Romiplostim N01 para la Recuperación de Plaquetas tras HSCT Haploidentical
Eficacia y seguridad de Romiplostim N01 en la promoción de la reconstrucción plaquetaria después del trasplante alogénico de células madre haploidéntico en pacientes con neoplasias hematológicas
Este es un estudio clínico prospectivo, aleatorizado y controlado diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Romiplostim N01 en la promoción del injerto plaquetario después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas haploidéntico (haplo-HSCT) en pacientes con neoplasias hematológicas.
Se incluirán y aleatorizarán 1:1 un total de 130 pacientes sometidos a haplo-HSCT por leucemia mieloide aguda (LMA), síndromes mielodisplásicos (SMD) u otras neoplasias hematológicas en un grupo de tratamiento y un grupo de control. El grupo de tratamiento recibirá Romiplostim N01 por vía subcutánea una vez por semana a una dosis inicial de 5 µg/kg, con ajustes de dosis basados en los recuentos plaquetarios (máximo 10 µg/kg), durante hasta 4 semanas o hasta que los recuentos plaquetarios alcancen ≥100 × 10⁹/L. El grupo de control no recibirá rh-TPO ni ningún tratamiento con agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA). Se permite el cuidado de soporte, incluyendo transfusiones y factores de crecimiento (G-CSF, ESA), en ambos grupos.
El criterio de valoración principal es la tasa acumulada de injerto plaquetario en el día +21 postrasplante, definida como recuentos plaquetarios sostenidos >20 × 10⁹/L durante al menos 7 días consecutivos sin transfusión. Los criterios de valoración secundarios incluyen el tiempo medio hasta el injerto plaquetario, el tiempo medio para alcanzar recuentos plaquetarios ≥50 × 10⁹/L y ≥100 × 10⁹/L, el volumen total de transfusión de plaquetas, las respuestas eritroide y neutrófila en 4 semanas, y la recuperación hematopoyética general. Los criterios de valoración de seguridad incluyen la incidencia de eventos adversos, eventos tromboembólicos y eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
El estudio tiene como objetivo determinar si la administración temprana de Romiplostim N01 puede acelerar la recuperación plaquetaria y reducir el riesgo de hemorragia en pacientes sometidos a haplo-HSCT, mejorando así los resultados postrasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hangzhou, Porcelana
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
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Contacto:
- Yi Luo, MD
- Número de teléfono: 86-1366660
- Correo electrónico: luoyijr@zju.edu.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con enfermedades hematológicas malignas programados para someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas haploidéntico (haplo-HSCT).
Edad ≥18 años, hombres o mujeres. Estado funcional ECOG 0-1. Esperanza de vida estimada >6 meses.
Función hepática y renal adecuada, definida como:
Creatinina sérica ≤1.5 × límite superior normal (ULN); Nitrógeno ureico en sangre (BUN) ≤1.5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Bilirrubina total ≤1.5 × ULN. Capacidad para comprender y firmar el consentimiento informado, y disposición para cumplir con todos los requisitos del estudio.
Criterios de exclusión:
Infección activa no controlada u otra malignidad activa que pueda interferir con la participación en el estudio.
Enfermedad cardiovascular grave, que incluye:
Insuficiencia cardíaca Clase III-IV de la Asociación de Nueva York (NYHA); Hipertensión o hipotensión no controladas; Antecedentes o alto riesgo de eventos tromboembólicos. Recibir terapia anticoagulante para eventos trombóticos. Hipersensibilidad conocida a romiplostim o agentes similares. Uso de rh-TPO o cualquier agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) dentro de los 30 días previos a la inscripción.
Participación en otro estudio clínico intervencionista dentro de los 30 días previos a la inscripción.
Cualquier otra condición que, según el criterio del investigador, haga que el paciente no sea apto para el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazal de tratamiento N01 con Romiplostim
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Romiplostim N01 es un agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) que se administra por vía subcutánea una vez por semana para promover la recuperación plaquetaria tras un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas haploidéntico (haplo-TCMH).
La dosis inicial es de 5 µg/kg, ajustada hasta 10 µg/kg según la respuesta plaquetaria.
El tratamiento continúa hasta 4 semanas o hasta que los recuentos plaquetarios alcancen ≥100 × 10⁹/L sin transfusión.
A todos los participantes se les proporciona atención de apoyo estándar postrasplante.
Los participantes en el grupo de control recibirán cuidados de apoyo estándar posteriores al trasplante, incluyendo transfusiones, factores de crecimiento (G-CSF, ESA) y profilaxis de infecciones según esté clínicamente indicado, pero no recibirán Romiplostim ni ningún otro agonista del receptor de trombopoyetina.
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Comparador activo: Grupo de Control con Cuidados Estándar
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Los participantes en el grupo de control recibirán cuidados de apoyo estándar posteriores al trasplante, incluyendo transfusiones, factores de crecimiento (G-CSF, ESA) y profilaxis de infecciones según esté clínicamente indicado, pero no recibirán Romiplostim ni ningún otro agonista del receptor de trombopoyetina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de Injerto Plaquetario Acumulada al Día +21 después de HSCT Haploidéntico
Periodo de tiempo: En los 21 días posteriores al trasplante
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El injerto plaquetario se define como la consecución de un recuento plaquetario sostenido >20 × 10⁹/L durante al menos 7 días consecutivos sin transfusión de plaquetas.
La tasa acumulada de injerto al día +21 postrasplante se comparará entre el brazo de tratamiento con Romiplostim N01 y el brazo de control de atención estándar.
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En los 21 días posteriores al trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta el Injerto Plaquetario
Periodo de tiempo: Hasta 60 días después del trasplante
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El número de días desde el trasplante hasta el primero de 7 días consecutivos con un recuento de plaquetas >20 × 10⁹/L sin soporte de transfusión.
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Hasta 60 días después del trasplante
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Proporción de pacientes que alcanzan recuentos de plaquetas ≥50 × 10⁹/L y ≥100 × 10⁹/L
Periodo de tiempo: Hasta 60 días después del trasplante
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Hasta 60 días después del trasplante
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Mediana del tiempo para alcanzar un recuento de plaquetas ≥100 × 10⁹/L durante el período de tratamiento de 4 semanas
Periodo de tiempo: En las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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En las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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Volumen Total de Transfusión de Plaquetas
Periodo de tiempo: Hasta 60 días después del trasplante
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Hasta 60 días después del trasplante
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Proporción de participantes con respuesta eritroide durante el período de tratamiento de 4 semanas
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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Dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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Proporción de participantes con respuesta neutrófila durante el período de tratamiento de 4 semanas
Periodo de tiempo: En las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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En las 4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos trombóticos o tromboembólicos
Periodo de tiempo: En un plazo de 4 semanas después del inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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En un plazo de 4 semanas después del inicio del tratamiento con Romiplostim N01
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Incidencia de Eventos Adversos Relacionados con el Tratamiento (TRAE) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta 100 días después del trasplante
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Desde el inicio del tratamiento hasta 100 días después del trasplante
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de Romiplostim N01 hasta 100 días después del trasplante
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Desde el inicio de Romiplostim N01 hasta 100 días después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZJU-HSCT-ROMN01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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