Romiplostim N01 do odzyskiwania płytek krwi po haploidentycznym HSCT

To prospektywne, randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Romiplostimu N01 w promowaniu przyjęcia się płytek krwi po haploidentycznym allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (haplo-HSCT) u pacjentów z nowotworami hematologicznymi.

W sumie 130 pacjentów poddanych haplo-HSCT z powodu ostrej białaczki szpikowej (AML), zespołów mielodysplastycznych (MDS) lub innych nowotworów hematologicznych zostanie włączonych do badania i randomizowanych w stosunku 1:1 do grupy leczonej i grupy kontrolnej. Grupa leczona otrzyma Romiplostim N01 podskórnie raz w tygodniu w dawce początkowej 5 µg/kg, z dostosowaniem dawki w zależności od liczby płytek krwi (maksymalnie 10 µg/kg), przez okres do 4 tygodni lub do osiągnięcia liczby płytek krwi ≥100 × 10⁹/L. Grupa kontrolna nie otrzyma rh-TPO ani żadnej terapii agonistą receptora trombopoetyny (TPO-RA). W obu grupach dopuszcza się opiekę wspomagającą, w tym transfuzje i czynniki wzrostu (G-CSF, ESA).

Punktem końcowym pierwszorzędowym jest skumulowana stopa przyjęcia się płytek krwi do dnia +21 po przeszczepie, zdefiniowana jako utrzymująca się liczba płytek krwi > 20 × 10⁹/L przez co najmniej 7 kolejnych dni bez transfuzji. Punktami końcowymi drugorzędowymi są mediana czasu do przyjęcia się płytek krwi, mediana czasu do osiągnięcia liczby płytek krwi ≥ 50 × 10⁹/L i ≥ 100 × 10⁹/L, całkowita objętość przetoczonych płytek krwi, odpowiedź erytrocytarna i neutrofilowa w ciągu 4 tygodni oraz ogólna odnowa hematopoetyczna. Punktami końcowymi bezpieczeństwa są częstość występowania zdarzeń niepożądanych, zdarzeń zakrzepowo-zatorowych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Celem badania jest ustalenie, czy wczesne podanie Romiplostimu N01 może przyspieszyć odnowę płytek krwi i zmniejszyć ryzyko krwawienia u pacjentów poddawanych haplo-HSCT, poprawiając tym samym wyniki po przeszczepieniu.