Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pridopidin fase 3-studie til vurdering af effekt og sikkerhed ved ALS (PREVAiLS)

23. april 2026 opdateret af: Prilenia

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Pridopidin hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose

Målet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om lægemidlet pridopidin virker til behandling af amyotrofisk lateral sklerose hos voksne. Det vil også bidrage til at undersøge sikkerheden af pridopidin. Hovedspørgsmålet, det sigter mod at besvare, er:

Forsinker pridopidin sygdomsforløbet af ALS?

Forskere vil sammenligne pridopidin med et placebo (et lignende stof, der ikke indeholder lægemiddel) for at se, om pridopidin virker til behandling af ALS.

Deltagerne vil:

Tage pridopidin eller et placebo gennem munden hver dag i 48 uger. Derefter vil alle deltagere tage pridopidin i yderligere 48 uger.

Besøge klinikken en gang hver 1-3 måneder til tjek og prøver

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 3, randomiseret undersøgelse, der består af en dobbeltblind placebo-kontrolleret (DBPC) periode efterfulgt af en åben-label forlængelse (OLE) for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af pridopidin administreret oralt i en dosis på 45 mg to gange dagligt hos voksne deltagere med tidlig og hurtigt fremadskridende ALS.
Standard behandlinger (f.eks. riluzol, edaravon og Nuedexta) vil være tilladt, så længe deltagerne har været på en stabil dosis i mindst 4 uger før doseringen.
I DBPC-perioden vil deltagerne blive randomiseret i et forhold på 3:2 til pridopidin- og placebo-armene.

I DBPC-perioden vil deltagerne modtage pridopidin eller placebo i 48 uger.
I OLE-perioden vil alle deltagere modtage pridopidin i 48 uger, mens blinderingen bevares for deres oprindelige randomisering for både deltageren samt undersøgeren og andet klinisk personale.
Den samlede undersøgelsesvarighed pr. deltager vil være 102 uger inklusive screening og opfølgning.

Igennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive vurderet gennem klinikbesøg på stedet og virtuelle besøg (via telefon).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

500

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Executive Director Clinical Operations
  • Telefonnummer: 857-574-5755
  • E-mail: MedInfo@prilenia.com

Studiesteder

  • Canada
  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • Definitiv ALS eller sandsynlig ALS ved brug af El Escorial-kriterierne.
  • Symptomstart ≤18 måneder ved screening.
  • Langsom vitalkapacitet (SVC) større end eller lig med 60% forventet.
  • TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) Risikoprofilberegner score, baseret på ENCALS (European Network for the Cure of ALS) overlevelsesforudsigelsesmodel, i intervallet -6 til -2, inklusive, ved screening.
  • I stand til at sluge en kapsel.

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Tilstedeværelse af tracheostomi eller permanent assisteret ventilation.
  • Klinisk signifikant hjertesygdom, klinisk signifikant historie med arytmi, symptomatisk eller ukontrolleret atrieflimren trods behandling, eller asymptomatisk vedvarende ventrikulær takykardi, eller tilstedeværelse af venstre grenblok.
  • Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller substansmisbrug, der vil svække deltagerens evne til at give informeret samtykke og deltage i studiet.
  • Klinisk signifikant og/eller ustabil medicinsk tilstand (anden end ALS), der enten kan udgøre en klinisk meningsfuld risiko for deltageren og/eller for studiefærdiggørelse.
  • Brug af lægemidler, der forlænger QT-intervallet.
  • Tidligere behandling med pridopidin, genterapi eller antisense-oligonukleotider.
  • Bekræftet mutation i SOD1-, FUS- eller C9orf72-genet.
  • Graviditet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pridopidin
Pridopidin hårde gelatinekapsler med en styrke på 45 mg. Under titreringsperioden indtages 1 kapsel oralt om morgenen i 2 uger. Under hovedbehandlingsperioden indtages 1 kapsel om morgenen og 1 kapsel om eftermiddagen oralt. Samlet daglig dosis på 90 mg.
Medicin: Pridopidin
Pridopidin hård gelatin kapsel.
Placebo komparator: Placebo
Placebo hårde gelatinekapsler. Under titreringsperioden indtages 1 kapsel oralt om morgenen i 2 uger. Under hovedbehandlingsperioden indtages 1 kapsel om morgenen og 1 kapsel om eftermiddagen oralt.
Medicin: Placebo
Placebo hård gelatinkapsel.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline gennem uge 26 og uge 48 i den reviderede ALS funktionsskala (ALSFRS-R) totalscore justeret for dødelighed
Tidsramme: Baseline til uge 48
ALSFRS-R omfatter 12 spørgsmål grupperet i 4 domæner for at vurdere bulbære symptomer, ekstremitets- og torso-funktionalitet, respiratoriske symptomer samt behovet for perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), ikke-invasiv ventilation eller tracheostomi med invasiv ventilation. Hver funktion scores fra 0 (ingen evne) til 4 (normal), med en minimum totalscore på 0 og en maksimum totalscore på 48. Højere scorer indikerer bedre funktionalitet.
Baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse i alt ved uge 96
Tidsramme: Baseline til uge 96
Tid til død i dage fra baseline vurderet ved afslutningen af open-label-udvidelsesperioden (OLE)
Baseline til uge 96
Ændring fra baseline gennem uge 26 og uge 48 i taletakt målt ved kvantitativ talevurdering i klinikken
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring fra baseline gennem uge 48 i taleforståelighed ved kvantitativ taletest i klinikken.
Tidsramme: Baseline til uge 48.
Baseline til uge 48.
Ændring fra baseline gennem uge 48 i procent forudsagt langsom vital kapacitet (SVC)
Tidsramme: Baseline til uge 48
SVC måler den maksimale mængde luft, der udåndes i en afslappet udånding fra fuld indånding til residualvolumen. SVC vurderes i siddeposition med et spirometer.
Baseline til uge 48
Ændring fra baseline gennem uge 48 i Bulbar-subdomænet af ALSFRS-R
Tidsramme: Baseline til uge 48
Måler nedgang i bulbær funktion.
Baseline til uge 48
Ændring fra udgangspunktet gennem uge 48 i Amyotrofisk Lateral Sklerose Vurderingsspørgeskema - 40 (ALSAQ-40)
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
ALSAQ-40 indeholder 40 emner/spørgsmål med 5 separate skalaer, herunder fysisk mobilitet (10 emner), daglige aktiviteter og selvstændighed (10 emner), spisning og drikke (3 emner), kommunikation (7 emner) og følelsesmæssige reaktioner (10 emner). Spørgsmålene refererer til to uger før ansøgningsdagen, og svarene gives i henhold til følgende variabler: aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid. Scoren spænder fra 0 til 100; jo højere score, jo værre livskvalitet.
Fra baseline til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prilenia

Samarbejdspartnere

Ferrer Internacional S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Pridopidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner