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Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Telitacicept bei der Behandlung von Kindern mit okulärer Myasthenia gravis

5. März 2026 aktualisiert von: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Das Kinderkrankenhaus, Medizinische Fakultät der Zhejiang Universität, Nationales Klinisches Forschungszentrum für Kindergesundheit

Unter konventionellen Behandlungsregimen ist die pädiatrische okuläre Myasthenia gravis (OMG) anfällig für Rückfälle und mit kortikosteroidbedingten Nebenwirkungen verbunden, was einen ungedeckten klinischen Bedarf darstellt. Im Mai 2025 wurde der zielgerichtete B-Zell-Biologikum Telitacicept für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis (GMG) zugelassen und anschließend in nationale multizentrische klinische Studien für adulte OMG eingeleitet. Unser Zentrum veröffentlichte im August 2025 eine retrospektive Studie im Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics, die der erste Bericht sowohl national als auch international über die Wirksamkeit und Sicherheit von Telitacicept bei vier pädiatrischen OMG-Patienten war. Diese Studie plant, eine prospektive, multizentrische, offene, einarmige klinische Studie durchzuführen, die darauf abzielt, die Wirksamkeit und Sicherheit von Telitacicept bei pädiatrischer OMG zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient und sein gesetzlicher Vormund unterzeichnen freiwillig die Einverständniserklärung.
  2. Alter < 18 Jahre, männlich oder weiblich.
  3. Diagnose von OMG gemäß den chinesischen Leitlinien für die Diagnose und Behandlung von Myasthenia Gravis (Ausgabe 2025).
  4. Erhalt einer Kortikosteroidtherapie vor der Einschreibung.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktive Infektion unter Behandlung: Patienten, die HBsAg-positiv sind, müssen ausgeschlossen werden. Patienten, die HBsAg-negativ, aber HBcAb-positiv sind, müssen einen quantitativen HBV-DNA-Test durchführen lassen. Patienten mit einem positiven quantitativen HBV-DNA-Ergebnis müssen ausgeschlossen werden; solche mit einem negativen Ergebnis können eingeschlossen werden.
  2. Schwere Leber- oder Niereninsuffizienz.
  3. Patienten mit bösartigen Tumoren außer Thymom.
  4. Patienten innerhalb von 3 Monaten nach Thymektomie.
  5. Hypogammaglobulinämie (IgG < 400 mg/dL) oder IgA-Mangel (IgA < 10 mg/dL).
  6. Allergiegeschichte gegen humanbiologische Produkte.
  7. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 28 Tagen vor der Einschreibung oder innerhalb der 5-fachen Halbwertszeit des Prüfpräparats der vorherigen Studie (je nachdem, was länger ist).
  8. Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme eingestuft werden (z.B. Patienten mit schweren psychischen Störungen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: eine einzelne Telitacicept-Behandlungsgruppe
Arzneimittel: Telitacicept
Alle eingeschriebenen pädiatrischen Patienten mit OMG, die die Einschlusskriterien erfüllen, erhalten zusätzlich zu ihrem bestehenden Medikamentenregime subkutane Injektionen von Telitacicept. Die Dosis wird entsprechend dem Körpergewicht des Patienten angepasst: 160 mg pro Dosis für Patienten mit einem Gewicht von ≥40 kg; 80 mg pro Dosis für Patienten mit einem Gewicht zwischen 20 kg und <40 kg; für Patienten mit einem Gewicht von <20 kg oder einem Alter von <5 Jahren kann eine schrittweise Dosisreduktion in Betracht gezogen werden, basierend auf individuellen Umständen. Der Verabreichungsplan für Telitacicept (80 mg oder 160 mg pro Dosis) ist wie folgt: einmal wöchentlich per subkutaner Injektion für die ersten 12 Wochen; anschließend einmal alle zwei Wochen per subkutaner Injektion für die nächsten 12 Wochen; gefolgt von einmal alle vier Wochen per subkutaner Injektion danach. Kortikosteroide werden schrittweise reduziert und abgesetzt, basierend auf Veränderungen im klinischen Zustand des Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Score
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen

Diese Ocular-Myasthenia-gravis-Bewertungsskala (OMGRate) dient zur Beurteilung der Auswirkungen von Symptomen auf die Lebensqualität im Alltag von Patienten mit OMG. Der OMGRate-q-Teil der Skala ist die patientenberichtete Ergebniskomponente zur Bewertung der Verbesserung selbst wahrgenommener Symptome. Der Fragebogen wird auf der Grundlage des Zustands des Patienten in den letzten 2 Wochen ausgefüllt.

Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 52 Punkten, wobei höhere Werte schwerere Symptome und eine stärkere Beeinträchtigung der täglichen Lebensqualität anzeigen.
Ausgangswert, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
quantitative Myasthenia-Gravis-Skala
Zeitfenster: Baseline, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen

Diese Skala ist ein standardisiertes Instrument zur objektiven Messung der Muskelkraft und -ausdauer in von MG betroffenen Muskelgruppen. Sie besteht aus 13 Items, die folgende Aspekte abdecken: Augen (Einsetzzeit von Doppelbildern und Ptosis), Gesichtsmuskeln (Lippenschlusskraft), Rachen und Kehlkopf (Schluck- und Aussprachetests), Atmung (Prozentsatz der forcierten Vitalkapazität relativ zum Sollwert), Nacken (Dauer des Kopfhebens in Rückenlage), Handkraft (Kraftreduktion gemessen mit einem Dynamometer) und Gliedmaßen (Dauer der Haltungserhaltung).

Jedes Item wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 (normal), 1 (leicht), 2 (mäßig) und 3 (schwer), mit einem Gesamtscore von 0 bis 39. Höhere Scores deuten auf schwerere Symptome hin.
Baseline, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen
Myasthenia Gravis⁃Aktivitäten des täglichen Lebens Skala
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen

Diese Skala wird hauptsächlich verwendet, um die Auswirkungen von Symptomen auf die Lebensqualität im Alltag bei Patienten mit MG zu bewerten und den Schweregrad der Erkrankung widerzuspiegeln.

Sie umfasst 8 Items, die 4 Aspekte abdecken: Augen (Häufigkeit von Ptosis und Diplopie), bulbäre Region (Ausmaß der Beteiligung von Sprache, Kauen und Schlucken), Atmung (Zusammenhang zwischen Atmung und körperlicher Aktivität) und Gliedmaßen (Fähigkeit, tägliche Bewegungen auszuführen).

Jedes Item wird auf einer Skala von 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet, mit einer Gesamtpunktzahl von 0 bis 24. Höhere Punktzahlen weisen auf einen höheren Schweregrad der Erkrankung hin.
Ausgangswert, 1 Woche, 2 Wochen, 3 Wochen, 4 Wochen, 6 Wochen, 8 Wochen, 10 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen, 20 Wochen, 24 Wochen
Anzahl und Anteil der Kinderpatienten, bei denen die Hormontherapie abgesetzt wird
Zeitfenster: 8 Woche, 16 Woche, 24 Woche
8 Woche, 16 Woche, 24 Woche
Die Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert, 4 Wochen, 8 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen
Ausgangswert, 4 Wochen, 8 Wochen, 12 Wochen, 24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der Patienten, die Cholinesterasehemmer abgesetzt haben
Zeitfenster: 8 Wochen, 16 Wochen, 24 Wochen
8 Wochen, 16 Wochen, 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

10. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KYYS-2025-0347

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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