Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 z zastosowaniem pridopidyny oceniające skuteczność i bezpieczeństwo w SLA (PREVAiLS)

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Prilenia

Badanie fazy 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa prydopidyny u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek pridopidyna działa w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego u dorosłych. Pomoże również dowiedzieć się więcej o bezpieczeństwie stosowania pridopidyny. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

Czy pridopidyna spowalnia postęp choroby ALS?

Badacze porównają pridopidynę z placebo (substancją wyglądającą podobnie, ale nie zawierającą leku), aby sprawdzić, czy pridopidyna działa w leczeniu ALS.

Uczestnicy będą:

Przyjmować pridopidynę lub placebo doustnie codziennie przez 48 tygodni. Następnie wszyscy uczestnicy będą przyjmować pridopidynę przez kolejne 48 tygodni.

Odwiedzać klinikę raz na 1-3 miesiące na badania kontrolne i testy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 3, randomizowane, składające się z okresu kontrolowanego podwójnie ślepą próbą z placebo (DBPC), po którym następuje okres otwartej obserwacji (OLE), w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pridopidyny podawanej doustnie w dawce 45 mg dwa razy dziennie u dorosłych uczestników z wczesnym i szybko postępującym ALS. Standardowe metody leczenia (np. ryluzol, edarawon i Nuedexta) będą dozwolone, pod warunkiem że uczestnicy stosują stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem podawania leku. W okresie DBPC uczestnicy zostaną randomizowani w stosunku 3:2 do grup przyjmujących pridopidynę i placebo.

W okresie DBPC uczestnicy będą otrzymywać pridopidynę lub placebo przez 48 tygodni. W okresie OLE wszyscy uczestnicy będą otrzymywać pridopidynę przez 48 tygodni, zachowując ślepą próbę w stosunku do pierwotnej randomizacji zarówno dla uczestnika, jak i dla badacza oraz pozostałego personelu klinicznego. Całkowity czas trwania badania na jednego uczestnika wyniesie 102 tygodnie, w tym okres kwalifikacji i obserwacji.

W trakcie badania uczestnicy będą oceniani podczas wizyt w klinice oraz wirtualnych wizyt (telefonicznych).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

500

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Executive Director Clinical Operations
  • Numer telefonu: 857-574-5755
  • E-mail: MedInfo@prilenia.com

Lokalizacje studiów

  • Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Stwardnienie zanikowe boczne (SLA) określone jako określone lub prawdopodobne zgodnie z kryteriami El Escorial.
  • Początek objawów ≤18 miesięcy w momencie kwalifikacji.
  • Powolna pojemność życiowa (SVC) większa lub równa 60% wartości przewidywanej.
  • Wynik kalkulatora profilu ryzyka TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) opartego na europejskim modelu przewidywania przeżycia ENCALS (European Network for the Cure of ALS) w zakresie od -6 do -2 włącznie w momencie kwalifikacji.
  • Zdolność do połknięcia kapsułki.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Obecność tracheostomii lub stałej wentylacji wspomaganej.
  • Klinicznie istotna choroba serca, klinicznie istotny wywiad w kierunku arytmii, objawowe lub niekontrolowane migotanie przedsionków pomimo leczenia, bezobjawowa utrzymująca się częstoskurcz komorowy lub obecność bloku lewej odnogi pęczka Hisa.
  • Obecność niestabilnej choroby psychicznej, zaburzeń poznawczych, otępienia lub nadużywania substancji, które mogą upośledzić zdolność uczestnika do udzielenia świadomej zgody i uczestnictwa w badaniu.
  • Klinicznie istotny i/lub niestabilny stan medyczny (inny niż SLA), który może stanowić klinicznie istotne ryzyko dla uczestnika i/lub dla ukończenia badania.
  • Stosowanie leków wydłużających odstęp QT.
  • Poprzednie leczenie pridopidyną, terapią genową lub oligonukleotydami antysensownymi.
  • Potwierdzona mutacja w genie SOD1, FUS lub C9orf72.
  • Ciaża.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pridopidyna
Kapsułki twarde żelatynowe z prydopidyną o mocy 45 mg. W okresie tytracji 1 kapsułka przyjmowana doustnie rano przez 2 tygodnie. W głównym okresie leczenia 1 kapsułka rano i 1 kapsułka po południu przyjmowane doustnie. Całkowita dzienna dawka wynosi 90 mg.
Lek: Pridopidyna
Pridopidyna w twardej kapsułce żelatynowej.
Komparator placebo: Placebo
Placebo w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Podczas okresu miareczkowania 1 kapsułka przyjmowana doustnie rano przez 2 tygodnie. Podczas głównego okresu leczenia 1 kapsułka rano i 1 kapsułka po południu przyjmowane doustnie.
Lek: Placebo
Placebo w kapsułce z twardej żelatyny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do 26. i 48. tygodnia w łącznym wyniku Skali Funkcjonalnej ALS w wersji zrewidowanej (ALSFRS-R) skorygowana o śmiertelność
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48 tygodnia
Skala ALSFRS-R obejmuje 12 pytań pogrupowanych w 4 domeny służące ocenie objawów opuszkowych, funkcjonalności kończyn i tułowia, objawów oddechowych oraz potrzeby zastosowania przezskórnej endoskopowej gastrostomii (PEG), wentylacji nieinwazyjnej lub tracheostomii z wentylacją inwazyjną. Każda funkcja jest oceniana w skali od 0 (brak zdolności) do 4 (normalna), z minimalną sumą punktów 0 i maksymalną sumą 48. Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Od punktu wyjściowego do 48 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 96 tygodnia
Czas do zgonu w dniach od wartości wyjściowej oceniany na koniec okresu otwartego rozszerzenia (OLE)
Od wartości wyjściowej do 96 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 26 i tygodnia 48 w tempie mówienia mierzonym przez ilościową ocenę mowy w klinice
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana w porównaniu do wartości wyjściowej przez 48 tygodni w zakresie zrozumiałości mowy, ocenianej ilościowo podczas wizyty w klinice.
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 48.
Od wartości wyjściowej do tygodnia 48.
Zmiana względem wartości wyjściowej do 48. tygodnia w procentach przewidywanej pojemności życiowej spoczynkowej (SVC)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
SVC mierzy maksymalną ilość powietrza wydychanego podczas swobodnego wydechu od pełnego wdechu do objętości zalegającej. SVC jest oceniane w pozycji siedzącej za pomocą spirometru.
Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do tygodnia 48 w poddziedzinie bulbarnej skali ALSFRS-R
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 48
Mierzy pogorszenie funkcji opuszkowych.
Od wartości wyjściowej do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w Kwestionariuszu Oceny Stwardnienia Zanikowego Bocznego - 40 (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
ALSAQ-40 obejmuje 40 pozycji/pytań z 5 odrębnymi skalami, w tym mobilność fizyczną (10 pozycji), codzienne czynności i niezależność (10 pozycji), jedzenie i picie (3 pozycje), komunikację (7 pozycji) oraz reakcje emocjonalne (10 pozycji). Pytania odnoszą się do dwóch tygodni przed dniem wypełnienia kwestionariusza, a odpowiedzi są udzielane według następujących zmiennych: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze. Wynik mieści się w zakresie od 0 do 100; im wyższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prilenia

Współpracownicy

Ferrer Internacional S.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj