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Estudio de la reproducibilidad de la versión francesa de la escala SMAFRS modificada (mSMAFRS-F)

5 de enero de 2026 actualizado por: Institut de Myologie, France

El objetivo de este estudio observacional es evaluar la fiabilidad test-retest de la versión francesa del mSMAFRS en pacientes adultos con AME. La[s] pregunta[s] principal[es] es[son] responder si:

  • ¿El CCI es una buena estimación de la fiabilidad test-retest?
  • ¿El mSMAFRS-F se correlaciona con otras medidas de resultado?

Los participantes simplemente responderán una versión francesa del cuestionario SMA-FRS durante su visita de seguimiento de rutina y luego quince días después.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El mSMAFRS modificado es una medida de resultado informada por el paciente (PROM) diseñada para evaluar el nivel de independencia en diez actividades de la vida diaria (AVD) dentro del propio entorno de las personas con AME.
Las actividades incluyen comer, vestirse, bañarse, ir al baño, aseo personal, darse la vuelta en la cama/ajustar la ropa de cama, transferencias, caminar, subir escaleras y estado respiratorio.
Cada ítem se puntúa de 0 (totalmente dependiente) a 5 (totalmente independiente) por el paciente o cuidador, con una puntuación máxima de 40.
El mSMAFRS se ha utilizado en varios estudios terapéuticos y observacionales 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F.
Se ha demostrado la viabilidad, la fiabilidad test-retest y la validez de constructo y de contenido para la versión en inglés.
Sin embargo, actualmente no existe una versión en francés.
Por lo tanto, cada clínico o profesional sanitario traduce los ítems por sí mismo durante la consulta con los pacientes.
Esto tiene consecuencias para la fiabilidad interevaluadores, ya que es probable que las traducciones difieran de un clínico a otro, y para la fiabilidad intraevaluador, ya que las traducciones pueden diferir en cada visita.
Por lo tanto, las evaluaciones sucesivas se ven comprometidas.
Es esencial que exista una versión oficial en francés tanto para uso clínico como de investigación.
El beneficio añadido del mSMAFRS respecto a otras escalas funcionales (p. ej., MFM) es su especificidad en la AME y su simplicidad de realización, ya que es informada por el paciente y no evaluada por un observador.
Es útil y relevante tanto para individuos ambulatorios como no ambulatorios e incluye un ítem respiratorio que falta en las otras escalas funcionales.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

60

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Association institut de Myologie
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio se llevará a cabo en 60 pacientes adultos con SMA ≥18 años (ambulatorios o no, tratamiento naive o no).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 18 años
  • SMA confirmado genéticamente
  • Capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo (sin deterioro cognitivo significativo)
  • Francófono
  • Afiliado o beneficiario de un régimen de seguridad social

Criterios de exclusión:

  • Personas sujetas a una medida de protección legal
  • Sujetos incapaces de completar la versión francesa del cuestionario mSMAFRS-F por falta de fluidez en francés
  • Sujetos incapaces de completar la versión francesa del cuestionario mSMAFRS-F por deterioro cognitivo
  • Incapacidad para cumplir con los requisitos del protocolo
  • Cualquier condición médica y social que pueda interferir con el estudio según la apreciación del coordinador médico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes tratados
Otro: Cuestionario y Examen Físico
Los pacientes responderán el cuestionario mSMA-FRS en francés durante su visita de introducción al tratamiento o de seguimiento del tratamiento, y luego, quince días después de esta visita.
Otros nombres:
  • SMA-FRS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fiabilidad test-retest
Periodo de tiempo: hasta 2 semanas
El ICC es una buena estimación de la fiabilidad test-retest. Se espera que el mSMAFRS-F sea altamente fiable (ICC>0,9).
hasta 2 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de julio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

7 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • mSMAFRS-F

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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