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Pridopidine 治疗 ALS 疗效和安全性的 3 期研究 (PREVAiLS)

2026年9月14日 更新者：Prilenia

一项评估普利多匹定对肌萎缩侧索硬化症患者疗效和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照研究

本临床试验的目的是了解药物普利多匹定是否对治疗成人肌萎缩侧索硬化症有效。 它还将有助于了解普利多匹定的安全性。 其主要旨在回答的问题是：

普利多匹定能否减缓ALS的疾病进展？

研究人员将比较普利多匹定与安慰剂（一种外观相似但不含药物的物质），以确定普利多匹定是否对治疗ALS有效。

参与者将：

每天口服普利多匹定或安慰剂，持续48周。 之后，所有参与者将继续服用普利多匹定48周。

每1-3个月到诊所进行一次检查和测试

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项3期随机研究，包括双盲安慰剂对照（DBPC）期和随后的开放标签扩展（OLE）期，旨在评估成人早期快速进展性肌萎缩侧索硬化症患者口服普利多吡啶（每日两次，每次45毫克）的有效性和安全性。 只要参与者在给药前至少4周内保持稳定剂量，允许使用标准护理治疗（例如利鲁唑、依达拉奉和Nuedexta）。 在DBPC期，参与者将以3:2的比例随机分配到普利多吡啶组和安慰剂组。

在DBPC期，参与者将接受普利多吡啶或安慰剂治疗48周。 在OLE期，所有参与者将接受普利多吡啶治疗48周，同时保持参与者、研究者和其他临床工作人员对其原始随机分组情况的盲态。 每位参与者的总研究持续时间（包括筛选和随访）为102周。

在整个研究过程中，参与者将通过现场临床访视和虚拟访视（通过电话）进行评估。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

500

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、IL 91120
        • 招聘中
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • 招聘中
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 加拿大
      • Edmonton、加拿大
        • 招聘中
        • University of Alberta
      • Hamilton、加拿大
        • 尚未招聘
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • 招聘中
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • 接触：
      • Bonn、德国、53127
      • Jena、德国
      • München、德国
        • 招聘中
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm、德国、89081
        • 招聘中
        • University of Ulm
  • 意大利
      • Caserta、意大利
        • 招聘中
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan、意大利、20126
        • 招聘中
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan、意大利
      • Modena、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova、意大利
        • 招聘中
        • University of Padova
      • Torino、意大利
        • 尚未招聘
        • University of Torino
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • 招聘中
        • UZ Leuven
        • 接触：
          • Evi Parente
          • 电话号码：0032 16 338668
        • 接触：
          • Ann D'hondt
          • 电话号码：0032 16 37 75 77
  • 法国
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • CHU Lille
      • Marseille、法国
        • 招聘中
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice、法国
      • Paris、法国、75013
        • 招聘中
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours、法国
        • 招聘中
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-163
        • 招聘中
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • 接触：
          • Dr. Paweł Lisewski
          • 电话号码：0048 513904844
      • Krakow、波兰、30-105
      • Warsaw、波兰、02-473
        • 招聘中
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • 接触：
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • 招聘中
        • Trinity College Dublin
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、113 61
      • Umeå、瑞典、901 85
        • 招聘中
        • Umeå University Hospital
  • 美国
    • Arizona
    • California
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • 招聘中
        • University of South Florida
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University
        • 接触：
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68506
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • 接触：
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75206
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • 招聘中
        • University of Washington
      • Seattle、Washington、美国、98122
  • 英国
      • London、英国
        • 招聘中
        • King's College Hospital
      • London、英国
        • 招聘中
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent、英国、ST4 6QG
        • 招聘中
        • Royal Stoke University Hospital
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰
        • 招聘中
        • UMC Utrecht
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid、西班牙、28029
      • Santiago de Compostela、西班牙、15706
        • 招聘中
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia、西班牙、46026

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 使用埃斯科里亚尔标准确诊为肌萎缩侧索硬化症（ALS）或很可能为ALS。
  • 筛查时症状出现时间≤18个月。
  • 缓慢肺活量（SVC）大于或等于预测值的60%。
  • 筛查时，基于欧洲ALS治疗网络（ENCALS）生存预测模型计算的ALS治疗研究倡议（TRICALS）风险评分在-6至-2之间（含两端值）。
  • 能够吞咽胶囊。

主要排除标准：

  • 存在气管切开术或永久性辅助通气。
  • 临床显著的心脏病、临床显著的心律失常史、治疗后仍有症状或未受控制的房颤、无症状的持续性室性心动过速，或存在左束支传导阻滞。
  • 存在不稳定的精神疾病、认知障碍、痴呆或药物滥用，这些可能影响参与者提供知情同意和参与研究的能力。
  • 临床显著且/或不稳定的医学状况（除ALS外），可能对参与者构成临床意义上的风险和/或影响研究完成。
  • 使用延长QT间期的药物。
  • 既往接受过普利多匹定、基因疗法或反义寡核苷酸治疗。
  • 确认存在SOD1、FUS或C9orf72基因突变。
  • 妊娠。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：普利多匹定
普利多匹定硬明胶胶囊，规格为45毫克。
在滴定期间，每日早晨口服1粒胶囊，持续2周。
在主要治疗期间，每日早晨口服1粒胶囊，下午口服1粒胶囊。
每日总剂量为90毫克。
药品：普利多匹定
Pridopidine硬明胶胶囊。
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂硬明胶胶囊。 在滴定期间，每日早晨口服1粒胶囊，持续2周。 在主要治疗期间，每日早晨口服1粒胶囊，下午口服1粒胶囊。
药品：安慰剂
安慰剂硬明胶胶囊。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
调整死亡率后的修订版ALS功能评定量表（ALSFRS-R）总分从基线至第26周和第48周的变化
大体时间：基线至第48周
ALSFRS-R量表包含12个问题，分为4个领域，用于评估延髓症状、肢体和躯干功能、呼吸症状，以及经皮内镜胃造瘘术（PEG）、无创通气或气管切开术配合有创通气的需求。 每项功能评分为0（无能力）至4（正常），最低总分为0分，最高总分为48分。 得分越高表示功能越好。
基线至第48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第96周总生存率
大体时间：基线至第96周
从基线至开放标签延长期（OLE）结束时评估的死亡时间（以天为单位）
基线至第96周
通过诊所定量言语评估测量的第26周和第48周相对于基线的言语速率变化
大体时间：基线至第48周
基线至第48周
通过诊所定量言语评估，从基线至第48周言语清晰度的变化。
大体时间：基线至第48周。
基线至第48周。
第48周预测慢肺活量（SVC）百分比相对基线的变化
大体时间：基线至第48周
SVC测量从完全吸气到残气量时，在放松呼气过程中呼出的最大空气量。 SVC通过肺活量计在坐姿下进行评估。
基线至第48周
ALSFRS-R 延髓亚领域从基线至第48周的变化
大体时间：基线至第48周
衡量延髓功能的衰退。
基线至第48周
从基线到第48周的肌萎缩侧索硬化评估问卷-40 (ALSAQ-40) 变化
大体时间：基线至第48周
ALSAQ-40包含40个条目/问题，涵盖5个独立量表：身体活动能力（10个条目）、日常生活活动与独立性（10个条目）、进食与饮水（3个条目）、沟通能力（7个条目）以及情绪反应（10个条目）。 问题涉及申请日前两周的情况，答案根据以下变量给出：从未、很少、有时、经常和总是。 评分范围为0至100分；分数越高，表示生活质量越差。
基线至第48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Prilenia

合作者

Ferrer Internacional S.A.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年2月1日

初级完成 (估计的)

2028年3月1日

研究完成 (估计的)

2029年3月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月5日

首次发布 (实际的)

2026年1月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月14日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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