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修正SMAFRS尺度フランス語版の再現性に関する研究 (mSMAFRS-F)

2026年1月5日 更新者：Institut de Myologie, France

修正SMAFRS尺度のフランス語版の再現性に関する研究

この観察研究の目的は、成人SMA患者におけるフランス語版mSMAFRSの再検査信頼性を評価することです。 主な研究課題は以下の通りです：

  • ICCは再検査信頼性の適切な推定値か？
  • mSMAFRS-Fは他のアウトカム指標と相関するか？

参加者は、通常の定期フォローアップ診察時にフランス語版SMA-FRS質問票に回答し、その後15日後に再度回答します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

修正版SMAFRSは、SMA患者の自宅環境における10項目の日常生活動作（ADL）の自立度を評価するために設計された患者報告アウトカム尺度（PROM）です。 活動には、食事、着替え、入浴、トイレ動作、身だしなみ、寝返り／寝具の調整、移乗、歩行、階段昇降、呼吸状態が含まれます。 各項目は患者または介護者によって0（完全に依存）から5（完全に自立）で採点され、最高スコアは40です。 このmSMAFRSは、いくつかの治療研究および2025年9月21日-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F 観察研究で使用されています。 英語版については、実施可能性、再試験信頼性、構成妥当性および内容妥当性が実証されています。 しかし現在、フランス語版は存在しません。 そのため、各臨床医または医療専門家は患者との相談中に項目を独自に翻訳しています。 これは、翻訳が臨床医によって異なる可能性があるため評価者間信頼性に、また各訪問時に翻訳が異なる可能性があるため評価者内信頼性に影響を及ぼします。 したがって、継続的な評価は損なわれます。 臨床および研究利用の両方のために、公式フランス語版が存在することが不可欠です。 他の機能尺度（例：MFM）に対するmSMAFRSの追加的利点は、SMAへの特異性と、観察者評価ではなく患者報告であるため実施が簡便な点です。 歩行可能な患者にも非歩行可能な患者にも有用かつ関連性があり、他の機能尺度にはない呼吸項目を含んでいます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

60

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究は、60人の成人SMA患者（18歳以上、歩行可能かどうか、治療未経験かどうかを問わず）を対象に実施されます。

説明

参加基準：

  • 年齢 ≥ 18歳
  • 遺伝子確認されたSMA
  • すべてのプロトコル要件を遵守できる（重大な認知障害なし）
  • フランス語を話す
  • 社会保障制度に加入している、またはその受益者である

除外基準：

  • 法的保護措置の対象者
  • フランス語の流暢さ不足により、フランス語版質問票mSMAFRS-Fを完了できない被験者
  • 認知障害により、フランス語版質問票mSMAFRS-Fを完了できない被験者
  • プロトコル要件を遵守できない
  • 医学的コーディネーターの判断において、研究に干渉する可能性のある医学的・社会的状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
治療を受けた患者
他の：アンケートと身体検査
患者は、治療導入時または治療フォローアップ診察時にフランス語版mSMA-FRSに回答し、その後、この診察から15日後に再度回答します。
他の名前：
  • SMA-FRS

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
再検査信頼性
時間枠：最大2週間
ICCは、テスト・再テスト信頼性の良好な推定値です。 FMSA-Sは高い信頼性が期待されます（ICC>0.9）。
最大2週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Institut de Myologie, France

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年7月18日

一次修了 (推定)

2026年10月31日

研究の完了 (推定)

2026年10月31日

試験登録日

最初に提出

2025年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月5日

最初の投稿 (実際)

2026年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月5日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • mSMAFRS-F

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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