких относительно прогнозируемого значения), шея (продолжительность удержания головы в положении лежа на спине), сила кисти (снижение силы, измеряемое динамометром) и конечности (продолжительность поддержания позы).

Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале: 0 (норма), 1 (легкая), 2 (умеренная) и 3 (тяжелая), с общим баллом от 0 до 39. Более высокие баллы указывают на более тяжелые симптомы.
исходный уровень, 1 неделя, 2 неделя, 3 неделя, 4 неделя, 6 недель, 8 недель, 10 недель, 12 недель, 16 недель, 20 недель, 24 недели
Миастения Гравис⁃шкала оценки повседневной активности
Временное ограничение: исходный уровень, 1 неделя, 2 неделя, 3 неделя, 4 неделя, 6 неделя, 8 неделя, 10 неделя, 12 неделя, 16 неделя, 20 неделя, 24 неделя

Эта шкала в основном используется для оценки влияния симптомов на качество повседневной жизни пациентов с MG и отражения тяжести заболевания.

Она включает 8 пунктов, охватывающих 4 аспекта: глаза (частота птоза и диплопии), бульбарная область (степень вовлечения речи, жевания и глотания), дыхание (связь между дыханием и физической активностью) и конечности (способность выполнять повседневные движения).

Каждый пункт оценивается по шкале от 0 (норма) до 3 (наиболее тяжелый), с общим баллом от 0 до 24. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания.
исходный уровень, 1 неделя, 2 неделя, 3 неделя, 4 неделя, 6 неделя, 8 неделя, 10 неделя, 12 неделя, 16 неделя, 20 неделя, 24 неделя
Количество и доля детей-пациентов, у которых была прекращена гормональная терапия
Временное ограничение: 8 недель, 16 недель, 24 недели
8 недель, 16 недель, 24 недели
Частота возникновения и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: исходный уровень, 4 неделя, 8 неделя, 12 неделя, 24 неделя
исходный уровень, 4 неделя, 8 неделя, 12 неделя, 24 неделя

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество и доля пациентов, прекративших прием ингибиторов холинэстеразы
Временное ограничение: 8 недель, 16 недель, 24 недели
8 недель, 16 недель, 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

10 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KYYS-2025-0347

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться