Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av reproduserbarheten til den franske versjonen av den modifiserte SMAFRS-skalaen (mSMAFRS-F)

5. januar 2026 oppdatert av: Institut de Myologie, France

Studie av reproducerbarheten til den franske versjonen av den modifiserte SMAFRS-skalaen

Målet med denne observasjonsstudien er å evaluere test-retest-påliteligheten til den franske versjonen av mSMAFRS hos voksne pasienter med SMA. Hovedspørsmålet er å svare på om:

  • ICC er et godt estimat for test-retest-pålitelighet?
  • mSMAFRS-F korrelerer med andre resultatmål?

Deltakerne vil bare besvare en fransk versjon av SMA-FRS-spørreskjemaet under deres rutinemessige oppfølgingsbesøk, og deretter igjen femten dager senere.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den modifiserte SMAFRS er et pasientrapportert resultatmål (PROM) utviklet for å vurdere uavhengighetsnivået i ti aktiviteter i dagliglivet (ADL-er) i eget miljø for personer med SMA. Aktiviteter inkluderer spising, påkledning, bading, toalettbesøk, personlig pleie, vending i sengen/justering av sengetøy, overføringer, gange, trappegang og respirasjonsstatus. Hver enkelt post poengsettes fra 0 (fullstendig avhengig) til 5 (fullstendig uavhengig) av pasienten eller omsorgsperson, med en maksimal poengsum på 40. Den modifiserte SMAFRS har blitt brukt i flere terapeutiske og observasjonsstudier. Gjennomførbarhet, test-retest-pålitelighet, konstrukt- og innholdsvaliditet er påvist for den engelske versjonen. Det finnes imidlertid for tiden ingen fransk versjon. Derfor oversetter hver kliniker eller helsepersonell selv postene under konsultasjon med pasienter. Dette har konsekvenser for intervurderer-pålitelighet da oversettelser sannsynligvis vil variere fra en kliniker til en annen, og for intravurderer-pålitelighet da oversettelser kan variere ved hvert besøk. Derfor er påfølgende evalueringer kompromittert. Det er avgjørende at en offisiell fransk versjon eksisterer for både klinisk og forskningsbruk. Den ekstra fordelen med den modifiserte SMAFRS sammenlignet med andre funksjonelle skalaer (f.eks. MFM) er dens spesifisitet ved SMA og dens enkelthet å utføre siden den er pasientrapportert og ikke observatørvurdert. Den er nyttig og relevant for både ambulante og ikke-ambulante personer, og den inkluderer en respirasjonspost som mangler i de andre funksjonelle skalaene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien vil bli gjennomført med 60 voksne pasienter med SMA ≥18 år (ambulatoriske eller ikke, behandlingsnaive eller ikke).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Genetisk bekreftet SMA
  • I stand til å følge alle protokollkrav (ingen betydelig kognitiv svikt)
  • Fransktalende
  • Tilknyttet eller mottaker av et trygdeordning

Eksklusjonskriterier:

  • Personer underlagt en juridisk beskyttelsestiltak
  • Deltakere som ikke kan fullføre den franske versjonen av spørreskjemaet mSMAFRS-F på grunn av manglende franskkunnskaper
  • Deltakere som ikke kan fullføre den franske versjonen av spørreskjemaet mSMAFRS-F på grunn av kognitiv svikt
  • Manglende evne til å følge protokollkrav
  • Eventuelle medisinske og sosiale forhold som kan forstyrre studien etter medisinsk koordinators vurdering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Behandlede pasienter
Annen: Spørreskjema og fysisk undersøkelse
Pasientene vil svare på den franske mSMA-FRS under introduksjonen til behandling eller behandlingsoppfølgingsbesøket, og deretter igjen femten dager etter dette besøket.
Andre navn:
  • SMA-FRS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Test-retest pålitelighet
Tidsramme: opptil 2 uker
ICC er et godt estimat av test-retest pålitelighet. Det forventes at mSMAFRS-F er svært pålitelig (ICC>0,9).
opptil 2 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • mSMAFRS-F

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SMA

Kliniske studier på Spørreskjema og fysisk undersøkelse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere