Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af reproducerbarheden af den franske version af den modificerede SMAFRS-skala (mSMAFRS-F)

5. januar 2026 opdateret af: Institut de Myologie, France

Formålet med denne observationsstudie er at evaluere test-retest pålideligheden af den franske version af mSMAFRS hos voksne patienter med SMA. Det primære spørgsmål er at besvare om:

  • ICC er et godt estimat af test-retest pålidelighed?
  • mSMAFRS-F korrelerer med andre resultatmål?

Deltagerne vil simpelthen besvare en fransk version af SMA-FRS-spørgeskemaet under deres rutinemæssige opfølgningsbesøg og derefter igen femten dage senere.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den modificerede SMAFRS er et patientrapporteret resultatmål (PROM) designet til at vurdere niveauet af uafhængighed i ti daglige aktiviteter (ADL'er) i ens eget miljø for personer med SMA. Aktiviteter omfatter spisning, påklædning, badning, toiletbesøg, personlig pleje, vending i sengen/justering af sengetøj, overflytninger, gang, trappegang og respiratorisk status. Hvert punkt scores fra 0 (fuldstændig afhængig) til 5 (fuldstændig uafhængig) af patienten eller pårørende, med en maksimal score på 40. mSMAFRS er blevet brugt i flere terapeutiske og 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F observationelle studier. Gennemførlighed, test-retest pålidelighed, konstrukt- og indholdsgydighed er blevet demonstreret for den engelske version. Imidlertid eksisterer der i øjeblikket ingen fransk version. Derfor oversætter hver kliniker eller sundhedsfaglig hver enkelt vare selv under konsultation med patienter. Dette har konsekvenser for interbedømmers pålidelighed, da oversættelser sandsynligvis vil variere fra en kliniker til en anden, og for intrabedømmers pålidelighed, da oversættelser kan variere ved hvert besøg. Derfor er successive evalueringer kompromitterede. Det er essentielt, at en officiel fransk version eksisterer til både klinisk og forskningsmæssig brug. Den ekstra fordel ved mSMAFRS i forhold til andre funktionelle skalaer (f.eks. MFM) er dens specifikitet i SMA og dens enkelhed at udføre, da den er patientrapporteret og ikke observeret vurderet. Den er nyttig og relevant for både ambulante og ikke-ambulante personer, og den inkluderer et respiratorisk punkt, som mangler i de andre funktionelle skalaer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil blive gennemført med 60 voksne patienter med SMA ≥18 år (ambulatoriske eller ej, behandlingsnaive eller ej).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Genetisk bekræftet SMA
  • I stand til at overholde alle protokolkrav (ingen væsentlig kognitiv svækkelse)
  • Fransktalende
  • Tilknyttet eller modtager af et socialt sikringssystem

Eksklusionskriterier:

  • Personer underlagt en juridisk beskyttelsesordning
  • Personer, der ikke kan udfylde den franske version af spørgeskemaet mSMAFRS-F på grund af manglende fransk sprogfærdighed
  • Personer, der ikke kan udfylde den franske version af spørgeskemaet mSMAFRS-F på grund af kognitiv svækkelse
  • Manglende evne til at overholde protokolkravene
  • Eventuelle medicinske og sociale forhold, der kan forstyrre undersøgelsen efter den medicinske koordinators vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Behandlede patienter
Andet: Spørgeskema og fysisk undersøgelse
Patienterne vil besvare den franske mSMA-FRS under deres introduktion til behandling eller behandlingsopfølgningsbesøg, og derefter igen femten dage efter dette besøg.
Andre navne:
  • SMA-FRS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Test-retest pålidelighed
Tidsramme: op til 2 uger
ICC er et godt estimat af test-retest pålidelighed. Det forventes, at mSMAFRS-F er meget pålidelig (ICC>0,9).
op til 2 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • mSMAFRS-F

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SMA

Kliniske forsøg med Spørgeskema og fysisk undersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner