Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a telitacicept hatékonyságáról és biztonságosságáról gyermekkori szemészeti myasthenia gravis kezelésében

2026. március 5. frissítette: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

A Gyermekkórház, a Zhejiang Egyetem Orvostudományi Karja, a Gyermekegészség Nemzeti Klinikai Kutatóközpontja

A hagyományos kezelési szabályok mellett a gyermekkori szemészeti miasthenia gravis (OMG) hajlamos a relapszusra és a kortikoszteroidokkal kapcsolatos mellékhatásokhoz köthető, ami egy kielégítetlen klinikai igényt jelez. 2025 májusában a célzott B-sejtes biológiai szer, a Telitacicept, engedélyezésre került felhasználásra felnőtt betegeknél acetilkolin-receptor (AChR) antitest-pozitív generalizált miasthenia gravis (GMG) esetén, majd országos multicentrikus klinikai vizsgálatok indultak felnőtt OMG kezelésére. Központunk 2025 augusztusában retrospektív tanulmányt publikált az Evidence-Based Pediatrics kínai folyóiratban, amely az első volt hazai és nemzetközi szinten a Telitacicept hatékonyságáról és biztonságosságáról négy gyermekkori OMG betegnél. Ez a vizsgálat egy prospektív, multicentrikus, nyílt címkéjű, egykaros klinikai vizsgálat lebonyolítását tervezi, amely a Telitacicept hatékonyságának és biztonságosságának értékelését célozza gyermekkori OMG kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kína
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kína
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A beteg és törvényes képviselője önkéntesen aláírja a tájékoztatott beleegyezés nyilatkozatot.
  2. Életkor < 18 év, férfi vagy nő.
  3. OMG diagnózis a Kínai Myasthenia Gravis Diagnosztikai és Terápiás Irányelvei (2025-ös kiadás) szerint.
  4. Kortikoszteroid terápiát kap a bekerülés előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív fertőzés kezelése alatt: A HBsAg pozitív betegeket ki kell zárni. A HBsAg negatív, de HBcAb pozitív betegeknek kvantitatív HBV DNS tesztet kell végezni. A pozitív kvantitatív HBV DNS eredménnyel rendelkező betegeket ki kell zárni; a negatív eredménnyel rendelkezők bevonhatók.
  2. Súlyos máj- vagy veseelégtelenség.
  3. Thymoma kivételével rosszindulatú daganatokkal rendelkező betegek.
  4. Thymectomia utáni 3 hónapon belül lévő betegek.
  5. Hypogammaglobulinemia (IgG < 400 mg/dL) vagy IgA hiány (IgA < 10 mg/dL).
  6. Emberi eredetű biológiai termékekre való allergia előzménye.
  7. Bármely más klinikai vizsgálatban való részvétel a bekerülés előtti 28 napon belül, vagy az előző vizsgálat vizsgálati gyógyszerének felezési idejének 5-szöröse időn belül (attól függően, melyik a hosszabb).
  8. A kutató által a részvételre alkalmatlannak ítélt betegek (pl. súlyos pszichiátriai betegségekkel rendelkező betegek).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egyetlen Telitacicept kezelési csoport
Drog: Telitacicept
Az összes bevont gyermekkori beteg, aki OMG-ban szenved és megfelel a bevonási kritériumoknak, a meglévő gyógyszeres kezelés mellett subcutan injekcióban kapja a Telitaciceptet. A dózist a beteg testsúlya szerint állítják be: testsúly ≥40 kg esetén 160 mg adagonként; testsúly 20 kg és <40 kg között esetén 80 mg adagonként; <20 kg testsúlyú vagy <5 éves korú betegeknél az egyéni körülmények alapján fokozatos dóziscsökkentés mérlegelhető. A Telitacicept (80 mg vagy 160 mg adagonként) beadási ütemezése a következő: első 12 hétben hetente egyszer subcutan injekcióban; ezt követően a következő 12 hétben két hetente egyszer subcutan injekcióban; majd ezt követően négy hetente egyszer subcutan injekcióban. A kortikoszteroidokat a beteg klinikai állapotának változása alapján fokozatosan csökkentik és abbahagyják.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szemészeti Myasthenia Gravis Értékelési Skála-q Pontszám
Időkeret: alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét

Az Ocularis Myasthenia Gravis Értékelő Skála (OMGRate) az OMG-s betegek mindennapi életminőségére gyakorolt tüneti hatások értékelésére szolgál. Az OMGRate-q szakasz a skála beteg által jelentett eredmény összetevője, amely az önállóan észlelt tünetek javulásának értékelésére szolgál. A kérdőív a beteg elmúlt 2 heti állapota alapján kerül kitöltésre.

A teljes pontszám 0 és 52 pont között mozog, a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket és nagyobb mindennapi életminőség-csökkenést jeleznek.
alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kvantitatív Myasthenia Gravis skála
Időkeret: alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét

Ez a skála egy szabványos eszköz az izomerő és az izomállóképesség objektív mérésére az MG-ben érintett izomcsoportokban. 13 pontból áll, amelyek a következő szempontokat fedik le: szemek (diplópia és ptózis kezdeti ideje), arcizmok (ajkzárási erő), garat és gége (nyelés és kiejtési tesztek), légzés (a kényszeres vitalkapacitás százalékos aránya a várthoz képest), nyak (felemelt fej tartási ideje fekvő helyzetben), kézerő (dinamométerrel mért erőcsökkenés) és végtagok (testtartás fenntartási ideje).

Minden pontot egy 4 fokozatú skálán pontozunk: 0 (normális), 1 (enyhe), 2 (közepes) és 3 (súlyos), a teljes pontszám 0 és 39 között mozog. Magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét
Myasthenia Gravis⁃napi életviteli tevékenység skála
Időkeret: alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét

Ezt a skálát elsősorban arra használják, hogy felmérjék a tünetek hatását az MG-s betegek mindennapi életminőségére, és tükrözzék a betegség súlyosságát.

8 elemet foglal magában, amelyek 4 területet fednek le: szemek (ptózis és diplópia gyakorisága), bulbáris régió (beszéd, rágás és nyelés érintettségének mértéke), légzés (a légzés és a fizikai aktivitás közötti kapcsolat) és végtagok (a mindennapi mozdulatok elvégzésének képessége).

Minden elem 0 (normális) és 3 (legsúlyosabb) között értékelhető, az összpontszám 0 és 24 között mozog. Magasabb pontszám nagyobb betegség-súlyosságot jelez.
alapvonal, 1 hét, 2 hét, 3 hét, 4 hét, 6 hét, 8 hét, 10 hét, 12 hét, 16 hét, 20 hét, 24 hét
Azon gyermekbetegek száma és aránya, akiknél a hormonterápiát megszakították
Időkeret: 8 hét, 16 hét, 24 hét
8 hét, 16 hét, 24 hét
A mellékhatások előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: alapvonal, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 24. hét
alapvonal, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 24. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A koleszterinész-gátlókat abbahagyó betegek száma és aránya
Időkeret: 8 hét, 16 hét, 24 hét
8 hét, 16 hét, 24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. március 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 20.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KYYS-2025-0347

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel