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Un estudio sobre la eficacia y seguridad de Telitacicept en el tratamiento de la miastenia gravis ocular en niños

5 de marzo de 2026 actualizado por: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

El Hospital Infantil de la Facultad de Medicina de la Universidad de Zhejiang, Centro Nacional de Investigación Clínica para la Salud Infantil

Con los regímenes de tratamiento convencionales, la miastenia gravis ocular (OMG) pediátrica tiende a recaer y se asocia con efectos adversos relacionados con corticosteroides, lo que indica una necesidad clínica no satisfecha. En mayo de 2025, el agente biológico dirigido a células B Telitacicept fue aprobado para su uso en pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (GMG) positiva para anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR) y posteriormente se inició en ensayos clínicos multicéntricos nacionales para OMG en adultos. Nuestro centro publicó un estudio retrospectivo en el Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics en agosto de 2025, que fue el primer informe tanto a nivel nacional como internacional sobre la eficacia y seguridad de Telitacicept en cuatro pacientes pediátricos con OMG. Este estudio planea realizar un ensayo clínico prospectivo, multicéntrico, abierto y de un solo brazo dirigido a evaluar la efectividad y seguridad de Telitacicept en OMG pediátrica.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Shanshan Mao
  • Número de teléfono: 15990042668
  • Correo electrónico: 6307003@zju.edu.cn

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Contacto:
          • Xufeng Luo
          • Número de teléfono: 19012770239
          • Correo electrónico: 75172133@qq.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Contacto:
          • Kai Ma
          • Número de teléfono: 18358628830
          • Correo electrónico: shdhmmk@126.com
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente y su tutor legal firman voluntariamente el formulario de consentimiento informado.
  2. Edad < 18 años, hombre o mujer.
  3. Diagnóstico de OMG según las Guías Chinas para el Diagnóstico y Tratamiento de la Miastenia Gravis (Edición 2025).
  4. Recibir terapia con corticosteroides antes de la inclusión.

Criterios de exclusión:

  1. Infección activa en tratamiento: Los pacientes que sean HBsAg positivos deben ser excluidos. Los pacientes que sean HBsAg negativos pero HBcAb positivos deben someterse a una prueba cuantitativa de ADN-VHB. Los pacientes con un resultado positivo de ADN-VHB cuantitativo deben ser excluidos; aquellos con un resultado negativo pueden ser incluidos.
  2. Insuficiencia hepática o renal grave.
  3. Pacientes con tumores malignos distintos del timoma.
  4. Pacientes dentro de los 3 meses posteriores a la timectomía.
  5. Hipogammaglobulinemia (IgG < 400 mg/dL) o deficiencia de IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Antecedentes de alergia a productos biológicos de origen humano.
  7. Participación en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 28 días previos a la inclusión o dentro de 5 veces la vida media del fármaco en investigación del ensayo anterior (lo que sea más largo).
  8. Pacientes considerados no aptos para la participación por el investigador (por ejemplo, pacientes con trastornos psiquiátricos graves).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: un único grupo de tratamiento con Telitacicept
Droga: Telitacicept
Todos los pacientes pediátricos inscritos con OMG que cumplan los criterios de inclusión recibirán inyecciones subcutáneas de Telitacicept además de su régimen de medicación existente. La dosis se ajustará según el peso corporal del paciente: 160 mg por dosis para aquellos que pesen ≥40 kg; 80 mg por dosis para aquellos que pesen entre 20 kg y <40 kg; para pacientes que pesen <20 kg o tengan <5 años de edad, se puede considerar una reducción gradual de la dosis según las circunstancias individuales. El programa de administración de Telitacicept (80 mg o 160 mg por dosis) es el siguiente: una vez por semana mediante inyección subcutánea durante las primeras 12 semanas; posteriormente, una vez cada dos semanas mediante inyección subcutánea durante las siguientes 12 semanas; seguido de una vez cada cuatro semanas mediante inyección subcutánea a partir de entonces. Los corticosteroides se reducirán gradualmente y se suspenderán según los cambios en el estado clínico del paciente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de Calificación de la Miastenia Gravis Ocular - Puntuación q
Periodo de tiempo: baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta Escala de Calificación de Miastenia Gravis Ocular (OMGRate) se utiliza para evaluar el impacto de los síntomas en la calidad de vida diaria de los pacientes con OMG. La sección OMGRate-q de la escala es el componente de resultado reportado por el paciente para evaluar la mejora de los síntomas autopercibidos. El cuestionario se completa en función del estado del paciente durante las últimas 2 semanas.

La puntuación total oscila entre 0 y 52 puntos, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves y una mayor afectación de la calidad de vida diaria.
baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
escala cuantitativa de Miastenia Gravis
Periodo de tiempo: baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta escala es una herramienta estandarizada para la medición objetiva de la fuerza y resistencia muscular en los grupos musculares afectados por MG. Consta de 13 ítems que cubren los siguientes aspectos: ojos (tiempo de inicio de diplopía y ptosis), músculos faciales (fuerza de cierre labial), faringe y laringe (pruebas de deglución y pronunciación), respiración (porcentaje de capacidad vital forzada respecto al valor predicho), cuello (duración de la elevación de la cabeza en decúbito supino), fuerza de la mano (reducción de fuerza medida con dinamómetro) y extremidades (duración del mantenimiento de la postura).

Cada ítem se puntúa en una escala de 4 puntos: 0 (normal), 1 (leve), 2 (moderado) y 3 (grave), con una puntuación total que oscila entre 0 y 39. Las puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas
Miastenia Gravis⁃escala de actividades de la vida diaria
Periodo de tiempo: baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas

Esta escala se utiliza principalmente para evaluar el impacto de los síntomas en la calidad de vida diaria de los pacientes con miastenia gravis (MG) y reflejar la gravedad de la enfermedad.

Incluye 8 ítems que abarcan 4 aspectos: ojos (frecuencia de ptosis y diplopía), región bulbar (grado de afectación en el habla, masticación y deglución), respiración (relación entre la respiración y la actividad física) y extremidades (capacidad para completar movimientos diarios).

Cada ítem se puntúa en una escala de 0 (normal) a 3 (más grave), con una puntuación total que oscila entre 0 y 24. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
baseline, 1 semana, 2 semanas, 3 semanas, 4 semanas, 6 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 12 semanas, 16 semanas, 20 semanas, 24 semanas
Número y proporción de pacientes pediátricos que han interrumpido su terapia hormonal
Periodo de tiempo: 8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
La incidencia y gravedad de eventos adversos
Periodo de tiempo: línea de base, 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 24 semanas
línea de base, 4 semanas, 8 semanas, 12 semanas, 24 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y proporción de pacientes que interrumpieron los inhibidores de la colinesterasa
Periodo de tiempo: 8 semanas, 16 semanas, 24 semanas
8 semanas, 16 semanas, 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

10 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

23 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KYYS-2025-0347

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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