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Pridopidin-Studie der Phase 3 zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit bei ALS (PREVAiLS)

23. April 2026 aktualisiert von: Prilenia

Eine Phase-3-, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose

Das Ziel dieser klinischen Studie ist zu erfahren, ob das Medikament Pridopidin zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose bei Erwachsenen wirkt. Es wird auch dazu beitragen, mehr über die Sicherheit von Pridopidin zu erfahren. Die Hauptfrage, die beantwortet werden soll, lautet:

Verlangsamt Pridopidin das Fortschreiten der ALS-Erkrankung?

Forscher werden Pridopidin mit einem Placebo (einer ähnlich aussehenden Substanz ohne Wirkstoff) vergleichen, um festzustellen, ob Pridopidin zur Behandlung von ALS wirkt.

Die Teilnehmer werden:

Täglich über 48 Wochen hinweg Pridopidin oder ein Placebo oral einnehmen. Anschließend werden alle Teilnehmer für weitere 48 Wochen Pridopidin einnehmen.

Einmal alle 1-3 Monate die Klinik für Untersuchungen und Tests aufsuchen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-3-Studie, randomisiert, bestehend aus einer doppelblinden, placebokontrollierten (DBPC) Periode, gefolgt von einer offenen Verlängerung (OLE), um die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Pridopidin in einer Dosis von 45 mg zweimal täglich bei erwachsenen Teilnehmern mit früh einsetzender und rasch fortschreitender ALS zu bewerten. Standardbehandlungen (z.B. Riluzol, Edaravon und Nuedexta) sind erlaubt, solange die Teilnehmer mindestens 4 Wochen vor der Dosisgabe eine stabile Dosis einnehmen. In der DBPC-Periode werden die Teilnehmer im Verhältnis 3:2 den Pridopidin- und Placebo-Gruppen randomisiert zugeteilt.

In der DBPC-Periode erhalten die Teilnehmer 48 Wochen lang Pridopidin oder Placebo. In der OLE-Periode erhalten alle Teilnehmer 48 Wochen lang Pridopidin, wobei die Verblindung hinsichtlich ihrer ursprünglichen Randomisierung sowohl für den Teilnehmer als auch für den Prüfarzt und das weitere klinische Personal aufrechterhalten wird. Die gesamte Studiendauer pro Teilnehmer beträgt 102 Wochen einschließlich Screening und Nachbeobachtung.

Während der gesamten Studie werden die Teilnehmer durch Vor-Ort-Klinikbesuche und virtuelle Besuche (telefonisch) bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

500

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Executive Director Clinical Operations
  • Telefonnummer: 857-574-5755
  • E-Mail: MedInfo@prilenia.com

Studienorte

  • Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75206

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Definierte ALS oder wahrscheinliche ALS gemäß den El-Escorial-Kriterien.
  • Symptombeginn ≤ 18 Monate vor dem Screening.
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) größer oder gleich 60 % des vorhergesagten Werts.
  • TRICALS-Risikoprofil-Rechnerwert (basierend auf dem ENCALS-Überlebensvorhersagemodell) im Bereich von -6 bis -2 (einschließlich) beim Screening.
  • Fähigkeit, eine Kapsel zu schlucken.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer Tracheostomie oder dauerhaften assistierten Beatmung.
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung, klinisch signifikante Vorgeschichte von Arrhythmie, symptomatisches oder unbehandeltes Vorhofflimmern trotz Behandlung, asymptomatische anhaltende ventrikuläre Tachykardie oder Vorhandensein eines Linksschenkelblocks.
  • Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Substanzmissbrauch, der die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine informierte Einwilligung zu geben und an der Studie teilzunehmen.
  • Klinisch signifikante und/oder instabile medizinische Erkrankung (außer ALS), die ein klinisch bedeutsames Risiko für den Teilnehmer und/oder den Studienabschluss darstellen könnte.
  • Einnahme von Medikamenten, die das QT-Intervall verlängern.
  • Frühere Behandlung mit Pridopidin, Gentherapie oder Antisense-Oligonukleotiden.
  • Bestätigte Mutation im SOD1-, FUS- oder C9orf72-Gen.
  • Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pridopidin
Pridopidine-Hartgelatinekapseln mit einer Stärke von 45 mg. Während der Titrationsphase 1 Kapsel morgens oral für 2 Wochen eingenommen. Während der Hauptbehandlungsphase 1 Kapsel morgens und 1 Kapsel nachmittags oral eingenommen. Gesamttagesdosis von 90 mg.
Arzneimittel: Pridopidin
Pridopidin-Hartgelatinekapsel.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Hartgelatinekapseln. Während der Titrationsphase wird 1 Kapsel morgens über 2 Wochen oral eingenommen. Während der Hauptbehandlungsphase werden 1 Kapsel morgens und 1 Kapsel nachmittags oral eingenommen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo Hartgelatinekapsel.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 26 und Woche 48 im Gesamtscore der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R), adjustiert für Mortalität
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Der ALSFRS-R umfasst 12 Fragen, die in 4 Bereiche gruppiert sind, um bulbäre Symptome, die Funktionalität von Gliedmaßen und Rumpf, respiratorische Symptome sowie den Bedarf an perkutaner endoskopischer Gastrostomie (PEG), nicht-invasiver Beatmung oder Tracheostomie mit invasiver Beatmung zu bewerten. Jede Funktion wird mit 0 (keine Fähigkeit) bis 4 (normal) bewertet, mit einer minimalen Gesamtpunktzahl von 0 und einer maximalen Gesamtpunktzahl von 48. Höhere Punktzahlen weisen auf eine bessere Funktionalität hin.
Baseline bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben in Woche 96
Zeitfenster: Baseline bis Woche 96
Zeit bis zum Tod in Tagen ab Baseline, bewertet am Ende der Open-Label-Extension (OLE)-Periode
Baseline bis Woche 96
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 26 und Woche 48 in der Sprechgeschwindigkeit, gemessen durch quantitative Sprachbewertung in der Klinik
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Woche 48
Von der Baseline bis zur Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Verständlichkeit der Sprache durch quantitative Sprachbeurteilung in der Klinik.
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48.
Von Baseline bis Woche 48.
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
SVC misst die maximale Luftmenge, die bei einer entspannten Ausatmung von voller Inspiration bis zum Residualvolumen ausgeatmet wird. SVC wird im Sitzen mit einem Spirometer gemessen.
Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis zur Woche 48 in der Bulbär-Subdomäne der ALSFRS-R
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Misst den Rückgang der bulbären Funktion.
Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Amyotrophe Lateralsklerose-Fragebogen - 40 (ALSAQ-40)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
Der ALSAQ-40 umfasst 40 Items/Fragen mit 5 diskreten Skalen: körperliche Mobilität (10 Items), Aktivitäten des täglichen Lebens und Unabhängigkeit (10 Items), Essen und Trinken (3 Items), Kommunikation (7 Items) und emotionale Reaktionen (10 Items). Die Fragen beziehen sich auf die zwei Wochen vor dem Tag der Anwendung, und die Antworten werden gemäß den folgenden Variablen gegeben: nie, selten, manchmal, häufig und immer. Die Punktzahl reicht von 0 bis 100; je höher die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Baseline bis Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prilenia

Mitarbeiter

Ferrer Internacional S.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Pridopidin

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