Romiplostim N01 para Recuperação Plaquetária após HSCT Haploidentica
Eficácia e Segurança do Romiplostim N01 na Promoção da Reconstituição Plaquetária Após Transplante Alogénico de Células Estaminais Haploidentico em Doentes com Neoplasias Hematológicas
Este é um estudo clínico prospetivo, randomizado e controlado, concebido para avaliar a eficácia e segurança do Romiplostim N01 na promoção do enxerto plaquetário após transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas haploidentico (haplo-HSCT) em doentes com neoplasias hematológicas.
Serão recrutados e randomizados 1:1 num grupo de tratamento e num grupo de controlo um total de 130 doentes submetidos a haplo-HSCT para leucemia mieloide aguda (LMA), síndromes mielodisplásicos (SMD) ou outras neoplasias hematológicas. O grupo de tratamento receberá Romiplostim N01 por via subcutânea uma vez por semana, com uma dose inicial de 5 µg/kg, com ajustes de dose baseados nas contagens plaquetárias (máximo 10 µg/kg), durante até 4 semanas ou até que as contagens plaquetárias atinjam ≥100 × 10⁹/L. O grupo de controlo não receberá rh-TPO nem qualquer terapia com agonistas do recetor da trombopoietina (TPO-RA). Cuidados de suporte, incluindo transfusões e fatores de crescimento (G-CSF, ESA), são permitidos em ambos os grupos.
O endpoint primário é a taxa cumulativa de enxerto plaquetário até ao dia +21 pós-transplante, definida como contagens plaquetárias sustentadas > 20 × 10⁹/L durante pelo menos 7 dias consecutivos sem transfusão. Os endpoints secundários incluem o tempo mediano até ao enxerto plaquetário, o tempo mediano para atingir contagens plaquetárias ≥ 50 × 10⁹/L e ≥ 100 × 10⁹/L, o volume total de transfusões plaquetárias, respostas eritróides e neutrofílicas dentro de 4 semanas, e a recuperação hematopoiética global. Os endpoints de segurança incluem a incidência de eventos adversos, eventos tromboembólicos e eventos adversos graves relacionados com o tratamento.
O estudo visa determinar se a administração precoce de Romiplostim N01 pode acelerar a recuperação plaquetária e reduzir o risco de hemorragia em doentes submetidos a haplo-HSCT, melhorando assim os resultados pós-transplante.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hangzhou, China
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
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Contato:
- Yi Luo, MD
- Número de telefone: 86-1366660
- E-mail: luoyijr@zju.edu.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Pacientes com doenças hematológicas malignas programados para realizar transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas haploidenticas (haplo-HSCT).
Idade ≥18 anos, sexo masculino ou feminino. Estado funcional ECOG 0-1. Esperança de vida estimada >6 meses.
Função hepática e renal adequada, definida como:
Creatinina sérica ≤1.5 × limite superior do normal (LSN); Azoto ureico no sangue (BUN) ≤1.5 × LSN; ALT ≤2 × LSN; AST ≤2 × LSN; Bilirrubina total ≤1.5 × LSN. Capacidade para compreender e assinar o consentimento informado, e disponibilidade para cumprir todos os requisitos do estudo
Critérios de Exclusão:
Infeção ativa não controlada ou outra neoplasia maligna ativa que possa interferir com a participação no estudo.
Doença cardiovascular grave, incluindo:
Insuficiência cardíaca Classe III-IV da New York Heart Association (NYHA); Hipertensão ou hipotensão não controlada; Historial ou alto risco de eventos tromboembólicos. Receber terapia anticoagulante para eventos trombóticos. Hipersensibilidade conhecida ao romiplostim ou agentes similares. Uso de rh-TPO ou qualquer agonista do recetor de trombopoietina (TPO-RA) nos 30 dias anteriores à inscrição.
Participação noutro estudo clínico intervencionista nos 30 dias anteriores à inscrição.
Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, torne o paciente inadequado para o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço de Tratamento Romiplostim N01
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Romiplostim N01 é um agonista do recetor da trombopoietina (TPO-RA) administrado por via subcutânea uma vez por semana para promover a recuperação das plaquetas após transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas haploidenticas (haplo-HSCT).
A dose inicial é de 5 µg/kg, ajustada até 10 µg/kg de acordo com a resposta das plaquetas.
O tratamento continua por até 4 semanas ou até que as contagens de plaquetas atinjam ≥100 × 10⁹/L sem transfusão.
A todos os participantes é prestada assistência de suporte pós-transplante padrão.
Os participantes no braço de controlo receberão cuidados de suporte pós-transplante padrão, incluindo transfusões, fatores de crescimento (G-CSF, ESA) e profilaxia de infeções conforme indicado clinicamente, mas não receberão Romiplostim ou qualquer outro agonista do recetor da trombopoietina.
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Comparador Ativo: Braço de Controlo de Cuidados Padrão
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Os participantes no braço de controlo receberão cuidados de suporte pós-transplante padrão, incluindo transfusões, fatores de crescimento (G-CSF, ESA) e profilaxia de infeções conforme indicado clinicamente, mas não receberão Romiplostim ou qualquer outro agonista do recetor da trombopoietina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Cumulativa de Engraftment Plaquetário até ao Dia +21 após HSCT Haploidentica
Prazo: Dentro de 21 dias após o transplante
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A engraftment plaquetária é definida como a obtenção de uma contagem plaquetária sustentada >20 × 10⁹/L durante pelo menos 7 dias consecutivos sem transfusão de plaquetas.
A taxa cumulativa de engraftment até ao dia +21 pós-transplante será comparada entre o braço de tratamento Romiplostim N01 e o braço de controlo de cuidados padrão.
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Dentro de 21 dias após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo até ao Enxerto Plaquetário
Prazo: Até 60 dias após o transplante
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O número de dias desde o transplante até ao primeiro de 7 dias consecutivos com uma contagem de plaquetas >20 × 10⁹/L sem suporte transfusional.
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Até 60 dias após o transplante
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Proporção de Doentes com Contagem de Plaquetas ≥50 × 10⁹/L e ≥100 × 10⁹/L
Prazo: Até 60 dias após o transplante
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Até 60 dias após o transplante
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Tempo Mediano para Alcançar Contagem de Plaquetas ≥100 × 10⁹/L durante o Período de Tratamento de 4 Semanas
Prazo: No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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Volume Total de Transfusão de Plaquetas
Prazo: Até 60 dias após o transplante
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Até 60 dias após o transplante
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Proporção de Participantes com Resposta Eritroide durante o Período de Tratamento de 4 Semanas
Prazo: No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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Proporção de Participantes com Resposta de Neutrófilos durante o Período de Tratamento de 4 Semanas
Prazo: No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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No prazo de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de Eventos Trombóticos ou Tromboembólicos
Prazo: Dentro de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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Dentro de 4 semanas após o início do tratamento com Romiplostim N01
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Incidência de Eventos Adversos Relacionados com o Tratamento (TRAEs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento até 100 dias após o transplante
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Desde o início do tratamento até 100 dias após o transplante
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Incidência de Eventos Adversos (EA)
Prazo: Desde o início do Romiplostim N01 até 100 dias após o transplante
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Desde o início do Romiplostim N01 até 100 dias após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZJU-HSCT-ROMN01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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