Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Romiplostim N01 för trombocyterstabilisering efter Haploidentisk HSCT

26 januari 2026 uppdaterad av: First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Effekt och säkerhet av Romiplostim N01 för att främja trombocyttillväxt efter haploid allogen stamcellstransplantation hos patienter med hematologiska maligniteter

Detta är en prospektiv, randomiserad, kontrollerad klinisk studie utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Romiplostim N01 för att främja trombocytengraftment efter haploidentisk allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo-HSCT) hos patienter med hematologiska maligniteter.

Totalt kommer 130 patienter som genomgår haplo-HSCT för akut myeloid leukemi (AML), myelodysplastiska syndrom (MDS) eller andra hematologiska maligniteter att inkluderas och randomiseras 1:1 till en behandlingsgrupp och en kontrollgrupp. Behandlingsgruppen kommer att få Romiplostim N01 subkutant en gång i veckan med en startdos på 5 µg/kg, med dosjusteringar baserade på trombocytvärden (maximalt 10 µg/kg), i upp till 4 veckor eller tills trombocytvärden når ≥100 × 10⁹/L. Kontrollgruppen kommer inte att få rh-TPO eller någon trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA)-terapi. Stödjande vård inklusive transfusioner och tillväxtfaktorer (G-CSF, ESA) är tillåten i båda grupperna.

Den primära slutpunkten är den kumulativa trombocytengraftmentfrekvensen vid dag +21 efter transplantation, definierad som ihållande trombocytvärden >20 × 10⁹/L i minst 7 på varandra följande dagar utan transfusion. Sekundära slutpunkter inkluderar median tid till trombocytengraftment, median tid för att uppnå trombocytvärden ≥50 × 10⁹/L och ≥100 × 10⁹/L, total trombocyttransfusionsvolym, erytroid och neutrofil respons inom 4 veckor samt övergripande hematopoetisk återhämtning. Säkerhetsslutpunkter inkluderar incidensen av biverkningar, tromboemboliska händelser och behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar.

Studien syftar till att fastställa om tidig administration av Romiplostim N01 kan påskynda trombocyttåterhämtning och minska blödningsrisk hos patienter som genomgår haplo-HSCT, och därmed förbättra utfallen efter transplantation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

130

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Hangzhou, Kina
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter med maligna hematologiska sjukdomar som planeras för haploidentisk allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo-HSCT).

Ålder ≥18 år, man eller kvinna. ECOG prestandastatus 0-1. Beräknad livslängd >6 månader.

Tillräcklig lever- och njurfunktion, definierad som:

Serumkreatinin ≤1,5 × övre normalgräns (ULN); Blodkväveoxid (BUN) ≤1,5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Totalt bilirubin ≤1,5 × ULN. Förmåga att förstå och underteckna informerat samtycke, och vilja att följa alla studiekrav

Exklusionskriterier:

Okontrollerad aktiv infektion eller annan aktiv malignitet som kan störa studiedeltagandet.

Allvarlig hjärt-kärlsjukdom, inklusive:

New York Heart Association (NYHA) hjärtsvikt klass III-IV; Okontrollerad hypertoni eller hypotoni; Tidigare eller hög risk för tromboemboliska händelser. Tar antikoagulantbehandling för trombotiska händelser. Känd överkänslighet mot romiplostim eller liknande medel. Användning av rh-TPO eller någon trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) inom 30 dagar före inkludering.

Deltagande i en annan interventionsstudie inom 30 dagar före inkludering.

Något annat tillstånd som, enligt forskarens bedömning, gör patienten olämplig för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Romiplostim N01 Behandlingsarm
Läkemedel: Romiplostim N01
Romiplostim N01 är en trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) som ges subkutant en gång i veckan för att främja återhämtning av trombocyter efter haploident allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo-HSCT). Startdosen är 5 µg/kg, justerad upp till 10 µg/kg beroende på trombocytrespons. Behandlingen fortsätter i upp till 4 veckor eller tills trombocyträkningen når ≥100 × 10⁹/L utan transfusion. Standard vård efter transplantation tillhandahålls till alla deltagare.
Övrig: Standard stödjande vård
Deltagare i kontrollarmen kommer att få standardbehandling efter transplantation, inklusive transfusioner, tillväxtfaktorer (G-CSF, ESA) och infektionsprofylax som kliniskt indikerat, men kommer inte att få Romiplostim eller någon annan trombopoietinreceptoragonist.
Aktiv komparator: Standardvård Kontrollarm
Övrig: Standard stödjande vård
Deltagare i kontrollarmen kommer att få standardbehandling efter transplantation, inklusive transfusioner, tillväxtfaktorer (G-CSF, ESA) och infektionsprofylax som kliniskt indikerat, men kommer inte att få Romiplostim eller någon annan trombopoietinreceptoragonist.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativ trombocytengraftningsfrekvens vid dag +21 efter haploidentisk HSCT
Tidsram: Inom 21 dagar efter transplantation
Trombocyttransplantation definieras som att uppnå en bestående trombocytantal >20 × 10⁹/L under minst 7 på varandra följande dagar utan trombocyttransfusion. Den kumulativa transplanteringsgraden vid dag +21 efter transplantation kommer att jämföras mellan Romiplostim N01-behandlingsarmen och standardvården-kontrollarmen.
Inom 21 dagar efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till trombocytengraftment
Tidsram: Upp till 60 dagar efter transplantation
Antalet dagar från transplantation till den första av 7 på varandra följande dagar med en trombocyträkning >20 × 10⁹/L utan transfusionsstöd.
Upp till 60 dagar efter transplantation
Andel patienter som uppnår trombocytvärden ≥50 × 10⁹/L och ≥100 × 10⁹/L
Tidsram: Upp till 60 dagar efter transplantation
Upp till 60 dagar efter transplantation
Median tid för att uppnå trombocytantal ≥100 × 10⁹/L under 4-veckors behandlingsperioden
Tidsram: Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Total volym trombocyttransfusion
Tidsram: Upp till 60 dagar efter transplantation
Upp till 60 dagar efter transplantation
Andel deltagare med erytroid respons under 4-veckors behandlingsperioden
Tidsram: Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Andel deltagare med neutrofilrespons under 4-veckors behandlingsperioden
Tidsram: Inom 4 veckor efter påbörjad Romiplostim N01-behandling
Inom 4 veckor efter påbörjad Romiplostim N01-behandling

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av trombotska eller tromboemboliska händelser
Tidsram: Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Inom 4 veckor efter initiering av Romiplostim N01-behandling
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TRAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från behandlingsstart upp till 100 dagar efter transplantation
Från behandlingsstart upp till 100 dagar efter transplantation
Förekomst av biverkningar (AEs)
Tidsram: Från initiering av Romiplostim N01 till 100 dagar efter transplantation
Från initiering av Romiplostim N01 till 100 dagar efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2025

Första postat (Faktisk)

7 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2026

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZJU-HSCT-ROMN01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera