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소아 안검형 중증근무력증 치료에서 텔리타시셉트의 효능과 안전성에 관한 연구

2026년 3월 5일 업데이트: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

저장대학교 의학부 소속 아동병원, 국가 아동 건강 임상 연구 센터

기존 치료 요법 하에서 소아 안구 중증근무력증(OMG)은 재발 경향이 있으며 코르티코스테로이드 관련 부작용과 연관되어, 충족되지 않은 임상적 필요성을 나타냅니다. 2025년 5월, 표적 B-세포 생물학적 제제 텔리타시셉트가 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신성 중증근무력증(GMG) 성인 환자에서 사용이 승인되었으며, 이후 성인 OMG를 대상으로 한 전국적 다기관 임상시험이 시작되었습니다. 우리 센터는 2025년 8월 중국 증거기반 소아과학 저널에 후향적 연구를 발표했으며, 이는 국내외적으로 텔리타시셉트의 4명의 소아 OMG 환자에서의 효능과 안전성에 관한 첫 보고서였습니다. 이 연구는 전향적, 다기관, 개방형, 단일군 임상시험을 수행하여 소아 OMG에서 텔리타시셉트의 효과와 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, 중국
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • 연락하다:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, 중국
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • 연락하다:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자 및 법적 보호자가 자발적으로 동의서에 서명합니다.
  2. 나이 < 18세, 남성 또는 여성.
  3. 중국 중증 근무력증 진단 및 치료 지침(2025년판)에 따른 OMG 진단.
  4. 등록 전 코르티코스테로이드 치료를 받고 있습니다.

제외 기준:

  1. 치료 중인 활동성 감염: HBsAg 양성 환자는 제외해야 합니다. HBsAg 음성이지만 HBcAb 양성인 환자는 정량 HBV-DNA 검사를 받아야 합니다. 정량 HBV-DNA 결과가 양성인 환자는 제외해야 하며, 결과가 음성인 환자는 등록될 수 있습니다.
  2. 심각한 간 또는 신부전.
  3. 흉선종 이외의 악성 종양을 가진 환자.
  4. 흉선 절제술 후 3개월 이내의 환자.
  5. 저감마글로불린혈증(IgG < 400 mg/dL) 또는 IgA 결핍증(IgA < 10 mg/dL).
  6. 인간 유래 생물학적 제제에 대한 알레르기 병력.
  7. 등록 전 28일 이내 또는 이전 시험의 연구용 약물 반감기의 5배 기간(더 긴 기간) 내에 다른 임상시험에 참여한 경우.
  8. 연구자가 참여에 부적합하다고 판단한 환자(예: 심각한 정신 장애 환자).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 텔리타시셉트 치료군
의약품: 텔리타시셉트
포함 기준을 충족하는 모든 등록 소아 OMG 환자는 기존의 약물 요법에 더하여 Telitacicept의 피하 주사를 받게 됩니다. 용량은 환자의 체중에 따라 조정됩니다: 체중이 ≥40 kg인 환자는 1회 용량당 160 mg; 체중이 20 kg 이상 40 kg 미만인 환자는 1회 용량당 80 mg; 체중이 20 kg 미만이거나 연령이 5세 미만인 환자의 경우, 개별 상황에 따라 점진적인 용량 감량을 고려할 수 있습니다. Telitacicept(1회 용량당 80 mg 또는 160 mg)의 투여 일정은 다음과 같습니다: 첫 12주 동안은 주 1회 피하 주사로 투여; 이후 12주 동안은 2주에 1회 피하 주사로 투여; 그 이후에는 4주에 1회 피하 주사로 투여합니다. 코르티코스테로이드는 환자의 임상 상태 변화에 따라 점진적으로 감량 및 중단됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q 점수
기간: 기준점, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주

이 Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale(OMGRate)는 OMG 환자의 일상 생활의 질에 대한 증상의 영향을 평가하는 데 사용됩니다. 이 척도의 OMGRate-q 섹션은 자가 인지 증상의 개선을 평가하기 위한 환자 보고 결과 구성요소입니다. 설문지는 지난 2주 동안의 환자 상태를 기준으로 작성됩니다.

총점은 0점에서 52점까지이며, 점수가 높을수록 증상이 더 심각하고 일상 생활의 질 손상이 더 큽니다.
기준점, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정량적 중증 근무력증 척도
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주

이 척도는 중증 근무력증(MG)에 영향을 받는 근육군의 근력과 지구력을 객관적으로 측정하기 위한 표준화된 도구입니다. 이 척도는 다음과 같은 13개 항목으로 구성되어 있습니다: 눈(복시와 안검하수의 발생 시간), 안면 근육(입술 닫힘 강도), 인두와 후두(삼킴 및 발음 테스트), 호흡(예측값 대비 강제 폐활량 백분율), 목(등을 대고 누운 상태에서 머리 들기 지속 시간), 손 근력(역동계로 측정한 근력 감소), 사지(자세 유지 지속 시간).

각 항목은 4점 척도로 평가됩니다: 0(정상), 1(경미), 2(중등도), 3(심각), 총 점수 범위는 0에서 39점입니다. 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주
중증 근무력증⁃일상 생활 활동 척도
기간: 베이스라인, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주

이 척도는 주로 MG 환자의 일상 생활의 질에 대한 증상의 영향을 평가하고 질병의 심각도를 반영하는 데 사용됩니다.

눈(안검하수와 복시의 빈도), 구인두 영역(언어, 씹기, 삼키기 기능의 장애 정도), 호흡(호흡과 신체 활동의 관계), 사지(일상 동작 완수 능력) 등 4가지 측면을 포함하는 8개 항목으로 구성되어 있습니다.

각 항목은 0(정상)에서 3(가장 심각함)까지 점수가 매겨지며, 총점은 0점에서 24점까지입니다. 점수가 높을수록 질병의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
베이스라인, 1주, 2주, 3주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 16주, 20주, 24주
호르몬 치료를 중단한 소아 환자의 수와 비율
기간: 8주, 16주, 24주
8주, 16주, 24주
부작용의 발생률 및 심각도
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 24주
기준선, 4주, 8주, 12주, 24주

기타 결과 측정

결과 측정
기간
콜린에스테라제 억제제를 중단한 환자의 수와 비율
기간: 8주, 16주, 24주
8주, 16주, 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 10일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 20일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KYYS-2025-0347

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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