Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A módosított SMAFRS skála francia változatának reprodukálhatósági tanulmánya (mSMAFRS-F)

2026. június 16. frissítette: Institut de Myologie, France

A módosított SMAFRS skála francia változatának reprodukálhatóságának vizsgálata

Ennek a megfigyelő vizsgálatnak a célja, hogy értékelje az mSMAFRS francia változatának teszt-reteszt megbízhatóságát felnőtt SMA betegekben. A fő kérdés[ek] az, hogy választ kapjunk arra, hogy:

  • Az ICC jó becslése-e a teszt-reteszt megbízhatóságnak?
  • Az mSMAFRS-F korrelál-e más eredményváltozókkal?

A résztvevők egyszerűen kitöltik az SMA-FRS kérdőív francia változatát a rutin követési látogatásuk során, majd tizenöt nappal később ismét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A módosított SMAFRS egy beteg által kitöltött eredménymérő eszköz (PROM), amely az SMA-val élő személyek saját környezetében végzett tíz napi tevékenység (ADL) függetlenségi szintjének felmérésére készült. A tevékenységek közé tartozik az evés, öltözködés, fürdés, WC-használat, ápolás, ágyban való fordulás/ágynemű igazítása, áthelyezés, járás, lépcsőzés és légzési állapot. Minden tétele 0 (teljesen függő) és 5 (teljesen független) között van pontozva a beteg vagy gondozó által, a maximális pontszám 40. Az mSMAFRS-t számos terápiás és 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F megfigyelési tanulmányban használták. Az angol változatnál igazolták a megvalósíthatóságot, a teszt-reteszt megbízhatóságot, a konstruktum- és tartalomérvényességet. Azonban jelenleg nem létezik francia változat. Ezért minden klinikus vagy egészségügyi szakember saját maga fordítja le a tételeket a betegekkel való konzultáció során. Ennek következményei vannak az értékelők közötti megbízhatóságra, mivel a fordítások valószínűleg különböznek klinikustól klinikusig, valamint az egyes értékelők belüli megbízhatóságra, mivel a fordítások minden látogatáskor eltérhetnek. Ezért a szukcesszív értékelések veszélyeztetettek. Létfontosságú, hogy hivatalos francia változat létezzen mind klinikai, mind kutatási felhasználásra. Az mSMAFRS további előnye más funkcionális skálákhoz (pl. MFM) képest az SMA-ra való specifikussága és az egyszerűsége, mivel beteg által kitöltött és nem megfigyelő által értékelt. Hasznos és releváns mind a járóképes, mind a nem járóképes egyének számára, és tartalmaz egy légzési tételeket, amely hiányzik a többi funkcionális skálából.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Association Institut de Myologie

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a vizsgálat 60 felnőtt, 18 éves vagy idősebb SMA-s betegen fog zajlani (járóképességi állapottól és korábbi kezeléstől függetlenül).

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Életkor ≥ 18 év
  • Genetikailag igazolt SMA
  • Képes az összes protokollkövetelmény betartására (nincs jelentős kognitív károsodás)
  • Francia anyanyelvű vagy franciául beszélő
  • Társadalombiztosítási rendszerhez tartozó vagy kedvezményezett

Kizárási kritériumok:

  • Jogi védelmi intézkedés alá tartozó személyek
  • A vizsgálati személyek, akik a francia nyelvtudás hiánya miatt nem tudják kitölteni a mSMAFRS-F kérdőív francia változatát
  • A vizsgálati személyek, akik kognitív károsodás miatt nem tudják kitölteni a mSMAFRS-F kérdőív francia változatát
  • Protokollkövetelmények betartásának képtelensége
  • Bármely orvosi és társadalmi állapot, amely a vizsgálatot akadályozhatja az orvosi koordinátor megítélése szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Kezelt betegek
Egyéb: Kérdőív és fizikális vizsgálat
A betegek a francia mSMA-FRS kérdőívet a kezelésbevezetés vagy kezelés utáni követő látogatás során, majd ismét tizenöt nappal ezután a látogatás után töltik ki.
Más nevek:
  • SMA-FRS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teszt-reteszt megbízhatóság
Időkeret: legfeljebb 2 hét
Az ICC a teszt-reteszt megbízhatóság jó becslése. Várható, hogy az mSMAFRS-F nagyon megbízható (ICC>0,9).
legfeljebb 2 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institut de Myologie, France

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. július 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. április 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. április 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • mSMAFRS-F

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel