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Estudo da Reprodutibilidade da Versão Francesa da Escala SMAFRS Modificada (mSMAFRS-F)

5 de janeiro de 2026 atualizado por: Institut de Myologie, France

O objetivo deste estudo observacional é avaliar a confiabilidade teste-reteste da versão francesa do mSMAFRS em pacientes adultos com AME. A principal questão é responder se:

  • O CCI é uma boa estimativa da confiabilidade teste-reteste?
  • O mSMAFRS-F se correlaciona com outras medidas de desfecho?

Os participantes responderão simplesmente a uma versão francesa do questionário SMA-FRS durante a sua consulta de acompanhamento de rotina e novamente quinze dias depois.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O mSMAFRS modificado é uma medida de resultados relatados pelo paciente (PROM) concebida para avaliar o nível de independência em dez atividades de vida diária (AVDs) no próprio ambiente de indivíduos com AME. As atividades incluem comer, vestir-se, tomar banho, ir à casa de banho, cuidados de higiene, virar-se na cama/ajustar a roupa de cama, transferências, caminhar, subir escadas e estado respiratório. Cada item é pontuado de 0 (totalmente dependente) a 5 (totalmente independente) pelo paciente ou cuidador, com uma pontuação máxima de 40. O mSMAFRS tem sido utilizado em vários estudos terapêuticos e observacionais 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F. A viabilidade, a fiabilidade teste-reteste, e a validade de constructo e de conteúdo foram demonstradas para a versão inglesa. No entanto, atualmente não existe uma versão francesa. Por conseguinte, cada clínico ou profissional de saúde traduz os itens durante a consulta com os pacientes. Isto tem consequências para a fiabilidade inter-avaliadores, uma vez que as traduções provavelmente diferem de um clínico para outro, e para a fiabilidade intra-avaliadores, uma vez que as traduções podem diferir em cada consulta. Por conseguinte, as avaliações sucessivas ficam comprometidas. É essencial que exista uma versão francesa oficial para uso clínico e de investigação. O benefício adicional do mSMAFRS em relação a outras escalas funcionais (por exemplo, MFM) é a sua especificidade na AME e a sua simplicidade de aplicação, uma vez que é relatado pelo paciente e não avaliado por um observador. É útil e relevante tanto para indivíduos ambulantes como não ambulantes e inclui um item respiratório que falta nas outras escalas funcionais.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

60

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo será conduzido em 60 pacientes adultos com SMA ≥18 anos (ambulatórios ou não, tratamento naïf ou não).

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos
  • SMA confirmado geneticamente
  • Capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo (sem défice cognitivo significativo)
  • Falante de francês
  • Afilhado ou beneficiário de um regime de segurança social

Critérios de Exclusão:

  • Pessoas sujeitas a uma medida de proteção legal
  • Sujeitos incapazes de completar a versão francesa do questionário mSMAFRS-F por falta de fluência em francês
  • Sujeitos incapazes de completar a versão francesa do questionário mSMAFRS-F por défice cognitivo
  • Incapacidade de cumprir os requisitos do protocolo
  • Quaisquer condições médicas e sociais que possam interferir com o estudo, segundo a apreciação do coordenador médico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes tratados
Outro: Questionário e Exame Físico
Os doentes responderão ao questionário mSMA-FRS em francês durante a sua consulta de introdução ao tratamento ou de seguimento do tratamento e, posteriormente, quinze dias após essa consulta.
Outros nomes:
  • SMA-FRS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fiabilidade teste-reteste
Prazo: até 2 semanas
O ICC é uma boa estimativa da confiabilidade teste-reteste. Espera-se que o mSMAFRS-F seja altamente confiável (ICC>0,9).
até 2 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de julho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

7 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • mSMAFRS-F

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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