Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Telitaciceptin tehokkuudesta ja turvallisuudesta lapsilla esiintyvän okulaarisen myasthenia gravis -taudin hoidossa

torstai 5. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Zhejiang University School of Medicine - Children's Hospital, National Clinical Research Center for Child Health

Perinteisillä hoitomenetelmillä lasten silmälihasten myasthenia gravis (OMG) on taipuvainen uusiutumaan ja liittyy kortikosteroidien aiheuttamiin haittavaikutuksiin, mikä osoittaa, että kliininen tarve ei ole täytetty. Toukokuussa 2025 kohdennettu B-solubiologinen lääkeaine Telitacicept hyväksyttiin käytettäväksi aikuispotilailla, joilla on asetyylikoliinireseptori (AChR) -vasta-aine-positiivinen yleistynyt myasthenia gravis (GMG), ja sen jälkeen sitä alettiin käyttää kansallisissa monikeskustutkimuksissa aikuisten OMG:lle. Keskustamme julkaisi elokuussa 2025 retrospektiivisen tutkimuksen Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics -lehdessä, joka oli ensimmäinen raportti niin kotimaassa kuin kansainvälisesti Telitaciceptin tehosta ja turvallisuudesta neljällä lasten OMG-potilaalla. Tämä tutkimus suunnittelee suorittavansa prospektiivisen, monikeskuksellisen, avoimen, yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen, jonka tavoitteena on arvioida Telitaciceptin tehokkuutta ja turvallisuutta lasten OMG:ssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Potilas ja hänen laillinen huoltajansa allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen.
  2. Ikä < 18 vuotta, mies tai nainen.
  3. OMG-diagnoosi kiinalaisten ohjeiden mukaisesti (Myasthenia Gravisin diagnosoinnin ja hoidon ohjeet, 2025 painos).
  4. Kortikosteroidihoitoa ennen osallistumista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivinen infektihoito: HBsAg-positiiviset potilaat on suljettava pois. HBsAg-negatiiviset mutta HBcAb-positiiviset potilaat tarvitsevat kvantitatiivisen HBV-DNA-testauksen. Kvantitatiivisen HBV-DNA-tuloksen positiiviset potilaat on suljettava pois; negatiivisen tuloksen omaavat voivat osallistua.
  2. Vaikea maksa- tai munuaisten vajaatoiminta.
  3. Potilaat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia muuta kuin tymoomaa.
  4. Potilaat 3 kuukauden sisällä tymektomiasta.
  5. Hypogammaglobulinemia (IgG < 400 mg/dl) tai IgA-puutos (IgA < 10 mg/dl).
  6. Allergiahistoria ihmisperäisiin biologisiin tuotteisiin.
  7. Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 28 päivän sisällä ennen osallistumista tai 5 kertaa edellisen tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (kumpi on pidempi).
  8. Tutkijan mukaan soveltumattomaksi katsotut potilaat (esim. vaikeista mielenterveyden häiriöistä kärsivät potilaat).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yksi Telitacicept-hoidon ryhmä
Lääke: Telitacicept
Kaikki rekisteröidyt pediatriset potilaat, joilla on OMG ja jotka täyttävät sisällytyskriteerit, saavat ihonalaisia Telitacicept-piikityksiä olemassa olevan lääkehoitorutiinin päälle. Annos säädetään potilaan painon mukaan: 160 mg per annos niille, joiden paino on ≥40 kg; 80 mg per annos niille, joiden paino on 20 kg ja <40 kg välillä; potilaille, joiden paino on <20 kg tai ikä <5 vuotta, voidaan harkita asteittaista annoksen vähentämistä yksilöllisten olosuhteiden perusteella. Telitaciceptin (80 mg tai 160 mg per annos) antosuunnitelma on seuraava: kerran viikossa ihonalaista piikitystä ensimmäisten 12 viikon ajan; sen jälkeen kerran kahdessa viikossa ihonalaista piikitystä seuraavien 12 viikon ajan; ja sen jälkeen kerran neljässä viikossa ihonalaista piikitystä. Kortikosteroideja vähennetään asteittain ja lopetetaan potilaan kliinisen tilan muutosten perusteella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ocular Myasthenia Gravis -arviointiskaalan q-pistemäärä
Aikaikkuna: perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa

Tätä Ocular Myasthenia Gravis -arviointiasteikkoa (OMGRate) käytetään arvioimaan oireiden vaikutusta päivittäisen elämän laatuun potilailla, joilla on OMG. OMGRate-q-osio asteikosta on potilaan raportoima tuloksen komponentti itse koettujen oireiden paranemisen arvioimiseksi. Kysely täytetään potilaan tilanteen perusteella viimeisten 2 viikon aikana.

Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 52:een pisteeseen, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita ja suurempaa päivittäisen elämän laadun heikkenemistä.
perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
kvantitatiivinen Myasthenia Gravis -asteikko
Aikaikkuna: perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa

Tämä asteikko on standardoitu työkalu lihasvoiman ja kestävyyden objektiiviseen mittaamiseen MG-vaikutteisissa lihasryhmissä. Se koostuu 13 kohdasta, jotka kattavat seuraavat osa-alueet: silmät (kaksoiskuvan ja ptosiksen ilmaantumisaika), kasvolihakset (huulien sulkeutumisvoima), kurkku ja kurkunpää (nielemis- ja ääntämistestit), hengitys (pakotetun elinvoimakapasiteetin prosenttiosuus ennustetusta arvosta), kaula (pään nostamisen kesto makuuasennossa), käden voima (dynamometrillä mitattu voiman väheneminen) sekä raajat (asennon ylläpitämisen kesto).

Jokainen kohde arvostellaan 4-pisteen asteikolla: 0 (normaali), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vaikea), ja kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 39:ään. Korkeammat pisteet osoittavat vaikeampia oireita.
perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa
Myasthenia Gravis⁃päivittäisten toimintojen asteikko
Aikaikkuna: perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa

Tätä asteikkoa käytetään pääasiassa arvioimaan oireiden vaikutusta MG-potilaiden päivittäisen elämän laatuun ja heijastamaan sairauden vakavuutta.

Se sisältää 8 kohdetta, jotka kattavat 4 osa-aluetta: silmät (ptoosein ja diplopian esiintymistiheys), bulbaarialue (puheen, pureskelun ja nielemisen osallistumisaste), hengitys (hengityksen ja fyysisen toiminnan välinen suhde) sekä raajat (kyky suorittaa päivittäisiä liikkeitä).

Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0 (normaali) - 3 (vakavin), ja kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 24. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden vakavuutta.
perustaso, 1 viikko, 2 viikkoa, 3 viikkoa, 4 viikkoa, 6 viikkoa, 8 viikkoa, 10 viikkoa, 12 viikkoa, 16 viikkoa, 20 viikkoa, 24 viikkoa
Lasten potilaiden määrä ja osuus, joiden hormonihoito on keskeytetty
Aikaikkuna: 8 viikkoa, 16 viikkoa, 24 viikkoa
8 viikkoa, 16 viikkoa, 24 viikkoa
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: perustaso, 4 viikko, 8 viikko, 12 viikko, 24 viikko
perustaso, 4 viikko, 8 viikko, 12 viikko, 24 viikko

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka keskeyttivät koliiniesteraasin estäjien käytön
Aikaikkuna: 8 viikkoa, 16 viikkoa, 24 viikkoa
8 viikkoa, 16 viikkoa, 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 20. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KYYS-2025-0347

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Telitacicept

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa