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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del Telitacicept nel trattamento della miastenia gravis oculare nei bambini

5 marzo 2026 aggiornato da: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

L'Ospedale Pediatrico, Scuola di Medicina dell'Università di Zhejiang, Centro Nazionale di Ricerca Clinica per la Salute del Bambino

Con i regimi terapeutici convenzionali, la miastenia oculare pediatrica (OMG) tende a recidivare ed è associata ad effetti avversi correlati ai corticosteroidi, indicando un bisogno clinico insoddisfatto. Nel maggio 2025, l'agente biologico mirato alle cellule B Telitacicept è stato approvato per l'uso in pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata (GMG) positiva agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) e successivamente avviato in studi clinici multicentrici nazionali per OMG negli adulti. Il nostro centro ha pubblicato uno studio retrospettivo sul Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics nell'agosto 2025, che è stato il primo rapporto sia a livello nazionale che internazionale sull'efficacia e la sicurezza di Telitacicept in quattro pazienti pediatrici con OMG. Questo studio prevede di condurre uno studio clinico prospettico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Telitacicept nella miastenia oculare pediatrica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Contatto:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Contatto:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il paziente e il suo tutore legale firmano volontariamente il modulo di consenso informato.
  2. Età < 18 anni, maschio o femmina.
  3. Diagnosi di OMG secondo le Linee Guida Cinesi per la Diagnosi e il Trattamento della Miastenia Gravis (Edizione 2025).
  4. Ricevendo terapia con corticosteroidi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione attiva in trattamento: I pazienti che sono HBsAg positivi devono essere esclusi. I pazienti che sono HBsAg negativi ma HBcAb positivi devono sottoporsi a test quantitativo dell'HBV-DNA. I pazienti con un risultato quantitativo dell'HBV-DNA positivo devono essere esclusi; quelli con un risultato negativo possono essere arruolati.
  2. Insufficienza epatica o renale grave.
  3. Pazienti con tumori maligni diversi dal timoma.
  4. Pazienti entro 3 mesi dopo la timectomia.
  5. Ipogammaglobulinemia (IgG < 400 mg/dL) o deficit di IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Storia di allergia a prodotti biologici di origine umana.
  7. Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico entro 28 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 volte l'emivita del farmaco in studio dal precedente studio (qualunque sia più lungo).
  8. Pazienti ritenuti non idonei alla partecipazione dallo sperimentatore (ad esempio, pazienti con gravi disturbi psichiatrici).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: un singolo gruppo di trattamento con Telitacicept
Droga: Telitacicept
Tutti i pazienti pediatrici arruolati con OMG che soddisfano i criteri di inclusione riceveranno iniezioni sottocutanee di Telitacicept in aggiunta al loro regime terapeutico esistente. La dose sarà adeguata in base al peso corporeo del paziente: 160 mg per dose per coloro che pesano ≥40 kg; 80 mg per dose per coloro che pesano tra 20 kg e <40 kg; per i pazienti che pesano <20 kg o hanno <5 anni, può essere considerata una riduzione graduale della dose in base alle circostanze individuali. Il programma di somministrazione di Telitacicept (80 mg o 160 mg per dose) è il seguente: una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea per le prime 12 settimane; successivamente, una volta ogni due settimane tramite iniezione sottocutanea per le successive 12 settimane; seguito da una volta ogni quattro settimane tramite iniezione sottocutanea da quel momento in poi. I corticosteroidi saranno gradualmente ridotti e interrotti in base ai cambiamenti nelle condizioni cliniche del paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Scala di Valutazione della Miastenia Gravis Oculare-q
Lasso di tempo: baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane

Questa Scala di Valutazione della Miastenia Gravis Oculare (OMGRate) viene utilizzata per valutare l'impatto dei sintomi sulla qualità della vita quotidiana nei pazienti con OMG. La sezione OMGRate-q della scala è il componente di outcome riportato dal paziente per valutare il miglioramento dei sintomi auto-percepiti. Il questionario viene compilato in base alle condizioni del paziente nelle ultime 2 settimane.

Il punteggio totale varia da 0 a 52 punti, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi e una maggiore compromissione della qualità della vita quotidiana.
baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
scala quantitativa per la Miastenia Gravis
Lasso di tempo: baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane

Questa scala è uno strumento standardizzato per la misurazione oggettiva della forza muscolare e della resistenza nei gruppi muscolari colpiti da MG.
Consiste di 13 voci che coprono i seguenti aspetti: occhi (tempo di insorgenza della diplopia e della ptosi), muscoli facciali (forza di chiusura delle labbra), faringe e laringe (test di deglutizione e pronuncia), respirazione (percentuale della capacità vitale forzata rispetto al valore previsto), collo (durata del sollevamento della testa in posizione supina), forza della mano (riduzione della forza misurata con un dinamometro) e arti (durata del mantenimento della postura).

Ogni voce è valutata su una scala a 4 punti: 0 (normale), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave), con un punteggio totale compreso tra 0 e 39. Punteggi più alti indicano sintomi più gravi.
baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane
Myasthenia Gravis⁃scala delle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane

Questa scala è principalmente utilizzata per valutare l'impatto dei sintomi sulla qualità della vita quotidiana nei pazienti con MG e riflettere la gravità della malattia.

Include 8 elementi che coprono 4 aspetti: occhi (frequenza di ptosi e diplopia), regione bulbare (grado di coinvolgimento nel parlare, masticare e deglutire), respirazione (relazione tra respirazione e attività fisica) e arti (capacità di completare i movimenti quotidiani).

Ogni elemento è valutato su una scala da 0 (normale) a 3 (più grave), con un punteggio totale che varia da 0 a 24. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
baseline, 1 settimana, 2 settimane, 3 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 16 settimane, 20 settimane, 24 settimane
Numero e proporzione di pazienti pediatrici che interrompono la terapia ormonale
Lasso di tempo: 8 settimane, 16 settimane, 24 settimane
8 settimane, 16 settimane, 24 settimane
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: baseline, 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 24 settimane
baseline, 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 24 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero e proporzione di pazienti che hanno interrotto gli inibitori della colinesterasi
Lasso di tempo: 8 settimane, 16 settimane, 24 settimane
8 settimane, 16 settimane, 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

10 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KYYS-2025-0347

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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