Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie reprodukovatelnosti francouzské verze modifikované škály SMAFRS (mSMAFRS-F)

5. ledna 2026 aktualizováno: Institut de Myologie, France

Cílem této observační studie je vyhodnotit test-retest reliabilitu francouzské verze mSMAFRS u dospělých pacientů se SMA. Hlavní otázka[y] je zodpovědět, zda:

  • ICC je dobrým odhadem test-retest reliability?
  • mSMAFRS-F koreluje s dalšími výslednými měřeními?

Účastníci jednoduše odpoví na francouzskou verzi dotazníku SMA-FRS během své rutinní kontrolní návštěvy a poté znovu o patnáct dní později.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Modifikovaná SMAFRS je měřítkem výsledků hlášených pacientem (PROM) navrženým k posouzení úrovně nezávislosti v deseti aktivitách denního života (ADLs) ve vlastním prostředí u jedinců se SMA. Aktivity zahrnují stravování, oblékání, koupání, toaletní návyky, úpravu zevnějšku, otáčení v posteli/úpravu lůžkovin, přesuny, chůzi, stoupání po schodech a respirační stav. Každá položka je hodnocena pacientem nebo pečovatelem na škále od 0 (zcela závislý) do 5 (zcela nezávislý), maximální skóre je 40. mSMAFRS byla použita v několika terapeutických a 9/21 2025-A00536-43_PROTOCOLE_V1.2_20250707_mSMAFRS-F observačních studiích. Pro anglickou verzi byla prokázána proveditelnost, test-retest spolehlivost, konstruktová a obsahová validita. Nicméně v současné době neexistuje francouzská verze. Proto každý klinik nebo zdravotnický pracovník překládá položky sám během konzultace s pacienty. To má důsledky pro mezihodnotitelskou spolehlivost, protože překlady se pravděpodobně liší od jednoho klinika k druhému, a pro vnitrohodnotitelskou spolehlivost, protože překlady se mohou lišit při každé návštěvě. Proto jsou následná hodnocení kompromitována. Je nezbytné, aby existovala oficiální francouzská verze pro klinické i výzkumné použití. Přidaná hodnota mSMAFRS oproti jiným funkčním škálám (např. MFM) spočívá v její specificitě pro SMA a jednoduchosti provedení, protože je hlášena pacientem a ne hodnocena pozorovatelem. Je užitečná a relevantní jak pro ambulantní, tak neambulantní jedince a zahrnuje respirační položku, která v jiných funkčních škálách chybí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude provedena u 60 dospělých pacientů se SMA ≥18 let (ambulantních či nikoli, léčbu naivních či nikoli).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Geneticky potvrzená SMA
  • Schopnost splnit všechny požadavky protokolu (žádné významné kognitivní postižení)
  • Francouzsky mluvící
  • Pojištěnec nebo příjemce sociálního zabezpečení

Vylučovací kritéria:

  • Osoby podléhající opatření právní ochrany
  • Subjekty neschopné vyplnit francouzskou verzi dotazníku mSMAFRS-F z důvodu nedostatečné znalosti francouzštiny
  • Subjekty neschopné vyplnit francouzskou verzi dotazníku mSMAFRS-F z důvodu kognitivního postižení
  • Neschopnost splnit požadavky protokolu
  • Jakékoli zdravotní a sociální podmínky, které by mohly ovlivnit studii dle posouzení lékařského koordinátora

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Léčení pacienti
Jiný: Dotazník a fyzikální vyšetření
Pacienti vyplní francouzský dotazník mSMA-FRS během své úvodní návštěvy k léčbě nebo kontrolní návštěvy k léčbě a poté znovu patnáct dní po této návštěvě.
Ostatní jména:
  • SMA-FRS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test-retest reliability
Časové okno: až 2 týdny
ICC je dobrým odhadem spolehlivosti test-retest. Očekává se, že mSMAFRS-F je vysoce spolehlivý (ICC>0,9).
až 2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Myologie, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. července 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • mSMAFRS-F

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SMA

Klinické studie na Dotazník a fyzikální vyšetření

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit