Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie naar de reproduceerbaarheid van de Franse versie van de gewijzigde SMAFRS-schaal (mSMAFRS-F)

16 juni 2026 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France

Het doel van deze observationele studie is om de test-hertest betrouwbaarheid van de Franse versie van de mSMAFRS te evalueren bij volwassen patiënten met SMA. De belangrijkste vraag is om te beantwoorden of:

  • ICC een goede schatting is van de test-hertest betrouwbaarheid?
  • mSMAFRS-F correleert met andere uitkomstmaten?

Deelnemers zullen simpelweg een Franse versie van de SMA-FRS vragenlijst beantwoorden tijdens hun routinematige vervolgbezoek en vervolgens opnieuw vijftien dagen later.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De gewijzigde SMAFRS is een door patiënten gerapporteerde uitkomstmaat (PROM) die is ontworpen om het niveau van onafhankelijkheid in tien activiteiten van het dagelijks leven (ADL) binnen de eigen omgeving te beoordelen voor personen met SMA. Activiteiten omvatten eten, aankleden, baden, toiletgebruik, verzorging, omdraaien in bed/beddengoed aanpassen, transfers, lopen, traplopen en respiratoire status. Elk item wordt door de patiënt of verzorger gescoord van 0 (volledig afhankelijk) tot 5 (volledig onafhankelijk), met een maximumscore van 40. De mSMAFRS is gebruikt in verschillende therapeutische en 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F observationele studies. Haalbaarheid, test-hertest betrouwbaarheid, construct- en inhoudsvaliditeit zijn aangetoond voor de Engelse versie. Er bestaat momenteel echter geen Franse versie. Daarom vertaalt elke clinicus of gezondheidsprofessional de items zelf tijdens consultatie met patiënten. Dit heeft gevolgen voor de interbeoordelaarsbetrouwbaarheid omdat vertalingen waarschijnlijk verschillen van clinicus tot clinicus en voor de intrabeoordelaarsbetrouwbaarheid omdat vertalingen bij elk bezoek kunnen verschillen. Daardoor worden opeenvolgende evaluaties aangetast. Het is essentieel dat een officiële Franse versie bestaat voor zowel klinisch als onderzoeksgebruik. Het toegevoegde voordeel van de mSMAFRS ten opzichte van andere functionele schalen (bijv. MFM) is de specificiteit voor SMA en de eenvoud van uitvoering omdat het door patiënten wordt gerapporteerd en niet door een observator wordt beoordeeld. Het is nuttig en relevant voor zowel ambulante als niet-ambulante personen en het bevat een respiratoir item dat ontbreekt in de andere functionele schalen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Association institut de Myologie

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie zal worden uitgevoerd bij 60 volwassen patiënten met SMA ≥18 jaar (ambulant of niet, behandeld of niet behandeld).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Genetisch bevestigde SMA
  • In staat om aan alle protocolvereisten te voldoen (geen significante cognitieve beperking)
  • Franstalig
  • Aangesloten bij of begunstigde van een socialezekerheidsregeling

Exclusiecriteria:

  • Personen onderworpen aan een wettelijke beschermingsmaatregel
  • Proefpersonen die de Franse versie van de vragenlijst mSMAFRS-F niet kunnen invullen vanwege onvoldoende beheersing van het Frans
  • Proefpersonen die de Franse versie van de vragenlijst mSMAFRS-F niet kunnen invullen vanwege cognitieve beperkingen
  • Onvermogen om aan de protocolvereisten te voldoen
  • Elke medische en sociale omstandigheid die volgens het oordeel van de medische coördinator de studie zou kunnen verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Behandelde patiënten
Ander: Vragenlijst en Lichamelijk Onderzoek
Patiënten zullen de Franse mSMA-FRS invullen tijdens hun introductie tot de behandeling of tijdens hun behandelingsopvolgingsbezoek, en vervolgens opnieuw, vijftien dagen na dit bezoek.
Andere namen:
  • SMA-FRS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Test-hertest betrouwbaarheid
Tijdsspanne: tot 2 weken
ICC is een goede schatting van de test-hertest betrouwbaarheid. Er wordt verwacht dat mSMAFRS-F zeer betrouwbaar is (ICC>0.9).
tot 2 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • mSMAFRS-F

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op SMA

Klinische onderzoeken op Vragenlijst en Lichamelijk Onderzoek

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren