Romiplostim N01 用于单倍体相合造血干细胞移植后血小板恢复
罗米司亭N01在血液系统恶性肿瘤患者单倍体异基因干细胞移植后促进血小板重建的有效性和安全性
这是一项前瞻性、随机、对照的临床研究，旨在评估Romiplostim N01在血液恶性肿瘤患者单倍体相合异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT）后促进血小板植入的疗效和安全性。
研究将纳入130例因急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）或其他血液恶性肿瘤接受haplo-HSCT的患者，并按1:1随机分配至治疗组和对照组。治疗组将每周皮下注射一次Romiplostim N01，起始剂量为5 µg/kg，根据血小板计数调整剂量（最大剂量10 µg/kg），持续最多4周或直至血小板计数达到≥100 × 10⁹/L。对照组不接受重组人血小板生成素（rh-TPO）或任何血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）治疗。两组均允许进行支持性护理，包括输血和生长因子（G-CSF、ESA）治疗。
主要终点是移植后第+21天的累积血小板植入率，定义为血小板计数持续>20 × 10⁹/L至少连续7天且无需输血。次要终点包括血小板植入的中位时间、达到血小板计数≥50 × 10⁹/L和≥100 × 10⁹/L的中位时间、总血小板输注量、4周内的红系和中性粒细胞反应以及总体造血恢复情况。安全性终点包括不良事件、血栓栓塞事件和治疗相关严重不良事件的发生率。
本研究旨在确定早期给予Romiplostim N01是否能加速haplo-HSCT患者的血小板恢复并降低出血风险，从而改善移植后结局。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Hangzhou、中国
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
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接触：
- Yi Luo, MD
- 电话号码：86-1366660
- 邮箱：luoyijr@zju.edu.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
计划接受单倍体相合异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT）的恶性血液病患者。
年龄≥18岁，性别不限。 ECOG体力状态评分0-1分。 预计生存期>6个月。
足够的肝肾功能，定义为：
血清肌酐≤1.5×正常值上限（ULN）；血尿素氮（BUN）≤1.5×ULN；ALT≤2×ULN；AST≤2×ULN；总胆红素≤1.5×ULN。 能够理解并签署知情同意书，并愿意遵守所有研究要求。
排除标准：
未控制的活动性感染或其他可能干扰研究参与的活跃恶性肿瘤。
严重心血管疾病，包括：
纽约心脏协会（NYHA）心功能分级III-IV级心力衰竭；未控制的高血压或低血压；血栓栓塞事件病史或高风险。 因血栓事件正在接受抗凝治疗。 已知对罗米司亭或类似药物过敏。 入组前30天内使用过重组人血小板生成素（rh-TPO）或任何血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。
入组前30天内参加过另一项干预性临床研究。
研究者判断存在任何其他使患者不适合参与本研究的情况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Romiplostim N01 治疗组
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Romiplostim N01是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），每周一次皮下注射，用于促进单倍体相合异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT）后的血小板恢复。
起始剂量为5微克/千克，根据血小板反应可调整至最高10微克/千克。
治疗持续最多4周，或直至血小板计数达到≥100×10⁹/L且无需输注。
所有参与者均接受标准的移植后支持性护理。
对照组参与者将接受标准移植后支持性护理，包括根据临床指征进行输血、生长因子（G-CSF、ESA）和感染预防，但不会接受罗米司亭或任何其他血小板生成素受体激动剂。
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有源比较器：标准护理对照组
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对照组参与者将接受标准移植后支持性护理，包括根据临床指征进行输血、生长因子（G-CSF、ESA）和感染预防，但不会接受罗米司亭或任何其他血小板生成素受体激动剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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单倍体相合造血干细胞移植后第+21天累积血小板植入率
大体时间：移植后21天内
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血小板植入的定义为：在不输注血小板的情况下，血小板计数持续 >20 × 10⁹/L 至少连续7天。
将在移植后第+21天比较Romiplostim N01治疗组与标准护理对照组之间的累积植入率。
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移植后21天内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血小板植入时间
大体时间：移植后最多60天
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从移植之日起，至连续7天血小板计数 >20×10⁹/L 且无需输注支持的第一天之间的天数。
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移植后最多60天
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血小板计数达到≥50×10⁹/L和≥100×10⁹/L的患者比例
大体时间：移植后最多60天内
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移植后最多60天内
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4周治疗期间达到血小板计数≥100×10⁹/L的中位时间
大体时间：在开始使用Romiplostim N01治疗的4周内
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在开始使用Romiplostim N01治疗的4周内
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总血小板输注量
大体时间：移植后最多60天
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移植后最多60天
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在4周治疗期内出现红系反应的受试者比例
大体时间：在开始Romiplostim N01治疗后的4周内
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在开始Romiplostim N01治疗后的4周内
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在为期4周的治疗期间出现中性粒细胞应答的受试者比例
大体时间：在开始罗米司亭 N01 治疗后的 4 周内
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在开始罗米司亭 N01 治疗后的 4 周内
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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血栓或血栓栓塞事件的发生率
大体时间：在开始罗米司亭N01治疗后4周内
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在开始罗米司亭N01治疗后4周内
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治疗相关不良事件（TRAEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：从治疗开始至移植后100天内
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从治疗开始至移植后100天内
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不良事件（AEs）发生率
大体时间：从罗米司亭N01开始至移植后100天
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从罗米司亭N01开始至移植后100天
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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