Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Romiplostim N01 pro obnovu krevních destiček po haploidentické HSCT

26. ledna 2026 aktualizováno: First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Účinnost a bezpečnost přípravku Romiplostim N01 při podpoře rekonstrukce trombocytů po haploidenční alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s hematologickými malignitami

Toto je prospektivní, randomizovaná, kontrolovaná klinická studie navržená k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Romiplostim N01 při podpoře přežití trombocytů po haploidní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT) u pacientů s hematologickými malignitami.

Celkem 130 pacientů, kteří podstoupí haplo-HSCT pro akutní myeloidní leukémii (AML), myelodysplastické syndromy (MDS) nebo jiné hematologické malignity, bude zařazeno a randomizováno v poměru 1:1 do léčebné skupiny a kontrolní skupiny. Léčebná skupina bude dostávat Romiplostim N01 subkutánně jednou týdně v počáteční dávce 5 µg/kg, s úpravou dávky na základě počtu trombocytů (maximálně 10 µg/kg), po dobu až 4 týdnů nebo dokud počet trombocytů nedosáhne ≥100 × 10⁹/l. Kontrolní skupina nebude dostávat rh-TPO ani žádnou terapii agonisty receptoru trombopoetinu (TPO-RA). Podpůrná péče včetně transfuzí a růstových faktorů (G-CSF, ESA) je povolena v obou skupinách.

Primárním cílovým ukazatelem je kumulativní míra přežití trombocytů do dne +21 po transplantaci, definovaná jako udržený počet trombocytů > 20 × 10⁹/l po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuze. Sekundární cílové ukazatele zahrnují medián času do přežití trombocytů, medián času k dosažení počtu trombocytů ≥ 50 × 10⁹/l a ≥ 100 × 10⁹/l, celkový objem transfuze trombocytů, erytroidní a neutrofilní odpovědi do 4 týdnů a celkové zotavení hematopoézy. Bezpečnostní cílové ukazatele zahrnují incidenci nežádoucích příhod, tromboembolických příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.

Cílem studie je zjistit, zda časné podání přípravku Romiplostim N01 může urychlit obnovu trombocytů a snížit riziko krvácení u pacientů podstupujících haplo-HSCT, a tím zlepšit výsledky po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

130

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Hangzhou, Čína
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

Pacienti s maligními hematologickými onemocněními plánovaní na haploidentickou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT).

Věk ≥18 let, muž nebo žena. ECOG performance status 0-1. Odhadovaná délka života >6 měsíců.

Dostatečná jaterní a renální funkce, definovaná jako:

Sérový kreatinin ≤1,5 × horní hranice normálu (ULN); Močovina v krvi (BUN) ≤1,5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Celkový bilirubin ≤1,5 × ULN. Schopnost porozumět a podepsat informovaný souhlas a ochota dodržovat všechny požadavky studie

Kriteria pro vyloučení:

Nekontrolovaná aktivní infekce nebo jiné aktivní maligní onemocnění, které by mohlo narušit účast ve studii.

Těžké kardiovaskulární onemocnění, včetně:

Srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třídy III–IV; Nekontrolovaná hypertenze nebo hypotenze; Anamnéza nebo vysoké riziko tromboembolických příhod. Léčba antikoagulancii pro trombotické příhody. Známá přecitlivělost na romiplostim nebo podobné látky. Použití rh-TPO nebo jakéhokoli agonistu receptoru pro trombopoetin (TPO-RA) do 30 dnů před zařazením do studie.

Účast v jiné intervenční klinické studii do 30 dnů před zařazením do studie.

Jakýkoli jiný stav, který podle posouzení vyšetřovatele činí pacienta nevhodným pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romiplostim N01 Léčebná skupina
Lék: Romiplostim N01
Romiplostim N01 je agonista receptoru pro trombopoetin (TPO-RA), který se podává subkutánně jednou týdně za účelem podpory obnovy krevních destiček po haploidní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT). Počáteční dávka je 5 µg/kg, upravená až na 10 µg/kg podle odezvy krevních destiček. Léčba pokračuje až 4 týdny nebo dokud počet krevních destiček nedosáhne ≥100 × 10⁹/l bez transfuze. Všem účastníkům je poskytována standardní podpůrná péče po transplantaci.
Jiný: Standardní podpůrná péče
Účastníci v kontrolní skupině obdrží standardní podpůrnou péči po transplantaci, včetně transfuzí, růstových faktorů (G-CSF, ESA) a profylaxe infekcí podle klinické indikace, ale neobdrží Romiplostim ani žádný jiný agonista trombopoietinového receptoru.
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina standardní péče
Jiný: Standardní podpůrná péče
Účastníci v kontrolní skupině obdrží standardní podpůrnou péči po transplantaci, včetně transfuzí, růstových faktorů (G-CSF, ESA) a profylaxe infekcí podle klinické indikace, ale neobdrží Romiplostim ani žádný jiný agonista trombopoietinového receptoru.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní míra úspěšnosti trombocytární engraftmentu do dne +21 po haploidenční HSCT
Časové okno: Do 21 dnů po transplantaci
Trombocytární engraftment je definován jako dosažení trvalého počtu trombocytů >20 × 10⁹/L po dobu alespoň 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuze trombocytů. Kumulativní míra engraftmentu do dne +21 po transplantaci bude porovnána mezi léčebnou skupinou Romiplostim N01 a kontrolní skupinou standardní péče.
Do 21 dnů po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do transplantace krevních destiček
Časové okno: Až 60 dní po transplantaci
Počet dní od transplantace do prvního ze 7 po sobě jdoucích dnů s počtem krevních destiček >20 × 10⁹/l bez transfuzní podpory.
Až 60 dní po transplantaci
Podíl pacientů dosahujících počet trombocytů ≥50 × 10⁹/l a ≥100 × 10⁹/l
Časové okno: Až 60 dnů po transplantaci
Až 60 dnů po transplantaci
Medián času k dosažení počtu trombocytů ≥100 × 10⁹/l během 4týdenního léčebného období
Časové okno: Do 4 týdnů po zahájení léčby přípravkem Romiplostim N01
Do 4 týdnů po zahájení léčby přípravkem Romiplostim N01
Celkový objem transfuze trombocytů
Časové okno: Až 60 dní po transplantaci
Až 60 dní po transplantaci
Podíl účastníků s erytroidní odpovědí během 4týdenního léčebného období
Časové okno: Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostimem N01
Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostimem N01
Podíl účastníků s odpovědí neutrofilů během 4týdenního léčebného období
Časové okno: Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostim N01
Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostim N01

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt trombotických nebo tromboembolických příhod
Časové okno: Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostimem N01
Do 4 týdnů po zahájení léčby Romiplostimem N01
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TRAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od zahájení léčby až do 100 dnů po transplantaci
Od zahájení léčby až do 100 dnů po transplantaci
Výskyt nežádoucích příhod (AEs)
Časové okno: Od zahájení léčby Romiplostimem N01 do 100 dnů po transplantaci
Od zahájení léčby Romiplostimem N01 do 100 dnů po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZJU-HSCT-ROMN01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na Romiplostim N01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit