Romiplostim N01 voor trombocytenherstel na haplo-identieke HSCT
Effectiviteit en veiligheid van Romiplostim N01 bij het bevorderen van bloedplaatjesreconstructie na haploïdente allogene stamceltransplantatie bij patiënten met hematologische maligniteiten
Dit is een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie die is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van Romiplostim N01 te evalueren bij het bevorderen van de trombocytenengraftment na haploïdente allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (haplo-HSCT) bij patiënten met hematologische maligniteiten.
In totaal zullen 130 patiënten die haplo-HSCT ondergaan voor acute myeloïde leukemie (AML), myelodysplastische syndromen (MDS) of andere hematologische maligniteiten worden geïncludeerd en 1:1 gerandomiseerd in een behandelgroep en een controlegroep. De behandelgroep zal eenmaal per week subcutaan Romiplostim N01 ontvangen met een startdosis van 5 µg/kg, met dosisaanpassingen op basis van trombocytenaantallen (maximaal 10 µg/kg), gedurende maximaal 4 weken of totdat de trombocytenaantallen ≥100 × 10⁹/L bereiken. De controlegroep zal geen rh-TPO of enige trombopoëtine receptoragonist (TPO-RA) therapie ontvangen. Ondersteunende zorg inclusief transfusies en groeifactoren (G-CSF, ESA) is toegestaan in beide groepen.
Het primaire eindpunt is de cumulatieve trombocytenengraftmentratio op dag +21 na transplantatie, gedefinieerd als aanhoudende trombocytenaantallen > 20 × 10⁹/L gedurende minstens 7 opeenvolgende dagen zonder transfusie. Secundaire eindpunten omvatten de mediane tijd tot trombocytenengraftment, mediane tijd om trombocytenaantallen ≥ 50 × 10⁹/L en ≥ 100 × 10⁹/L te bereiken, totaal trombocytentransfusievolume, erytroïde en neutrofiele respons binnen 4 weken, en algeheel hematopoëtisch herstel. Veiligheidseindpunten omvatten de incidentie van bijwerkingen, trombo-embolische gebeurtenissen en behandeling-gerelateerde ernstige bijwerkingen.
De studie heeft als doel te bepalen of vroege toediening van Romiplostim N01 de trombocytenherstel kan versnellen en het bloedingrisico kan verminderen bij patiënten die haplo-HSCT ondergaan, waardoor de uitkomsten na transplantatie worden verbeterd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Hangzhou, China
- Werving
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
Contact:
- Yi Luo, MD
- Telefoonnummer: 86-1366660
- E-mail: luoyijr@zju.edu.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten met maligne hematologische aandoeningen die gepland staan voor haploïdente allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (haplo-HSCT).
Leeftijd ≥18 jaar, mannelijk of vrouwelijk. ECOG prestatiestatus 0-1. Geschatte levensverwachting >6 maanden.
Voldoende lever- en nierfunctie, gedefinieerd als:
Serumcreatinine ≤1,5 × bovengrens van normaal (ULN); Bloedureumstikstof (BUN) ≤1,5 × ULN; ALT ≤2 × ULN; AST ≤2 × ULN; Totaal bilirubine ≤1,5 × ULN. Vermogen om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen, en bereidheid om aan alle studie-eisen te voldoen
Exclusiecriteria:
Ongereguleerde actieve infectie of andere actieve maligniteit die de deelname aan de studie kan beïnvloeden.
Ernstige cardiovasculaire aandoening, waaronder:
New York Heart Association (NYHA) Klasse III-IV hartfalen; Ongereguleerde hypertensie of hypotensie; Voorgeschiedenis van of hoog risico op trombo-embolische gebeurtenissen. Antistollingstherapie ontvangen voor trombotische gebeurtenissen. Bekende overgevoeligheid voor romiplostim of vergelijkbare middelen. Gebruik van rh-TPO of een trombopoëtine-receptoragonist (TPO-RA) binnen 30 dagen vóór inschrijving.
Deelname aan een andere interventionele klinische studie binnen 30 dagen vóór inschrijving.
Elke andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt voor de studie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Romiplostim N01 Behandelingsgroep
|
Romiplostim N01 is een trombopoëtine-receptoragonist (TPO-RA) die eenmaal per week subcutaan wordt toegediend om de bloedplaatjesherstel te bevorderen na haploïdente allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (haplo-HSCT).
De startdosis is 5 µg/kg, aangepast tot 10 µg/kg volgens de bloedplaatjesrespons.
De behandeling duurt maximaal 4 weken of totdat de bloedplaatjesaantallen ≥100 × 10⁹/L bereiken zonder transfusie.
Aan alle deelnemers wordt standaard ondersteunende zorg na transplantatie verleend.
Deelnemers in de controle-arm krijgen standaard ondersteunende zorg na transplantatie, waaronder transfusies, groeifactoren (G-CSF, ESA) en infectieprofylaxe zoals klinisch geïndiceerd, maar krijgen geen Romiplostim of andere trombopoïetinereceptoragonisten.
|
|
Actieve vergelijker: Standaardzorg Controlegroep
|
Deelnemers in de controle-arm krijgen standaard ondersteunende zorg na transplantatie, waaronder transfusies, groeifactoren (G-CSF, ESA) en infectieprofylaxe zoals klinisch geïndiceerd, maar krijgen geen Romiplostim of andere trombopoïetinereceptoragonisten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cumulatieve plaatjesengraftmentsnelheid op dag +21 na haploïdentieke HSCT
Tijdsspanne: Binnen 21 dagen na transplantatie
|
Plaatjesengraftment wordt gedefinieerd als het bereiken van een aanhoudend aantal bloedplaatjes >20 × 10⁹/L gedurende ten minste 7 opeenvolgende dagen zonder bloedplaatjestransfusie.
Het cumulatieve engraftmentpercentage op dag +21 na transplantatie zal worden vergeleken tussen de Romiplostim N01-behandelingsarm en de standaardzorg-controlearm.
|
Binnen 21 dagen na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot trombocytenengraftment
Tijdsspanne: Tot 60 dagen na transplantatie
|
Het aantal dagen vanaf de transplantatie tot de eerste van 7 opeenvolgende dagen met een aantal bloedplaatjes >20 × 10⁹/L zonder transfusieondersteuning.
|
Tot 60 dagen na transplantatie
|
|
Proportie van patiënten met een trombocytenaantal ≥50 × 10⁹/L en ≥100 × 10⁹/L
Tijdsspanne: Tot 60 dagen na transplantatie
|
Tot 60 dagen na transplantatie
|
|
|
Mediaan tijd om een bloedplaatjestelling van ≥100 × 10⁹/L te bereiken tijdens de 4-weken behandelperiode
Tijdsspanne: Binnen 4 weken na start van Romiplostim N01-behandeling
|
Binnen 4 weken na start van Romiplostim N01-behandeling
|
|
|
Totaal Volume Bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: Tot 60 dagen na transplantatie
|
Tot 60 dagen na transplantatie
|
|
|
Proportie van deelnemers met erythroïde respons tijdens de 4-weken behandelingsperiode
Tijdsspanne: Binnen 4 weken na aanvang van de behandeling met Romiplostim N01
|
Binnen 4 weken na aanvang van de behandeling met Romiplostim N01
|
|
|
Proportie deelnemers met neutrofielrespons tijdens de 4-weken durende behandelingsperiode
Tijdsspanne: Binnen 4 weken na aanvang van de Romiplostim N01-behandeling
|
Binnen 4 weken na aanvang van de Romiplostim N01-behandeling
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van trombotische of trombo-embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Binnen 4 weken na start van Romiplostim N01-behandeling
|
Binnen 4 weken na start van Romiplostim N01-behandeling
|
|
Incidentie van behandelinggerelateerde bijwerkingen (TRAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot 100 dagen na de transplantatie
|
Vanaf het begin van de behandeling tot 100 dagen na de transplantatie
|
|
Incidentie van Bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Vanaf de start van Romiplostim N01 tot 100 dagen na transplantatie
|
Vanaf de start van Romiplostim N01 tot 100 dagen na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ZJU-HSCT-ROMN01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .