Romiplostim N01 pour la récupération plaquettaire après une greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique
Efficacité et sécurité du Romiplostim N01 dans la promotion de la reconstruction plaquettaire après une greffe allogénique de cellules souches haplo-identique chez des patients atteints de tumeurs malignes hématologiques
Il s'agit d'une étude clinique prospective, randomisée et contrôlée, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Romiplostim N01 dans la promotion de la greffe plaquettaire après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques haploidentique (haplo-HSCT) chez des patients atteints de tumeurs malignes hématologiques.
Un total de 130 patients subissant une haplo-HSCT pour une leucémie aiguë myéloïde (LAM), des syndromes myélodysplasiques (SMD) ou d'autres tumeurs malignes hématologiques seront inclus et randomisés 1:1 dans un groupe traitement et un groupe témoin. Le groupe traitement recevra du Romiplostim N01 par voie sous-cutanée une fois par semaine à une dose initiale de 5 µg/kg, avec des ajustements de dose basés sur les numérations plaquettaires (maximum 10 µg/kg), pendant jusqu'à 4 semaines ou jusqu'à ce que les numérations plaquettaires atteignent ≥100 × 10⁹/L. Le groupe témoin ne recevra pas de rh-TPO ni aucun agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA). Les soins de support, y compris les transfusions et les facteurs de croissance (G-CSF, ASE), sont autorisés dans les deux groupes.
Le critère d'évaluation principal est le taux cumulatif de greffe plaquettaire au jour +21 après la transplantation, défini comme des numérations plaquettaires soutenues > 20 × 10⁹/L pendant au moins 7 jours consécutifs sans transfusion. Les critères d'évaluation secondaires incluent le temps médian jusqu'à la greffe plaquettaire, le temps médian pour atteindre des numérations plaquettaires ≥ 50 × 10⁹/L et ≥ 100 × 10⁹/L, le volume total de transfusion plaquettaire, les réponses érythroïdes et neutrophiliques dans les 4 semaines, et la récupération hématopoïétique globale. Les critères d'évaluation de l'innocuité incluent l'incidence des événements indésirables, des événements thromboemboliques et des événements indésirables graves liés au traitement.
L'étude vise à déterminer si l'administration précoce de Romiplostim N01 peut accélérer la récupération plaquettaire et réduire le risque de saignement chez les patients subissant une haplo-HSCT, améliorant ainsi les résultats post-transplantation.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Hangzhou, Chine
- Recrutement
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
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Contact:
- Yi Luo, MD
- Numéro de téléphone: 86-1366660
- E-mail: luoyijr@zju.edu.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Patients atteints de maladies hématologiques malignes programmés pour subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique (haplo-HSCT).
Âge ≥ 18 ans, homme ou femme. État de performance ECOG 0-1. Espérance de vie estimée > 6 mois.
Fonction hépatique et rénale adéquate, définie comme :
Créatinine sérique ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) ; Azote uréique sanguin (BUN) ≤ 1,5 × LSN ; ALT ≤ 2 × LSN ; AST ≤ 2 × LSN ; Bilirubine totale ≤ 1,5 × LSN. Capacité à comprendre et signer le consentement éclairé, et volonté de se conformer à toutes les exigences de l'étude.
Critères d'exclusion :
Infection active non contrôlée ou autre malignité active pouvant interférer avec la participation à l'étude.
Maladie cardiovasculaire sévère, incluant :
Insuffisance cardiaque de classe III-IV de la New York Heart Association (NYHA) ; Hypertension ou hypotension non contrôlée ; Antécédents ou risque élevé d'événements thromboemboliques. Sous traitement anticoagulant pour des événements thrombotiques. Hypersensibilité connue au romiplostim ou à des agents similaires. Utilisation de rh-TPO ou de tout agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA) dans les 30 jours précédant l'inclusion.
Participation à une autre étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant l'inclusion.
Toute autre condition qui, selon l'évaluation de l'investigateur, rend le patient inapte à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras de traitement Romiplostim N01
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Romiplostim N01 est un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA) administré par voie sous-cutanée une fois par semaine pour favoriser la récupération plaquettaire après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique (haplo-HSCT).
La dose initiale est de 5 µg/kg, ajustée jusqu'à 10 µg/kg selon la réponse plaquettaire.
Le traitement se poursuit jusqu'à 4 semaines ou jusqu'à ce que la numération plaquettaire atteigne ≥100 × 10⁹/L sans transfusion.
Tous les participants reçoivent les soins de soutien post-greffe standard.
Les participants du bras témoin recevront des soins de soutien standard post-transplantation, incluant des transfusions, des facteurs de croissance (G-CSF, ESA) et une prophylaxie anti-infectieuse selon les indications cliniques, mais ne recevront ni Romiplostim ni aucun autre agoniste du récepteur de la thrombopoïétine.
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Comparateur actif: Groupe témoin de soins standard
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Les participants du bras témoin recevront des soins de soutien standard post-transplantation, incluant des transfusions, des facteurs de croissance (G-CSF, ESA) et une prophylaxie anti-infectieuse selon les indications cliniques, mais ne recevront ni Romiplostim ni aucun autre agoniste du récepteur de la thrombopoïétine.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux cumulatif d'engraftment plaquettaire au jour +21 après une greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique
Délai: Dans les 21 jours suivant la transplantation
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L'engraftment plaquettaire est défini comme l'atteinte d'un nombre de plaquettes soutenu >20 × 10⁹/L pendant au moins 7 jours consécutifs sans transfusion plaquettaire.
Le taux cumulatif d'engraftment au jour +21 post-transplantation sera comparé entre le bras de traitement Romiplostim N01 et le bras témoin de soins standard.
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Dans les 21 jours suivant la transplantation
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps jusqu'à l'engraftment plaquettaire
Délai: Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Le nombre de jours entre la transplantation et le premier de 7 jours consécutifs avec une numération plaquettaire >20 × 10⁹/L sans support transfusionnel.
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Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Proportion de patients atteignant des numérations plaquettaires ≥50 × 10⁹/L et ≥100 × 10⁹/L
Délai: Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Temps médian pour atteindre un nombre de plaquettes ≥100 × 10⁹/L pendant la période de traitement de 4 semaines
Délai: Dans les 4 semaines suivant le début du traitement par Romiplostim N01
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Dans les 4 semaines suivant le début du traitement par Romiplostim N01
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Volume total de transfusion de plaquettes
Délai: Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Jusqu'à 60 jours après la transplantation
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Proportion de participants ayant une réponse érythroïde pendant la période de traitement de 4 semaines
Délai: Dans les 4 semaines suivant l'initiation du traitement par Romiplostim N01
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Dans les 4 semaines suivant l'initiation du traitement par Romiplostim N01
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Proportion de participants ayant présenté une réponse des neutrophiles pendant la période de traitement de 4 semaines
Délai: Dans les 4 semaines suivant le début du traitement par Romiplostim N01
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Dans les 4 semaines suivant le début du traitement par Romiplostim N01
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements thrombotiques ou thromboemboliques
Délai: Dans les 4 semaines suivant l'initiation du traitement par Romiplostim N01
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Dans les 4 semaines suivant l'initiation du traitement par Romiplostim N01
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (EILT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De l'initiation du traitement jusqu'à 100 jours après la transplantation
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De l'initiation du traitement jusqu'à 100 jours après la transplantation
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Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: De l'initiation du Romiplostim N01 jusqu'à 100 jours après la transplantation
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De l'initiation du Romiplostim N01 jusqu'à 100 jours après la transplantation
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ZJU-HSCT-ROMN01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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