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Estudo de Fase 3 de Pridopidina para Avaliar a Eficácia e Segurança na ELA (PREVAiLS)

17 de junho de 2026 atualizado por: Prilenia

Um Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia e Segurança da Pridopidina em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica

O objetivo deste ensaio clínico é saber se o fármaco pridopidina funciona para tratar a esclerose lateral amiotrófica em adultos. Também ajudará a conhecer a segurança da pridopidina. A principal questão que pretende responder é:

A pridopidina retarda a progressão da doença da ELA?

Os investigadores irão comparar a pridopidina com um placebo (uma substância idêntica que não contém fármaco) para ver se a pridopidina funciona para tratar a ELA.

Os participantes irão:

Tomar pridopidina ou um placebo por via oral todos os dias durante 48 semanas. Posteriormente, todos os participantes tomarão pridopidina por mais 48 semanas.

Visitar a clínica uma vez a cada 1-3 meses para exames e testes

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, que consiste num período duplo-cego controlado por placebo (DBPC) seguido de uma extensão aberta (OLE) para avaliar a eficácia e segurança da pridopidina administrada oralmente numa dose de 45 mg duas vezes por dia em participantes adultos com ELA precoce e de progressão rápida. Os tratamentos padrão de cuidados (ex. riluzol, edaravone e Nuedexta) serão permitidos desde que os participantes estejam numa dose estável durante pelo menos 4 semanas antes da administração. No período DBPC, os participantes serão randomizados numa proporção de 3:2 para os braços de pridopidina e placebo.

No período DBPC, os participantes receberão pridopidina ou placebo durante 48 semanas. No período OLE, todos os participantes receberão pridopidina durante 48 semanas, mantendo-se o cegamento relativamente à sua randomização original tanto para o participante como para o Investigador e restante equipa clínica. A duração total do estudo por participante será de 102 semanas, incluindo rastreio e seguimento.

Ao longo do estudo, os participantes serão avaliados através de visitas clínicas presenciais e visitas virtuais (por telefone).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

500

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Executive Director Clinical Operations
  • Número de telefone: 857-574-5755
  • E-mail: MedInfo@prilenia.com

Locais de estudo

  • Alemanha
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
        • Contato:
          • Evi Parente
          • Número de telefone: 0032 16 338668
        • Contato:
          • Ann D'hondt
          • Número de telefone: 0032 16 37 75 77
  • Canadá
  • Espanha
  • Estados Unidos
    • California
    • Florida
      • Florida City, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
        • Contato:
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Recrutamento
        • UMC Utrecht
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-163
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Contato:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Número de telefone: 0048 513904844
      • Krakow, Polônia, 30-105
      • Warsaw, Polônia, 02-473
        • Recrutamento
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Contato:
  • Suécia
      • Solna, Suécia, SE-171 64
        • Recrutamento
        • Umea University Hospital
      • Stockholm, Suécia, SE-171 64

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • ELA definitiva ou ELA provável de acordo com os critérios de El Escorial.
  • Início dos sintomas há ≤18 meses no momento do rastreio.
  • Capacidade vital lenta (CVL) igual ou superior a 60% do previsto.
  • Pontuação da Calculadora de Perfil de Risco da Iniciativa de Investigação para Tratar a ELA (TRICALS), baseada no modelo de previsão de sobrevivência da Rede Europeia para a Cura da ELA (ENCALS), no intervalo de -6 a -2, inclusive, no momento do rastreio.
  • Capacidade de engolir uma cápsula.

Critérios de Exclusão Principais:

  • Presença de traqueostomia ou ventilação assistida permanente.
  • Doença cardíaca clinicamente significativa, historial clinicamente significativo de arritmia, fibrilhação auricular sintomática ou não controlada apesar do tratamento, ou taquicardia ventricular sustentada assintomática, ou presença de bloqueio de ramo esquerdo.
  • Presença de doença psiquiátrica instável, défice cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudique a capacidade do participante de dar consentimento informado e participar no estudo.
  • Condição médica clinicamente significativa e/ou instável (que não a ELA) que possa representar um risco clinicamente relevante para o participante e/ou para a conclusão do estudo.
  • Utilização de medicamentos que prolonguem o intervalo QT.
  • Tratamento prévio com pridopidina, terapia genética ou oligonucleótidos antisentido.
  • Mutação confirmada no gene SOD1, FUS ou C9orf72.
  • Gravidez.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pridopidina
Cápsulas de gelatina rígida de pridopidina de 45 mg de dosagem. Durante o período de titulação, tomar 1 cápsula por via oral de manhã durante 2 semanas. Durante o período principal de tratamento, tomar 1 cápsula de manhã e 1 cápsula à tarde por via oral. Dose diária total de 90 mg.
Medicamento: Pridopidina
Cápsula de gelatina rígida de pridopidina.
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas de gelatina dura de placebo.
Durante o período de titulação, 1 cápsula tomada oralmente de manhã durante 2 semanas.
Durante o período principal de tratamento, 1 cápsula de manhã e 1 cápsula à tarde tomadas oralmente.
Medicamento: Placebo
Cápsula de gelatina dura de placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base até às semanas 26 e 48 na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da ELA Revista (ALSFRS-R) ajustada para mortalidade
Prazo: Baseline até à Semana 48
A ALSFRS-R inclui 12 questões agrupadas em 4 domínios para avaliar sintomas bulbares, funcionalidade dos membros e do tronco, sintomas respiratórios e a necessidade de gastrostomia endoscópica percutânea (PEG), ventilação não invasiva ou traqueostomia com ventilação invasiva. Cada função é pontuada de 0 (sem capacidade) a 4 (normal), com uma pontuação total mínima de 0 e máxima de 48. Pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
Baseline até à Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência global na Semana 96
Prazo: Linha de Base à Semana 96
Tempo até à morte em dias desde a linha de base, conforme avaliado no final do período de extensão em aberto (OLE)
Linha de Base à Semana 96
Alteração desde o início até à Semana 26 e Semana 48 na taxa de fala, medida por avaliação quantitativa da fala na clínica
Prazo: Da Linha de Base à Semana 48
Da Linha de Base à Semana 48
Alteração desde a linha de base até à Semana 48 na inteligibilidade da fala através de avaliação quantitativa da fala na clínica.
Prazo: Baseline até à Semana 48.
Baseline até à Semana 48.
Alteração em relação ao valor basal até à Semana 48 na capacidade vital lenta (SVC) percentual prevista
Prazo: Da linha de base à Semana 48
SVC mede a quantidade máxima de ar exalado numa expiração relaxada, desde a inspiração máxima até ao volume residual. SVC é avaliado na posição sentada com um espirómetro.
Da linha de base à Semana 48
Alteração em relação à linha de base até à Semana 48 no subdomínio Bulbar da ALSFRS-R
Prazo: Baseline até à Semana 48
Avalia o declínio na função bulbar.
Baseline até à Semana 48
Alteração em relação à linha de base até à Semana 48 no Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica - 40 (ALSAQ-40)
Prazo: Baseline à Semana 48
O ALSAQ-40 inclui 40 itens/perguntas com 5 escalas distintas: mobilidade física (10 itens), atividades de vida diária e independência (10 itens), alimentação e bebida (3 itens), comunicação (7 itens) e reações emocionais (10 itens). As perguntas referem-se às duas semanas anteriores ao dia da aplicação e as respostas são dadas de acordo com as seguintes variáveis: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre. A pontuação varia de 0 a 100; quanto mais alta a pontuação, pior a qualidade de vida.
Baseline à Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prilenia

Colaboradores

Ferrer Internacional S.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

7 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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