Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pridopidine Fase 3 Studie ter Evaluatie van Werkzaamheid en Veiligheid bij ALS (PREVAiLS)

14 september 2026 bijgewerkt door: Prilenia

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Pridopidine bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van dit klinisch onderzoek is te leren of het geneesmiddel pridopidine werkt voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose bij volwassenen. Het zal ook helpen om meer te leren over de veiligheid van pridopidine. De belangrijkste vraag die het beoogt te beantwoorden is:

Vertraagt pridopidine de ziekteprogressie van ALS?

Onderzoekers zullen pridopidine vergelijken met een placebo (een op een geneesmiddel lijkende stof die geen werkzaam bestanddeel bevat) om te zien of pridopidine werkt voor de behandeling van ALS.

Deelnemers zullen:

Elke dag gedurende 48 weken pridopidine of een placebo via de mond innemen. Daarna zullen alle deelnemers nog eens 48 weken pridopidine innemen.

Eens per 1-3 maanden de kliniek bezoeken voor controles en tests

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, gerandomiseerde studie bestaande uit een dubbelblinde placebo-gecontroleerde (DBPC) periode gevolgd door een open-label extensie (OLE) om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van oraal toegediende pridopidine in een dosering van 45 mg tweemaal daags bij volwassen deelnemers met vroeg en snel progressieve ALS. Standaardzorgbehandelingen (bijv. riluzole, edaravone en Nuedexta) zijn toegestaan zolang deelnemers ten minste 4 weken vóór dosering een stabiele dosis gebruiken. In de DBPC-periode worden deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 3:2 naar de pridopidine- en placebogroepen.

In de DBPC-periode ontvangen deelnemers gedurende 48 weken pridopidine of placebo. In de OLE-periode ontvangen alle deelnemers gedurende 48 weken pridopidine, waarbij de blindering voor hun oorspronkelijke randomisatie behouden blijft voor zowel de deelnemer als de onderzoeker en ander klinisch personeel. De totale studieduur per deelnemer bedraagt 102 weken, inclusief screening en follow-up.

Gedurende de studie worden deelnemers beoordeeld via bezoeken op de kliniek en virtuele bezoeken (via telefoon).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

500

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • UZ Leuven
        • Contact:
          • Evi Parente
          • Telefoonnummer: 0032 16 338668
        • Contact:
          • Ann D'hondt
          • Telefoonnummer: 0032 16 37 75 77
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Werving
        • University of Alberta
      • Hamilton, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Contact:
      • Bonn, Duitsland, 53127
      • Jena, Duitsland
      • München, Duitsland
        • Werving
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Werving
        • University of Ulm
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, Frankrijk
        • Werving
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Werving
        • Trinity College Dublin
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, IL 91120
        • Werving
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Werving
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italië
      • Caserta, Italië
        • Werving
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Italië, 20126
        • Werving
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Italië
      • Modena, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Italië
        • Werving
        • University of Padova
      • Torino, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • University of Torino
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Werving
        • Centrum Medyczne Neuromed
        • Contact:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Telefoonnummer: 0048 513904844
      • Krakow, Polen, 30-105
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • Werving
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Contact:
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Spanje, 28029
      • Santiago de Compostela, Spanje, 15706
        • Werving
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanje, 46026
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • King's College Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Verenigd Koninkrijk, ST4 6QG
        • Werving
        • Royal Stoke University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
    • California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University
        • Contact:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Contact:
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 113 61
      • Umeå, Zweden, 901 85
        • Werving
        • Umeå University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Definitieve ALS of waarschijnlijke ALS volgens de El Escorial-criteria.
  • Symptoombegin van ≤18 maanden bij screening.
  • Traag vitale capaciteit (SVC) groter dan of gelijk aan 60% voorspeld.
  • TRICALS Risicoprofiel Calculator score, gebaseerd op het ENCALS-overlevingsvoorspellingsmodel, in het bereik van -6 tot -2, inclusief, bij screening.
  • In staat om een capsule in te slikken.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Aanwezigheid van tracheostomie of permanente geassisteerde ventilatie.
  • Klinisch significante hartziekte, klinisch significante voorgeschiedenis van aritmie, symptomatische of ongecontroleerde atriumfibrillatie ondanks behandeling, of asymptomatische aanhoudende ventriculaire tachycardie, of aanwezigheid van linker bundeltakblok.
  • Aanwezigheid van instabiele psychiatrische ziekte, cognitieve stoornis, dementie of middelenmisbruik die het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven en deel te nemen aan de studie zouden belemmeren.
  • Klinisch significante en/of instabiele medische aandoening (anders dan ALS) die een klinisch betekenisvol risico kan vormen voor de deelnemer en/of voor de voltooiing van de studie.
  • Gebruik van medicijnen die het QT-interval verlengen.
  • Eerdere behandeling met pridopidine, gentherapie of antisense oligonucleotiden.
  • Bevestigde mutatie in het SOD1-, FUS- of C9orf72-gen.
  • Zwangerschap.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pridopidine
Pridopidine harde gelatinecapsules met een sterkte van 45 mg. Tijdens de titratieperiode wordt 1 capsule gedurende 2 weken 's ochtends oraal ingenomen. Tijdens de hoofdbehandelingsperiode wordt 1 capsule 's ochtends en 1 capsule 's middags oraal ingenomen. Totale dagelijkse dosis van 90 mg.
Geneesmiddel: Pridopidine
Pridopidine harde gelatinecapsule.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo harde gelatinecapsules. Tijdens de titratieperiode 1 capsule 's ochtends oraal ingenomen gedurende 2 weken. Tijdens de hoofdbehandelingsperiode, 1 capsule 's ochtends en 1 capsule 's middags oraal ingenomen.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo harde gelatine capsule.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de baseline tot en met Week 26 en Week 48 in de totaalscore van de herziene ALS-functionele beoordelingsschaal (ALSFRS-R) gecorrigeerd voor mortaliteit
Tijdsspanne: Baseline tot week 48
De ALSFRS-R bestaat uit 12 vragen gegroepeerd in 4 domeinen om bulbaire symptomen, ledemaat- en rompfunctie, respiratoire symptomen en de behoefte aan percutane endoscopische gastrostomie (PEG), niet-invasieve beademing of tracheostomie met invasieve beademing te beoordelen. Elke functie wordt gescoord van 0 (geen vermogen) tot 4 (normaal), met een minimum totaalscore van 0 en een maximum totaalscore van 48. Hogere scores duiden op een beter functioneren.
Baseline tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale overleving na 96 weken
Tijdsspanne: Baseline tot week 96
Tijd tot overlijden in dagen vanaf baseline zoals beoordeeld aan het einde van de open-label extensie (OLE) periode
Baseline tot week 96
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 26 en week 48 in spreeksnelheid zoals gemeten door kwantitatieve spraakbeoordeling in de kliniek
Tijdsspanne: Baseline tot week 48
Baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot en met week 48 in verstaanbaarheid van spraak door kwantitatieve spraakbeoordeling in de kliniek.
Tijdsspanne: Baseline tot week 48.
Baseline tot week 48.
Verandering vanaf baseline tot en met week 48 in procent voorspelde langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: Baseline tot week 48
SVC meet de maximale hoeveelheid lucht die wordt uitgeademd bij een ontspannen uitademing van volledige inspiratie tot restvolume. SVC wordt beoordeeld in zittende houding met een spirometer.
Baseline tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 48 in het bulbaire subdomein van de ALSFRS-R
Tijdsspanne: Baseline tot week 48
Meet de achteruitgang in bulbaire functie.
Baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in de Amyotrofische Laterale Sclerose Beoordelingsvragenlijst - 40 (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: Baseline tot week 48
De ALSAQ-40 omvat 40 items/vragen met 5 aparte schalen, waaronder fysieke mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid (10 items), eten en drinken (3 items), communicatie (7 items) en emotionele reacties (10 items). De vragen verwijzen naar de twee weken voorafgaand aan de dag van de aanvraag en de antwoorden worden gegeven volgens de volgende variabelen: nooit, zelden, soms, vaak en altijd. De score loopt van 0 tot 100; hoe hoger de score, hoe slechter de kwaliteit van leven.
Baseline tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prilenia

Medewerkers

Ferrer Internacional S.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren