法国版改良SMAFRS量表可重复性研究 (mSMAFRS-F)
2026年6月16日 更新者：Institut de Myologie, France
法文版改良SMAFRS量表可重复性研究
本观察性研究的目的是评估法语版mSMAFRS在成年脊髓性肌萎缩症患者中的重测信度。 主要问题旨在回答：
- 组内相关系数是否可作为重测信度的良好估计？
- mSMAFRS-F是否与其他结局指标相关？
参与者只需在常规随访就诊时填写法语版SMA-FRS问卷，并在十五天后再次填写。
研究概览
详细说明
改良版SMAFRS是一种患者报告结局测量（PROM）工具，专为评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患者在自身环境中十项日常生活活动（ADL）的独立水平而设计。
活动项目包括进食、穿衣、洗浴、如厕、梳妆、床上翻身/整理床铺、转移、行走、上下楼梯及呼吸状态。
每项由患者或照护者按0分（完全依赖）至5分（完全独立）评分，最高总分40分。
该量表已应用于多项治疗性研究及2025年9月21日A00536-43方案V1.2版（2025年7月7日）mSMAFRS-F观察性研究。
英文版本已证实其可行性、重测信度、结构效度与内容效度。
但目前尚无官方法语版本。
因此，临床医生或健康专业人员需在接诊时自行翻译量表条目。
这导致评估者间信度受损（不同临床医生的翻译可能存在差异），且评估者内信度受影响（每次随访的翻译可能不一致）。
因此，连续评估结果的可比性受到制约。
开发官方法语版本对临床实践与科研应用至关重要。
相较于其他功能量表（如MFM），mSMAFRS的附加优势在于其针对SMA的特异性，以及作为患者自评工具（非观察者评估）的简易性。
该量表对行走能力正常与受限的个体均具有实用价值，且包含其他功能量表缺失的呼吸功能评估项目。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
60
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75013
- Association Institut de Myologie
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
本研究将在60名年龄≥18岁的成人SMA患者中进行（无论是否具有行走能力，无论是否接受过治疗）。
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18岁
- 基因确诊的脊髓性肌萎缩症（SMA）
- 能够遵守所有方案要求（无显著认知障碍）
- 法语使用者
- 加入或受益于社会保障体系
排除标准：
- 受法律保护措施约束的人员
- 因法语不流利而无法完成法语版mSMAFRS-F问卷的受试者
- 因认知障碍而无法完成法语版mSMAFRS-F问卷的受试者
- 无法遵守方案要求
- 经医学协调员评估可能干扰研究的任何医疗和社会状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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接受治疗的患者
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患者将在接受治疗介绍或治疗随访时回答法语版mSMA-FRS量表，并在此次访视十五天后再次回答。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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测试-再测可靠性
大体时间：最多 2 周
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ICC是重测信度的良好估计。
预计mSMAFRS-F具有很高的信度（ICC>0.9）。
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最多 2 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年7月18日
初级完成 (实际的)
2026年4月8日
研究完成 (实际的)
2026年4月8日
研究注册日期
首次提交
2025年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月5日
首次发布 (实际的)
2026年1月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月16日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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