Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa telitaciceptu w leczeniu dziecięcej miastenii gravis ocznej

5 marca 2026 zaktualizowane przez: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Dziecięcy Szpital, Szkoła Medyczna Uniwersytetu Zhejiang, Narodowe Centrum Badań Klinicznych dla Zdrowia Dzieci

W konwencjonalnych schematach leczenia, pediatryczna oczna miastenia (OMG) jest podatna na nawroty i wiąże się z niepożądanymi działaniami kortykosteroidów, co wskazuje na niezaspokojoną potrzebę kliniczną. W maju 2025 roku, celowany biologiczny lek na komórki B, Telitacicept, został zatwierdzony do stosowania u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią (GMG) z dodatnimi przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), a następnie rozpoczęto krajowe wieloośrodkowe badania kliniczne dla dorosłej OMG. Nasze centrum opublikowało retrospektywne badanie w Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics w sierpniu 2025 roku, które było pierwszym raportem zarówno krajowym, jak i międzynarodowym na temat skuteczności i bezpieczeństwa Telitaciceptu u czterech pediatrycznych pacjentów z OMG. Niniejsze badanie planuje przeprowadzić prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, jedno-ramienne badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Telitaciceptu w pediatrycznej OMG.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjent i jego opiekun prawny dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody.
  2. Wiek < 18 lat, płeć męska lub żeńska.
  3. Rozpoznanie OMG zgodnie z Chińskimi Wytycznymi Diagnostyki i Leczenia Miastenii Gravis (wydanie 2025).
  4. Otrzymywanie terapii kortykosteroidami przed rejestracją.

Kryteria wykluczenia:

  1. Aktywna infekcja w trakcie leczenia: Pacjenci z dodatnim HBsAg muszą zostać wykluczeni. Pacjenci z ujemnym HBsAg, ale dodatnim HBcAb muszą przejść ilościowe badanie HBV-DNA. Pacjenci z dodatnim wynikiem ilościowego HBV-DNA muszą zostać wykluczeni; ci z ujemnym wynikiem mogą zostać włączeni.
  2. Ciężka niewydolność wątroby lub nerek.
  3. Pacjenci z nowotworami złośliwymi innymi niż grasiczak.
  4. Pacjenci w ciągu 3 miesięcy po tymektomii.
  5. Hipogammaglobulinemia (IgG < 400 mg/dL) lub niedobór IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Historia alergii na produkty biologiczne pochodzenia ludzkiego.
  7. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 28 dni przed rejestracją lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku z poprzedniego badania (co jest dłuższe).
  8. Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do udziału (np. pacjenci z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: pojedyncza grupa leczona Telitaciceptem
Lek: Telitacicept
Wszyscy zrekrutowani pacjenci pediatryczni z OMG, którzy spełniają kryteria włączenia, otrzymają podskórne iniekcje Telitaciceptu dodatkowo do dotychczasowego schematu leczenia. Dawka będzie dostosowana do masy ciała pacjenta: 160 mg na dawkę dla osób o masie ≥40 kg; 80 mg na dawkę dla osób o masie od 20 kg do <40 kg; dla pacjentów o masie <20 kg lub w wieku <5 lat można rozważyć stopniową redukcję dawki w zależności od indywidualnych okoliczności. Schemat podawania Telitaciceptu (80 mg lub 160 mg na dawkę) jest następujący: raz w tygodniu drogą podskórną przez pierwsze 12 tygodni; następnie raz na dwa tygodnie drogą podskórną przez kolejne 12 tygodni; a następnie raz na cztery tygodnie drogą podskórną. Kortykosteroidy będą stopniowo zmniejszane i odstawiane na podstawie zmian w stanie klinicznym pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny miastenii ocznej - wynik q
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień

Skala oceny miastenii ocznej (OMGRate) służy do oceny wpływu objawów na jakość życia codziennego pacjentów z OMG. Sekcja OMGRate-q skali jest komponentem wyników zgłaszanych przez pacjenta do oceny poprawy samopostrzeganych objawów. Kwestionariusz jest wypełniany na podstawie stanu pacjenta w ciągu ostatnich 2 tygodni.

Łączny wynik waha się od 0 do 52 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy i większe upośledzenie codziennej jakości życia.
linia bazowa, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ilościowa skala miastenii
Ramy czasowe: linia bazowa, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień

Ta skala jest standaryzowanym narzędziem do obiektywnego pomiaru siły mięśniowej i wytrzymałości w grupach mięśniowych dotkniętych MG. Składa się z 13 pozycji obejmujących następujące aspekty: oczy (czas wystąpienia podwójnego widzenia i opadania powiek), mięśnie twarzy (siła zamknięcia warg), gardło i krtań (testy połykania i wymowy), oddychanie (procent wymuszonej pojemności życiowej w stosunku do wartości przewidywanej), szyja (czas utrzymania uniesionej głowy w pozycji leżącej), siła dłoni (zmniejszenie siły mierzonej dynamometrem) oraz kończyny (czas utrzymania postawy).

Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali: 0 (normalnie), 1 (łagodnie), 2 (umiarkowanie) i 3 (ciężko), z łącznym wynikiem w zakresie od 0 do 39. Wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy.
linia bazowa, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień
Miastenia Gravis⁃skala aktywności życia codziennego
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień

Skala ta jest głównie używana do oceny wpływu objawów na jakość codziennego życia pacjentów z MG i odzwierciedlenia ciężkości choroby.

Zawiera 8 pozycji obejmujących 4 aspekty: oczy (częstotliwość opadania powieki i podwójnego widzenia), okolicę opuszkową (stopień zaangażowania mowy, żucia i połykania), oddychanie (związek między oddychaniem a aktywnością fizyczną) oraz kończyny (zdolność do wykonywania codziennych ruchów).

Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (normalnie) do 3 (najcięższe), z całkowitym wynikiem w zakresie od 0 do 24. Wyższe wyniki wskazują na większą ciężkość choroby.
punkt wyjściowy, 1 tydzień, 2 tydzień, 3 tydzień, 4 tydzień, 6 tydzień, 8 tydzień, 10 tydzień, 12 tydzień, 16 tydzień, 20 tydzień, 24 tydzień
Liczba i odsetek pacjentów dzieci, u których przerwano terapię hormonalną
Ramy czasowe: 8 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
8 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 4 tydzień, 8 tydzień, 12 tydzień, 24 tydzień
linia wyjściowa, 4 tydzień, 8 tydzień, 12 tydzień, 24 tydzień

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przerwali stosowanie inhibitorów cholinoesterazy
Ramy czasowe: 8 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie
8 tygodni, 16 tygodni, 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

10 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KYYS-2025-0347

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Telitacicept

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj