Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование воспроизводимости французской версии модифицированной шкалы SMAFRS (mSMAFRS-F)

5 января 2026 г. обновлено: Institut de Myologie, France

Целью данного обсервационного исследования является оценка надежности повторных измерений французской версии mSMAFRS у взрослых пациентов с СМА. Основной вопрос заключается в том, чтобы выяснить:

  • Является ли ICC хорошей оценкой надежности повторных измерений?
  • Коррелирует ли mSMAFRS-F с другими показателями исхода?

Участники просто заполнят французскую версию опросника SMA-FRS во время планового контрольного визита, а затем повторно через пятнадцать дней.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Модифицированная SMAFRS — это оценка, сообщаемая пациентом (PROM), предназначенная для определения уровня независимости в десяти видах повседневной деятельности (ADL) в собственной среде для лиц со СМА. К видам деятельности относятся приём пищи, одевание, купание, пользование туалетом, уход за собой, повороты в постели/поправка постельного белья, перемещения, ходьба, подъём по лестнице и состояние дыхательной системы. Каждый пункт оценивается пациентом или лицом, осуществляющим уход, от 0 (полная зависимость) до 5 (полная независимость), максимальный балл — 40. Модифицированная SMAFRS использовалась в нескольких терапевтических и 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F обсервационных исследованиях. Для английской версии продемонстрированы выполнимость, надежность повторного тестирования, конструктная и содержательная валидность. Однако в настоящее время французской версии не существует. Поэтому каждый клиницист или медицинский работник самостоятельно переводит пункты во время консультации с пациентами. Это имеет последствия для межэкспертной надежности, поскольку переводы, вероятно, различаются у разных клиницистов, и для внутриэкспертной надежности, поскольку переводы могут различаться при каждом визите. Следовательно, последовательные оценки становятся несостоятельными. Существование официальной французской версии необходимо как для клинического, так и для исследовательского использования. Дополнительное преимущество модифицированной SMAFRS по сравнению с другими функциональными шкалами (например, MFM) заключается в её специфичности для СМА и простоте выполнения, поскольку она основана на сообщениях пациента, а не на оценке наблюдателя. Она полезна и актуальна как для амбулаторных, так и для неамбулаторных лиц и включает дыхательный пункт, которого нет в других функциональных шкалах.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Association institut de Myologie
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это исследование будет проведено с участием 60 взрослых пациентов с СМА в возрасте ≥18 лет (амбулаторных или нет, ранее получавших лечение или нет).

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 18 лет
  • Генетически подтвержденная СМА
  • Способность соблюдать все требования протокола (отсутствие значительных когнитивных нарушений)
  • Владеющие французским языком
  • Застрахованные или являющиеся бенефициарами системы социального обеспечения

Критерии исключения:

  • Лица, находящиеся под мерой правовой защиты
  • Участники, неспособные заполнить французскую версию опросника mSMAFRS-F из-за недостаточного владения французским языком
  • Участники, неспособные заполнить французскую версию опросника mSMAFRS-F из-за когнитивных нарушений
  • Неспособность соблюдать требования протокола
  • Любые медицинские и социальные условия, которые могут помешать проведению исследования по мнению медицинского координатора

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пролеченные пациенты
Другой: Анкета и физический осмотр
Пациенты будут заполнять французский опросник mSMA-FRS во время вводного визита или визита для наблюдения за лечением, а затем повторно через пятнадцать дней после этого визита.
Другие имена:
  • SMA-FRS

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Надежность повторного тестирования
Временное ограничение: до 2 недель
ICC является хорошей оценкой надежности повторного тестирования. Ожидается, что mSMAFRS-F обладает высокой надежностью (ICC>0,9).
до 2 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institut de Myologie, France

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 июля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • mSMAFRS-F

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СМА

Клинические исследования Анкета и физический осмотр

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mexico

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться