Romiplostim N01 verihiutaleiden toipumiseen haploidenttisen kantasolusiirron jälkeen
Romiplostim N01:n teho ja turvallisuus verihiutaleiden rekonstruktion edistämisessä hematologisten pahanlaatuisten sairauksien potilailla haploidenttisen allogeenisen kantasolusiirron jälkeen
Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, kontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Romiplostim N01:n tehokkuutta ja turvallisuutta verihiutaleiden siirtymisen edistämisessä haploidentaalisessa allogeenisessa hematopoieettisten kantasolujen siirrossa (haplo-HSCT) hematologisista kasvaimista kärsivillä potilailla.
Yhteensä 130 potilasta, jotka saavat haplo-HSCT-hoitoa akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML), myelodysplastisiin oireyhtymiin (MDS) tai muihin hematologisiin kasvaimiin, rekrytoidaan ja satunnaistetaan suhteessa 1:1 hoitoryhmään ja kontrolliryhmään. Hoitoryhmä saa Romiplostim N01:n ihonalaisesti kerran viikossa aloitusannoksella 5 µg/kg, annosta säädellen verihiutalelukujen perusteella (enintään 10 µg/kg), jopa 4 viikon ajan tai kunnes verihiutaleluvut saavuttavat ≥100 × 10⁹/l. Kontrolliryhmä ei saa rh-TPO:ta tai muita trombopoietiinireseptoriagonisteja (TPO-RA). Tukihoidot, kuten verensiirrot ja kasvutekijät (G-CSF, ESA), ovat sallittuja molemmissa ryhmissä.
Ensisijainen päätepiste on kumulatiivinen verihiutaleiden siirtymisen määrä +21 päivänä siirron jälkeen, määriteltynä jatkuvina verihiutalelukuina >20 × 10⁹/l vähintään 7 peräkkäisenä päivänä ilman verensiirtoa. Toissijaiset päätepisteet sisältävät keskimääräisen ajan verihiutaleiden siirtymiseen, keskimääräisen ajan verihiutalelukujen saavuttamiseen ≥50 × 10⁹/l ja ≥100 × 10⁹/l, kokonaisverensiirtojen määrän, erytroidisen ja neutrofiilisen vasteen 4 viikon sisällä sekä kokonaisvaltaisen hematopoieettisen toipumisen. Turvallisuuspäätepisteet sisältävät haittatapahtumien, tromboembolisten tapahtumien ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien esiintyvyyden.
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko Romiplostim N01:n varhainen antaminen nopeuttaa verihiutaleiden palautumista ja vähentää verenvuotoriskiä haplo-HSCT-hoitoa saavissa potilaissa, parantaen siten siirron jälkeisiä tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Hangzhou, Kiina
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yi Luo, MD
- Puhelinnumero: 86-1366660
- Sähköposti: luoyijr@zju.edu.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
Potilaat, joilla on pahanlaatuisia hematologisia sairauksia ja jotka on suunniteltu haploidenttiselle allogeeniselle hematopoieettiselle kantasolusiirrolle (haplo-HSCT).
Ikä ≥18 vuotta, mies tai nainen. ECOG-toimintakyky 0–1. Arvioitu elinajanodote >6 kuukautta.
Riittävä maksan- ja munuaisten toiminta, määriteltynä:
Seerumin kreatiniini ≤1,5 × yläraja (ULN); Virtsan typpi (BUN) ≤1,5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Kokonaisbilirubiini ≤1,5 × ULN. Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuva suostumus sekä halukkuus noudattaa kaikkia tutkimuksen vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
Hallitsematon aktiivinen infektio tai muu aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, joka voisi häiritä tutkimukseen osallistumista.
Vaikea sydän- ja verisuonitauti, mukaan lukien:
New York Heart Association (NYHA) luokan III–IV sydämen vajaatoiminta; Hallitsematon korkea verenpaine tai matala verenpaine; Aiempi tai korkea riski tromboembolisille tapahtumille. Tromboositapahtumien hoitoon saatu antikoagulanttihoidon. Tunnettu yliherkkyys romiplostimille tai vastaaville aineille. rh-TPO:n tai minkä tahansa trombopoietiinin reseptoriagonistin (TPO-RA) käyttö 30 päivän sisällä ennen rekisteröitymistä.
Osallistuminen toiseen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen rekisteröitymistä.
Mikä tahansa muu tila, jonka tutkijan arvion mukaan tekee potilaasta sopimattoman tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romiplostim N01 -hoitoarmi
|
Romiplostim N01 on trombopoietiinireseptoriagonisti (TPO-RA), joka annostellaan kerran viikossa ihonalaisesti edistämään verihiutaleiden palautumista haploidentaallisesta allogeenisesta hematoopeettisesta kantasolusiirrosta (haplo-HSCT) jälkeen.
Aloitusannos on 5 µg/kg, jota säädetään jopa 10 µg/kg:iin verihiutalevasteen mukaan. Hoitoa jatketaan jopa 4 viikkoa tai kunnes verihiutalearvot saavuttavat ≥100 × 10⁹/l ilman verensiirtoa. Kaikille osallistujille tarjotaan standardi siirron jälkeinen tukihoidon.
Kontrolliryhmän osallistujat saavat standardin siirronjälkeisen tukihoidon, mukaan lukien transfuusion, kasvutekijät (G-CSF, ESA) ja infektioiden ehkäisyn kliinisesti indikoituna, mutta eivät saa Romiplostimia tai muita trombopoietiinin reseptoriagonisteja.
|
|
Active Comparator: Vakiintunut hoito -kontrolliryhmä
|
Kontrolliryhmän osallistujat saavat standardin siirronjälkeisen tukihoidon, mukaan lukien transfuusion, kasvutekijät (G-CSF, ESA) ja infektioiden ehkäisyn kliinisesti indikoituna, mutta eivät saa Romiplostimia tai muita trombopoietiinin reseptoriagonisteja.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kumulatiivinen verihiutaleiden siirtymismäärä päivänä +21 haploidenttisen HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 21 päivän kuluessa siirron jälkeen
|
Trombosyyttien takaisin istutuminen määritellään pysyvän trombosyytin määrän saavuttamisena >20 × 10⁹/L vähintään 7 peräkkäisenä päivänä ilman trombosyyttien siirtoa.
Kumulatiivista takaisin istututumisnopeutta verrataan päivänä +21 siirron jälkeen Romiplostim N01 -hoitoryhmän ja vakiovastaanottoryhmän välillä.
|
21 päivän kuluessa siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika verihiutaleiden siirtymiseen
Aikaikkuna: Enintään 60 päivää siirron jälkeen
|
Päivien määrä siirrosta ensimmäiseen seitsemän peräkkäisen päivän jaksoon, jolloin verihiutalelukumäärä on yli 20 × 10⁹/L ilman verensiirtoa.
|
Enintään 60 päivää siirron jälkeen
|
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat verihiutalemäärät ≥50 × 10⁹/L ja ≥100 × 10⁹/L
Aikaikkuna: Enintään 60 päivää siirron jälkeen
|
Enintään 60 päivää siirron jälkeen
|
|
|
Keskimääräinen aika saavuttaa verihiutaleiden määrä ≥100 × 10⁹/L 4-viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Romiplostim N01-hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
Romiplostim N01-hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
|
|
Kokonainen verihiutaleensiirtotilavuus
Aikaikkuna: Jopa 60 päivää siirron jälkeen
|
Jopa 60 päivää siirron jälkeen
|
|
|
Osuus osallistujista, joilla oli erytroidinen vaste 4 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
|
|
Osallistujien osuus, joilla neutrofiilivaste 4 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tromboottisten tai tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
Romiplostim N01 -hoidon aloittamisen jälkeen 4 viikon kuluessa
|
|
Hoidon liittyvien haittatapahtumien (TRAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta aina 100 päivään siirron jälkeen
|
Hoidon aloittamisesta aina 100 päivään siirron jälkeen
|
|
Haitallisten tapahtumien (AE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Romiplostim N01:n aloittamisesta 100 päivään siirron jälkeen
|
Romiplostim N01:n aloittamisesta 100 päivään siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZJU-HSCT-ROMN01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .