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Studio della Riproducibilità della Versione Francese della Scala SMAFRS Modificata (mSMAFRS-F)

5 gennaio 2026 aggiornato da: Institut de Myologie, France

L'obiettivo di questo studio osservazionale è valutare l'affidabilità test-retest della versione francese del mSMAFRS in pazienti adulti con SMA. La domanda principale a cui rispondere è:

  • L'ICC è una buona stima dell'affidabilità test-retest?
  • Il mSMAFRS-F è correlato con altre misure di esito?

I partecipanti risponderanno semplicemente a una versione francese del questionario SMA-FRS durante la loro visita di follow-up di routine e poi di nuovo quindici giorni dopo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il mSMAFRS modificato è una misura di outcome riportata dal paziente (PROM) progettata per valutare il livello di indipendenza in dieci attività della vita quotidiana (ADL) nel proprio ambiente per individui con SMA. Le attività includono mangiare, vestirsi, fare il bagno, andare in bagno, cura personale, girarsi nel letto/aggiustare le lenzuola, trasferimenti, camminare, salire le scale e stato respiratorio. Ogni voce viene valutata da 0 (completamente dipendente) a 5 (completamente indipendente) dal paziente o dal caregiver, con un punteggio massimo di 40. Il mSMAFRS è stato utilizzato in diversi studi terapeutici e osservazionali 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F. La fattibilità, l'affidabilità test-retest, la validità costruttiva e di contenuto sono state dimostrate per la versione inglese. Tuttavia, attualmente non esiste una versione francese. Pertanto, ogni clinico o professionista sanitario traduce le voci personalmente durante la consultazione con i pazienti. Ciò ha conseguenze per l'affidabilità inter-osservatore poiché le traduzioni probabilmente differiscono da un clinico all'altro e per l'affidabilità intra-osservatore poiché le traduzioni possono differire ad ogni visita. Pertanto, le valutazioni successive sono compromesse. È essenziale che esista una versione francese ufficiale sia per uso clinico che di ricerca. Il vantaggio aggiuntivo del mSMAFRS rispetto ad altre scale funzionali (ad esempio, MFM) è la sua specificità nella SMA e la sua semplicità di esecuzione in quanto è riportato dal paziente e non valutato dall'osservatore. È utile e rilevante sia per individui ambulatoriali che non ambulatoriali e include una voce respiratoria che manca nelle altre scale funzionali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio sarà condotto su 60 pazienti adulti con SMA ≥18 anni (ambulatoriali o non, naive al trattamento o non).

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • SMA geneticamente confermato
  • Capace di rispettare tutti i requisiti del protocollo (nessun deficit cognitivo significativo)
  • Francofono
  • Affiliato o beneficiario di un regime di sicurezza sociale

Criteri di esclusione:

  • Persone sottoposte a una misura di protezione legale
  • Soggetti incapaci di completare la versione francese del questionario mSMAFRS-F a causa di una scarsa padronanza del francese
  • Soggetti incapaci di completare la versione francese del questionario mSMAFRS-F a causa di deficit cognitivo
  • Incapacità di rispettare i requisiti del protocollo
  • Qualsiasi condizione medica e sociale che potrebbe interferire con lo studio secondo la valutazione del coordinatore medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti trattati
Altro: Questionario ed Esame Fisico
I pazienti risponderanno al questionario francese mSMA-FRS durante la loro visita di introduzione al trattamento o di follow-up del trattamento, e poi nuovamente, quindici giorni dopo questa visita.
Altri nomi:
  • SMA-FRS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Affidabilità test-retest
Lasso di tempo: fino a 2 settimane
L'ICC è una buona stima dell'affidabilità test-retest. Ci si aspetta che mSMAFRS-F sia altamente affidabile (ICC>0.9).
fino a 2 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • mSMAFRS-F

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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