Romiplostim N01 for blodplate-gjenoppretting etter haploidentisk HSCT
Effekt og sikkerhet av Romiplostim N01 for fremming av rekonstruksjon av blodplater etter haploidentisk allogen stamcelletransplantasjon hos pasienter med hematologiske maligniteter
Dette er en prospektiv, randomisert, kontrollert klinisk studie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Romiplostim N01 for å fremme platelettengraftment etter haploident allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (haplo-HSCT) hos pasienter med hematologiske maligniteter.
Totalt 130 pasienter som gjennomgår haplo-HSCT for akutt myelogen leukemi (AML), myelodysplastiske syndromer (MDS) eller andre hematologiske maligniteter vil bli inkludert og randomisert 1:1 til en behandlingsgruppe og en kontrollgruppe. Behandlingsgruppen vil motta Romiplostim N01 subkutant en gang i uken med en startdose på 5 µg/kg, med dosejusteringer basert på platelettantall (maksimum 10 µg/kg), i opptil 4 uker eller til platelettantall når ≥100 × 10⁹/L. Kontrollgruppen vil ikke motta rh-TPO eller noen trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) terapi. Støttebehandling inkludert transfusjoner og vekstfaktorer (G-CSF, ESA) er tillatt i begge grupper.
Primært endepunkt er den kumulative platelettengraftmentraten innen dag +21 etter transplantasjon, definert som vedvarende platelettantall > 20 × 10⁹/L i minst 7 påfølgende dager uten transfusjon. Sekundære endepunkter inkluderer median tid til platelettengraftment, median tid til å oppnå platelettantall ≥ 50 × 10⁹/L og ≥ 100 × 10⁹/L, totalt platelettransfusjonsvolum, erytroide og neutrofile responser innen 4 uker, og total hematopoietisk gjenoppretting. Sikkerhetsendepunkter inkluderer forekomst av bivirkninger, tromboemboliske hendelser og behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger.
Studien har som mål å fastslå om tidlig administrering av Romiplostim N01 kan akselerere plateletgjenoppretting og redusere blødningsrisiko hos pasienter som gjennomgår haplo-HSCT, og dermed forbedre resultater etter transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Hangzhou, Kina
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
Ta kontakt med:
- Yi Luo, MD
- Telefonnummer: 86-1366660
- E-post: luoyijr@zju.edu.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter med maligne hematologiske sykdommer planlagt for haploident allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (haplo-HSCT).
Alder ≥18 år, mann eller kvinne. ECOG ytelsesstatus 0-1. Estimert forventet levetid >6 måneder.
Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon, definert som:
Serumkreatinin ≤1,5 × øvre normalgrense (ULN); Blod-urea-nitrogen (BUN) ≤1,5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Totalt bilirubin ≤1,5 × ULN. Evne til å forstå og signere informert samtykke, og vilje til å følge alle studiekrav
Eksklusjonskriterier:
Ukontrollert aktiv infeksjon eller annen aktiv malignitet som kan forstyrre studiedeltakelse.
Alvorlig kardiovaskulær sykdom, inkludert:
New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvikt; Ukontrollert hypertensjon eller hypotensjon; Tidligere eller høy risiko for tromboemboliske hendelser. Mottar antikoagulasjonsbehandling for trombotiske hendelser. Kjent overfølsomhet for romiplostim eller lignende midler. Bruk av rh-TPO eller enhver trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) innen 30 dager før inkludering.
Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før inkludering.
Enhver annen tilstand som, etter forskerens skjønn, gjør pasienten uegnet for studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Romiplostim N01 Behandlingsarm
|
Romiplostim N01 er en trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA) som administreres subkutant en gang i uken for å fremme plateletgjenvinning etter haploident allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (haplo-HSCT).
Startdosen er 5 µg/kg, justert opp til 10 µg/kg i henhold til plateletrespons.
Behandlingen fortsetter i opptil 4 uker eller inntil plateletantall når ≥100 × 10⁹/L uten transfusjon.
Standard post-transplantasjons støttebehandling gis til alle deltakere.
Deltakerne i kontrollgruppen vil motta standard støttebehandling etter transplantasjon, inkludert transfusjoner, vekstfaktorer (G-CSF, ESA) og infeksjonsprofilakse etter klinisk indikasjon, men vil ikke motta Romiplostim eller andre trombopoietinreseptoragonister.
|
|
Aktiv komparator: Standardbehandling kontrollgruppe
|
Deltakerne i kontrollgruppen vil motta standard støttebehandling etter transplantasjon, inkludert transfusjoner, vekstfaktorer (G-CSF, ESA) og infeksjonsprofilakse etter klinisk indikasjon, men vil ikke motta Romiplostim eller andre trombopoietinreseptoragonister.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kumulativ rate for plateletengraftment ved dag +21 etter haploidentisk HSCT
Tidsramme: Innen 21 dager etter transplantasjon
|
Plateletengraftment er definert som å oppnå et varig plateletantall >20 × 10⁹/L i minst 7 påfølgende dager uten platelet-transfusjon.
Den kumulative engraftmentraten innen dag +21 etter transplantasjon vil bli sammenlignet mellom Romiplostim N01-behandlingsarmen og standardbehandlingskontrollarmen.
|
Innen 21 dager etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til trombocytengrefting
Tidsramme: Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
Antall dager fra transplantasjon til den første av 7 påfølgende dager med et blodplatelægning >20 × 10⁹/L uten transfusjonsstøtte.
|
Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
|
Andel pasienter som oppnår plateletantall ≥50 × 10⁹/L og ≥100 × 10⁹/L
Tidsramme: Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
|
|
Median tid til å oppnå blodplateantall ≥100 × 10⁹/L i løpet av 4-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
|
|
Total volum av blodplateoverføring
Tidsramme: Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
Opptil 60 dager etter transplantasjon
|
|
|
Andel deltakere med erytroide respons i løpet av 4-ukers behandlingsperiode
Tidsramme: Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
|
|
Andel deltakere med neutrofilrespons i løpet av 4-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: Innen 4 uker etter start av Romiplostim N01-behandling
|
Innen 4 uker etter start av Romiplostim N01-behandling
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av trombotiske eller tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
Innen 4 uker etter oppstart av Romiplostim N01-behandling
|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra behandlingen starter og opptil 100 dager etter transplantasjon
|
Fra behandlingen starter og opptil 100 dager etter transplantasjon
|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AEs)
Tidsramme: Fra start av Romiplostim N01 til 100 dager etter transplantasjon
|
Fra start av Romiplostim N01 til 100 dager etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZJU-HSCT-ROMN01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .