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Une étude sur l'efficacité et l'innocuité du télitacicept dans le traitement de la myasthénie grave oculaire chez l'enfant

5 mars 2026 mis à jour par: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

L'Hôpital pour Enfants, École de Médecine de l'Université du Zhejiang, Centre National de Recherche Clinique pour la Santé de l'Enfant

Sous les schémas thérapeutiques conventionnels, la myasthénie oculaire pédiatrique (MOG) est sujette à des rechutes et est associée à des effets indésirables liés aux corticostéroïdes, ce qui indique un besoin clinique non satisfait. En mai 2025, l'agent biologique ciblant les lymphocytes B, le Telitacicept, a été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de myasthénie généralisée (MG) positive aux anticorps du récepteur de l'acétylcholine (AChR) et a ensuite été initié dans des essais cliniques multicentriques nationaux pour la MOG adulte. Notre centre a publié une étude rétrospective dans le Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics en août 2025, qui était le premier rapport tant au niveau national qu'international sur l'efficacité et la sécurité du Telitacicept chez quatre patients pédiatriques atteints de MOG. Cette étude prévoit de mener un essai clinique prospectif, multicentrique, ouvert et à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du Telitacicept dans la MOG pédiatrique.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Contact:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Contact:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Le patient et son tuteur légal signent volontairement le formulaire de consentement éclairé.
  2. Âge < 18 ans, homme ou femme.
  3. Diagnostic d'OMG selon les Lignes directrices chinoises pour le diagnostic et le traitement de la myasthénie grave (édition 2025).
  4. Recevant une corticothérapie avant l'inclusion.

Critères d'exclusion :

  1. Infection active sous traitement : les patients positifs pour l'HBsAg doivent être exclus. Les patients négatifs pour l'HBsAg mais positifs pour l'HBcAb doivent subir un test quantitatif de l'ADN du VHB. Les patients avec un résultat quantitatif de l'ADN du VHB positif doivent être exclus ; ceux avec un résultat négatif peuvent être inclus.
  2. Insuffisance hépatique ou rénale sévère.
  3. Patients avec des tumeurs malignes autres que le thymome.
  4. Patients dans les 3 mois suivant une thymectomie.
  5. Hypogammaglobulinémie (IgG < 400 mg/dL) ou déficit en IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Antécédent d'allergie aux produits biologiques d'origine humaine.
  7. Participation à tout autre essai clinique dans les 28 jours précédant l'inclusion ou dans un délai de 5 fois la demi-vie du médicament à l'étude du précédent essai (selon la période la plus longue).
  8. Patients jugés inappropriés pour la participation par l'investigateur (par exemple, patients avec des troubles psychiatriques sévères).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: un groupe de traitement unique par Telitacicept
Médicament: Telitacicept
Tous les patients pédiatriques inscrits atteints de myasthénie oculaire (OMG) qui répondent aux critères d'inclusion recevront des injections sous-cutanées de Telitacicept en plus de leur régime médicamenteux existant. La dose sera ajustée en fonction du poids corporel du patient : 160 mg par dose pour ceux pesant ≥40 kg ; 80 mg par dose pour ceux pesant entre 20 kg et <40 kg ; pour les patients pesant <20 kg ou âgés de <5 ans, une réduction progressive de la dose pourra être envisagée en fonction des circonstances individuelles. Le calendrier d'administration du Telitacicept (80 mg ou 160 mg par dose) est le suivant : une fois par semaine par injection sous-cutanée pendant les 12 premières semaines ; ensuite, une fois toutes les deux semaines par injection sous-cutanée pendant les 12 semaines suivantes ; puis une fois toutes les quatre semaines par injection sous-cutanée par la suite. Les corticostéroïdes seront progressivement réduits et interrompus en fonction de l'évolution de l'état clinique du patient.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de l'échelle d'évaluation de la myasthénie grave oculaire-q
Délai: baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines

Cette échelle d'évaluation de la myasthénie oculaire (OMGRate) est utilisée pour évaluer l'impact des symptômes sur la qualité de vie quotidienne des patients atteints de myasthénie oculaire. La section OMGRate-q de l'échelle est la composante de résultat rapporté par le patient pour évaluer l'amélioration des symptômes perçus par le patient. Le questionnaire est rempli sur la base de l'état du patient au cours des 2 dernières semaines.

Le score total varie de 0 à 52 points, les scores plus élevés indiquant des symptômes plus sévères et une altération plus importante de la qualité de vie quotidienne.
baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
échelle quantitative de la myasthénie grave
Délai: baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines

Cette échelle est un outil standardisé pour la mesure objective de la force et de l'endurance musculaire dans les groupes musculaires affectés par la MG. Elle comprend 13 items couvrant les aspects suivants : les yeux (temps d'apparition de la diplopie et du ptosis), les muscles faciaux (force de fermeture des lèvres), le pharynx et le larynx (tests de déglutition et de prononciation), la respiration (pourcentage de la capacité vitale forcée par rapport à la valeur prédite), le cou (durée du maintien de la tête en position couchée sur le dos), la force des mains (réduction de la force mesurée par un dynamomètre), et les membres (durée du maintien de la posture).

Chaque item est noté sur une échelle de 4 points : 0 (normal), 1 (léger), 2 (modéré) et 3 (sévère), avec un score total allant de 0 à 39. Des scores plus élevés indiquent des symptômes plus sévères.
baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines
Myasthénie grave⁃échelle d'activité de la vie quotidienne
Délai: baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines

Cette échelle est principalement utilisée pour évaluer l'impact des symptômes sur la qualité de vie quotidienne des patients atteints de MG et reflète la gravité de la maladie.

Elle comprend 8 items couvrant 4 aspects : les yeux (fréquence du ptosis et de la diplopie), la région bulbaire (degré d'atteinte de la parole, de la mastication et de la déglutition), la respiration (relation entre la respiration et l'activité physique), et les membres (capacité à effectuer les mouvements quotidiens).

Chaque item est noté sur une échelle de 0 (normal) à 3 (le plus sévère), avec un score total allant de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquent une gravité accrue de la maladie.
baseline, 1 semaine, 2 semaines, 3 semaines, 4 semaines, 6 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 12 semaines, 16 semaines, 20 semaines, 24 semaines
Nombre et proportion d'enfants patients dont la thérapie hormonale est interrompue
Délai: 8 semaines, 16 semaines, 24 semaines
8 semaines, 16 semaines, 24 semaines
L'incidence et la gravité des événements indésirables
Délai: baseline, 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 24 semaines
baseline, 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 24 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Nombre et proportion de patients ayant interrompu les inhibiteurs de la cholinestérase
Délai: 8 semaines, 16 semaines, 24 semaines
8 semaines, 16 semaines, 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

10 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2025

Première publication (Réel)

23 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KYYS-2025-0347

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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