Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Telitacicept bij de behandeling van oculaire myasthenia gravis bij kinderen

5 maart 2026 bijgewerkt door: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Het Kinderziekenhuis, Zhejiang University School of Medicine, Nationaal Klinisch Onderzoekscentrum voor Kindergeneeskunde

Onder conventionele behandelingsregimes is pediatrische oculaire myasthenia gravis (OMG) vatbaar voor terugval en gaat gepaard met bijwerkingen gerelateerd aan corticosteroïden, wat wijst op een onvervulde klinische behoefte. In mei 2025 werd het gerichte B-cel biologisch middel Telitacicept goedgekeurd voor gebruik bij volwassen patiënten met acetylcholine receptor (AChR) antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis (GMG) en vervolgens gestart in nationale multicenter klinische onderzoeken voor volwassen OMG. Ons centrum publiceerde in augustus 2025 een retrospectieve studie in het Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics, wat zowel nationaal als internationaal het eerste rapport was over de werkzaamheid en veiligheid van Telitacicept bij vier pediatrische OMG-patiënten. Deze studie is van plan een prospectief, multicenter, open-label, eenarmig klinisch onderzoek uit te voeren gericht op het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van Telitacicept bij pediatrische OMG.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Contact:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Contact:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt en diens wettelijke voogd ondertekenen vrijwillig de toestemmingsverklaring.
  2. Leeftijd < 18 jaar, mannelijk of vrouwelijk.
  3. Diagnose OMG volgens de Chinese Richtlijnen voor de Diagnose en Behandeling van Myasthenia Gravis (editie 2025).
  4. Ontvangt corticosteroidtherapie vóór inschrijving.

Exclusiecriteria:

  1. Actieve infectie onder behandeling: Patiënten die HBsAg-positief zijn moeten worden uitgesloten. Patiënten die HBsAg-negatief zijn maar HBcAb-positief moeten kwantitatieve HBV-DNA-testing ondergaan. Patiënten met een positief kwantitatief HBV-DNA-resultaat moeten worden uitgesloten; patiënten met een negatief resultaat kunnen worden ingeschreven.
  2. Ernstig lever- of nierfalen.
  3. Patiënten met kwaadaardige tumoren anders dan thymoom.
  4. Patiënten binnen 3 maanden na thymectomie.
  5. Hypogammaglobulinemie (IgG < 400 mg/dL) of IgA-deficiëntie (IgA < 10 mg/dL).
  6. Voorgeschiedenis van allergie voor humane biologische producten.
  7. Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen 28 dagen vóór inschrijving of binnen 5 keer de halfwaardetijd van het onderzoeksgeneesmiddel uit het vorige onderzoek (welke periode langer is).
  8. Patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt voor deelname worden beschouwd (bijv. patiënten met ernstige psychiatrische aandoeningen).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: een enkele Telitacicept-behandelingsgroep
Geneesmiddel: Telitacicept
Alle ingeschreven pediatrische patiënten met OMG die aan de inclusiecriteria voldoen, zullen subcutane injecties van Telitacicept ontvangen naast hun bestaande medicatieregime. De dosering wordt aangepast volgens het lichaamsgewicht van de patiënt: 160 mg per dosis voor patiënten met een gewicht van ≥40 kg; 80 mg per dosis voor patiënten met een gewicht tussen 20 kg en <40 kg; voor patiënten met een gewicht van <20 kg of een leeftijd van <5 jaar kan een geleidelijke dosisverlaging worden overwogen op basis van individuele omstandigheden. Het toedieningsschema voor Telitacicept (80 mg of 160 mg per dosis) is als volgt: eenmaal per week via subcutane injectie gedurende de eerste 12 weken; vervolgens eenmaal per twee weken via subcutane injectie gedurende de volgende 12 weken; gevolgd door eenmaal per vier weken via subcutane injectie daarna. Corticosteroïden worden geleidelijk afgebouwd en gestaakt op basis van veranderingen in de klinische toestand van de patiënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oculaire Myasthenia Gravis Beoordelingsschaal-q Score
Tijdsspanne: baseline, 1 week, 2 weken, 3 weken, 4 weken, 6 weken, 8 weken, 10 weken, 12 weken, 16 weken, 20 weken, 24 weken

Deze Ocular Myasthenia Gravis Beoordelingsschaal (OMGRate) wordt gebruikt om de impact van symptomen op de kwaliteit van het dagelijks leven bij patiënten met OMG te beoordelen. Het OMGRate-q-gedeelte van de schaal is de door de patiënt gerapporteerde uitkomstcomponent voor het evalueren van de verbetering van zelf waargenomen symptomen. De vragenlijst wordt ingevuld op basis van de toestand van de patiënt gedurende de afgelopen 2 weken.

De totale score varieert van 0 tot 52 punten, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomen en een grotere beperking van de dagelijkse levenskwaliteit.
baseline, 1 week, 2 weken, 3 weken, 4 weken, 6 weken, 8 weken, 10 weken, 12 weken, 16 weken, 20 weken, 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
kwantitatieve Myasthenia Gravis-schaal
Tijdsspanne: baseline, 1 week, 2 weken, 3 weken, 4 weken, 6 weken, 8 weken, 10 weken, 12 weken, 16 weken, 20 weken, 24 weken

Deze schaal is een gestandaardiseerd instrument voor de objectieve meting van spierkracht en uithoudingsvermogen in door MG-aangetaste spiergroepen. Het bestaat uit 13 items die de volgende aspecten dekken: ogen (begin tijd van dubbelzien en ptosis), gezichtsspieren (sluitingskracht van de lippen), keelholte en strottenhoofd (slik- en uitspraaktests), ademhaling (percentage geforceerde vitale capaciteit ten opzichte van de voorspelde waarde), nek (duur van het optillen van het hoofd terwijl men op de rug ligt), handkracht (krachtafname gemeten met een dynamometer) en ledematen (duur van houdingsbehoud).

Elk item wordt gescoord op een 4-puntsschaal: 0 (normaal), 1 (mild), 2 (matig) en 3 (ernstig), met een totaalscore variërend van 0 tot 39. Hogere scores duiden op ernstigere symptomen.
baseline, 1 week, 2 weken, 3 weken, 4 weken, 6 weken, 8 weken, 10 weken, 12 weken, 16 weken, 20 weken, 24 weken
Myasthenia Gravis⁃activiteiten van dagelijks leven schaal
Tijdsspanne: baseline, 1 week, 2 week, 3 week, 4 week, 6 week, 8 week, 10 week, 12 week, 16 week, 20 week, 24 week

Deze schaal wordt voornamelijk gebruikt om de impact van symptomen op de kwaliteit van het dagelijks leven bij patiënten met MG te beoordelen en de ernst van de ziekte te weerspiegelen.

Het omvat 8 items die 4 aspecten bestrijken: ogen (frequentie van ptosis en diplopie), bulbaire regio (mate van betrokkenheid bij spraak, kauwen en slikken), ademhaling (relatie tussen ademen en fysieke activiteit) en ledematen (vermogen om dagelijkse bewegingen te voltooien).

Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 (normaal) tot 3 (meest ernstig), met een totaalscore variërend van 0 tot 24. Hogere scores duiden op een grotere ziekte-ernst.
baseline, 1 week, 2 week, 3 week, 4 week, 6 week, 8 week, 10 week, 12 week, 16 week, 20 week, 24 week
Aantal en aandeel kinderenpatiënten bij wie de hormoontherapie wordt gestaakt
Tijdsspanne: 8 weken, 16 weken, 24 weken
8 weken, 16 weken, 24 weken
De incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: baseline, 4 weken, 8 weken, 12 weken, 24 weken
baseline, 4 weken, 8 weken, 12 weken, 24 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal en aandeel patiënten die cholinesterase-remmers staakten
Tijdsspanne: 8 weken, 16 weken, 24 weken
8 weken, 16 weken, 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

10 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KYYS-2025-0347

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren